Các điểm chính
TARA-002 của Protara Therapeutics đã cho thấy tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn là 55% sau 12 tháng trong một nghiên cứu trên bệnh nhân ung thư bàng quang không xâm lấn cơ (NMIBC), tạo tiền đề cho một thử nghiệm quan trọng và định vị liệu pháp này như một lựa chọn mới tiềm năng cho những bệnh nhân chưa từng điều trị bằng BCG.
"Cộng đồng bệnh nhân NMIBC đang đối mặt với nhu cầu chưa được đáp ứng nghiêm trọng về các lựa chọn điều trị an toàn, hiệu quả và bảo tồn bàng quang cho căn bệnh tàn khốc này," Mark Tyson, giáo sư tiết niệu tại Mayo Clinic Phoenix và là nghiên cứu viên của nghiên cứu ADVANCED-2 cho biết. "Những dữ liệu thuyết phục này, cùng với quy trình quản lý đơn giản, tinh gọn cho cả bác sĩ và bệnh nhân, khiến TARA-002 trở thành một lựa chọn điều trị mới quan trọng tiềm năng cho các bệnh nhân NMIBC nguy cơ cao chưa từng dùng BCG."
Kết quả cập nhật từ thử nghiệm Giai đoạn 2 ADVANCED-2, được trình bày tại Hội nghị thường niên năm 2026 của Hiệp hội Tiết niệu Hoa Kỳ, cho thấy tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn tại bất kỳ thời điểm nào là 72,4% trong số 29 bệnh nhân có thể đánh giá. Tỷ lệ đáp ứng là 66,7% tại mốc sáu tháng và 55% sau 12 tháng. Liệu pháp được dung nạp tốt, không có biến cố bất lợi liên quan đến điều trị từ Độ 3 trở lên và không có bệnh nhân nào ngừng điều trị do các biến cố đó.
Dữ liệu tích cực này có thể đưa TARA-002 trở thành đối thủ cạnh tranh mạnh mẽ trên thị trường NMIBC, căn bệnh ảnh hưởng đến khoảng 65.000 bệnh nhân mới tại Hoa Kỳ mỗi năm. Protara có kế hoạch triển khai một thử nghiệm đăng ký lớn hơn, ADVANCED-3, vào nửa cuối năm 2026, một bước đi then chốt hướng tới khả năng được FDA phê duyệt và thương mại hóa.
Nghiên cứu ADVANCED-2 đã đánh giá TARA-002, một liệu pháp tế bào đang được nghiên cứu có nguồn gốc từ Streptococcus pyogenes, ở những bệnh nhân NMIBC nguy cơ cao chưa từng được điều trị bằng liệu pháp miễn dịch tiêu chuẩn, Bacillus Calmette-Guérin (BCG). Tính bền vững của đáp ứng là một phát hiện quan trọng, với ước tính Kaplan-Meier cho thấy xác suất duy trì đáp ứng hoàn toàn trong sáu tháng là 73,1%.
Hồ sơ an toàn củng cố tiềm năng của liệu pháp. Các biến cố bất lợi liên quan đến điều trị phổ biến nhất là nhẹ và thoáng qua, bao gồm tiểu khó, mệt mỏi và tiểu máu. Sự an toàn thuận lợi này là rất quan trọng đối với một nhóm bệnh nhân thường xuyên phải đối mặt với các liệu pháp có tác dụng phụ đáng kể.
Protara Therapeutics hiện đang tập trung vào các bước tiếp theo cho TARA-002. Công ty đã hoàn tất việc tuyển sinh cho nhóm bệnh nhân chưa từng dùng BCG của thử nghiệm ADVANCED-2 và dự kiến sẽ hoàn tất việc tuyển sinh cho một nhóm bệnh nhân không đáp ứng với BCG riêng biệt vào nửa cuối năm 2026.
Thử nghiệm đăng ký ADVANCED-3 theo kế hoạch sẽ so sánh TARA-002 với hóa trị trong bàng quang. Thành công trong thử nghiệm này sẽ cung cấp bằng chứng cần thiết cho việc nộp hồ sơ xin cấp phép. Các nhà phân tích rất lạc quan, với xếp hạng đồng thuận là "Mua mạnh" và mức giá mục tiêu trung bình là 26,67 USD, ngụ ý mức tăng đáng kể so với giá đóng cửa gần đây là 5,32 USD, theo TipRanks. LifeSci Capital đã nhắc lại xếp hạng "Mua" với giá mục tiêu 26,00 USD sau khi dữ liệu được công bố.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
