Các điểm chính
Remix Therapeutics đã báo cáo dữ liệu giai đoạn đầu tích cực cho loại thuốc thử nghiệm của mình trong một loại ung thư hiếm gặp chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt, cho thấy tiềm năng của một nhóm thuốc mới có khả năng phân hủy mRNA có hại. Thuốc REM-422 đã tạo ra tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 43 phần trăm trong một nhóm bệnh nhân mắc ung thư biểu mô tuyến nang, hay ACC.
Kết quả, được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO), cho thấy tất cả bệnh nhân trong nhóm đều trải qua một mức độ kiểm soát bệnh nhất định. "Bệnh nhân mắc ACC từ lâu đã thiếu các lựa chọn điều trị hiệu quả và REM-422 đại diện cho một chất phân hủy mRNA đường uống đầu tiên trong phân khúc nhắm vào MYB," Renata Ferrarotto, giáo sư tại Trung tâm Ung thư MD Anderson thuộc Đại học Texas, người đã trình bày dữ liệu, cho biết. "Đáng chú ý là các phản ứng của khối u rất bền vững và sâu sắc hơn theo thời gian, cho thấy tiềm năng mang lại lợi ích lâu dài."
Trong nhóm bảy bệnh nhân nhận liều Giai đoạn 2 được khuyến nghị, ba bệnh nhân đã thấy khối u của họ co lại đáng kể. Các phản ứng đã kéo dài hơn một năm và vẫn đang tiếp tục. Thuốc cũng được dung nạp tốt, với các tác dụng phụ phổ biến nhất là chảy máu cam nhẹ, mệt mỏi và thiếu máu.
Dữ liệu tích cực mang lại tia hy vọng cho những bệnh nhân mắc ACC, một loại ung thư thường phát sinh nhất ở các tuyến nước bọt và có rất ít tiến triển về điều trị. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp cho REM-422 cả chứng nhận Thuốc mồ côi và Chỉ định theo dõi nhanh, có khả năng đẩy nhanh con đường đưa thuốc ra thị trường. Kết quả cũng cung cấp một bằng chứng khái niệm quan trọng cho nền tảng rộng lớn hơn của Remix trong việc nhắm mục tiêu xử lý RNA.
REM-422 là một phân tử nhỏ dùng đường uống đầu tiên trong phân khúc được thiết kế để phân hủy mRNA của oncogene MYB, một động lực chính của ACC. Nó hoạt động bằng cách khiến một "exon độc" (poison exon) được tích hợp vào bảng phiên mã mRNA MYB, dẫn đến sự phá hủy của nó và ngăn chặn việc sản xuất protein MYB gây ung thư. Các phân tích dược động học và dược lực học từ thử nghiệm đã xác nhận thuốc đã làm giảm thành công mức độ mRNA và protein MYB trong khối u của bệnh nhân.
Thách thức trong việc điều trị các bệnh ung thư hiếm gặp là một chủ đề lặp đi lặp lại trong ung thư học. Tại cùng hội nghị ASCO, các nhà nghiên cứu từ Trung tâm Ung thư Toàn diện Sylvester đã trình bày một cách tiếp cận khác cho một căn bệnh hiếm gặp khác, khối u thần kinh nội tiết cấp độ cao. Thử nghiệm Giai đoạn 1 của họ đang thử nghiệm sự kết hợp của liệu pháp miễn dịch với virus oncolytic, SVV-001, loại virus nhắm mục tiêu có chọn lọc vào một dấu ấn sinh học trên các tế bào ung thư để giúp hệ thống miễn dịch nhận diện và tấn công khối u.
Mặc dù còn sớm, cả nghiên cứu của Remix và Sylvester đều nhấn mạnh sự tập trung ngày càng tăng vào việc phát triển các liệu pháp nhắm mục tiêu cao cho các bệnh ung thư vốn đã bị bỏ lại phía sau bởi những tiến bộ điều trị rộng lớn hơn. Đối với Remix, công ty hiện đang tập trung vào việc hoàn tất việc ghi danh vào phần Giai đoạn 2 của thử nghiệm ARIA để xác nhận thêm những phát hiện ban đầu đầy hứa hẹn này.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
