Những điểm chính:
Oculis Holding AG (NASDAQ: OCS) cho biết hai thử nghiệm Giai đoạn 3 DIAMOND về OCS-01 trong điều trị phù hoàng điểm do đái tháo đường (DME) đã không đạt được tiêu chí chính là cải thiện thị lực tối đa đã chỉnh kính (BCVA) tại tuần thứ 52, khiến cổ phiếu giảm hơn 23% trong phiên giao dịch thứ Sáu.
"Chúng tôi tự nhiên cảm thấy thất vọng khi mức giảm đáng kể và bền vững về độ dày võng mạc quan sát được ở cả hai thử nghiệm không chuyển thành sự cải thiện BCVA tại tuần thứ 52," ông Riad Sherif, Tiến sĩ Y khoa, Giám đốc điều hành của Oculis, phát biểu trong cuộc họp hội nghị của công ty.
Chương trình DIAMOND đã tuyển chọn 805 bệnh nhân tại 119 cơ sở trên toàn cầu, trong đó có 404 bệnh nhân trong DIAMOND-1 và 401 bệnh nhân trong DIAMOND-2. Cả hai nghiên cứu đều phân ngẫu nhiên khoảng 200 bệnh nhân cho mỗi nhánh điều trị. Tiêu chí chính đo lường sự thay đổi về điểm số thị lực BCVA ETDRS tại tuần thứ 52, trong khi một tiêu chí phụ quan trọng theo dõi tỷ lệ bệnh nhân đạt được ít nhất 15 chữ cái. Cả hai đều không đạt được. Hơn 80% bệnh nhân đã hoàn thành phần dùng thuốc của nghiên cứu kéo dài 52 tuần, bao gồm giai đoạn khởi đầu sáu tuần và giai đoạn duy trì 46 tuần.
OCS-01 đã cho thấy sự giảm nhanh chóng và bền vững về độ dày tiểu trường trung tâm (CST), một thước đo giải phẫu về tình trạng sưng võng mạc, ở cả hai thử nghiệm. Tuy nhiên, lợi ích đó không chuyển thành sự cải thiện thị lực chức năng. Ông Sherif cho biết mức tăng khoảng năm chữ cái quan sát được ở nhánh dùng giả dược là "gấp đôi mức đáp ứng giả dược tốt nhất so với bất kỳ thử nghiệm nào khác" trong DME, gọi kết quả này là đáng ngạc nhiên. Ông cho biết công ty đã đối chiếu quy trình thực hiện thử nghiệm và không tìm thấy bằng chứng về các vấn đề trong tiến hành thử nghiệm, đồng thời tỷ lệ tuân thủ được đánh giá cao và nhất quán với các nghiên cứu giai đoạn sớm hơn.
Hồ sơ an toàn nhất quán với các thử nghiệm trước đó, không có phát hiện bất thường nào. Tình trạng tăng nhãn áp và đục thủy tinh thể cao hơn ở nhánh dùng OCS-01, điều mà ông Sherif cho là có thể dự đoán trước khi sử dụng steroid mãn tính trong DME.
Dựa trên kết quả này, Oculis hiện không có kế hoạch nộp đơn lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho OCS-01 trong chỉ định DME. Giám đốc Tài chính Sylvia Cheung cho biết Oculis sở hữu công nghệ OPTIREACH và ứng viên OCS-01 mà không có bất kỳ khoản thanh toán bản quyền nào liên quan đến chương trình này. Chi phí đóng cơ sở thường xuyên cho DIAMOND dự kiến sẽ phát sinh trong quý II và đầu quý III. Ông Sherif cho biết OCS-01 đã sẵn sàng cho khả năng nộp đơn trong phẫu thuật mắt và công ty sẽ tiến hành đánh giá toàn diện trước khi đưa ra quyết định.
Oculis sẽ chuyển hướng nguồn lực sang các chương trình phát triển giai đoạn muộn, bao gồm chương trình PIONEER của Privosegtor trong bệnh lý thần kinh thị giác và nghiên cứu PREDICT-1 của licaminlimab trong bệnh khô mắt. Thiết kế của PIONEER-1 đã được FDA thống nhất theo quy trình đánh giá giao thức đặc biệt (SPA), với hơn 70 cơ sở tại Mỹ và quốc tế đang trong các giai đoạn kích hoạt khác nhau. Ông Sherif cho biết công ty dự kiến sẽ điều trị bệnh nhân đầu tiên "trong tương lai gần." Đối với licaminlimab, thử nghiệm PREDICT-1 dự kiến tuyển 160 bệnh nhân, với khoảng 70% cơ sở đang trong giai đoạn sàng lọc tích cực. Oculis dự kiến sẽ cập nhật thông tin vào cuối năm nay.
Công ty hiện có 278 triệu đô la tiền mặt, các khoản tương đương tiền và đầu tư ngắn hạn, đảm bảo nguồn lực hoạt động đến nửa cuối năm 2029. Sự sụt giảm này đưa cổ phiếu OCS xuống mức thấp nhất kể từ khi có kết quả thử nghiệm, thử thách niềm tin của nhà đầu tư vào các chương trình phát triển còn lại của công ty. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi các cập nhật về việc tuyển bệnh nhân PIONEER-1 và tiến độ sàng lọc PREDICT-1 trong những tháng tới.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
