Những điểm chính:
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp đánh giá ưu tiên cho đơn đăng ký thuốc mới của Sanofi đối với venglustat, một liệu pháp đường uống điều trị bệnh Gaucher type 3, ấn định ngày quyết định 25/11 cho phương pháp điều trị đầu tiên tại Mỹ nhắm vào các triệu chứng thần kinh của căn bệnh này.
"Venglustat có tiềm năng đáp ứng nhu cầu chưa được giải quyết đáng kể đối với bệnh nhân mắc bệnh Gaucher type 3, những người hiện không có liệu pháp nào được phê duyệt cho các biểu hiện thần kinh của chứng rối loạn tiến triển này," một phát ngôn viên của Sanofi cho biết.
Đơn đăng ký được hỗ trợ bởi thử nghiệm LEAP2MONO Giai đoạn III, với sự tham gia của 43 bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên có các triệu chứng toàn thân đã được ổn định nhờ liệu pháp thay thế enzyme. Venglustat đã đạt được cả hai tiêu chí chính ở tuần thứ 52, cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa thống kê trên Thang đánh giá và xếp hạng mất điều hòa (SARA) và Bộ pin lặp lại để đánh giá tình trạng tâm thần kinh (RBANS) so với việc tiếp tục truyền ERT. Thuốc cũng đạt được ba trong bốn tiêu chí phụ, bao gồm kiểm soát tương đương các triệu chứng không liên quan đến hệ thần kinh trung ương như thể tích lá lách và gan.
Venglustat là một chất ức chế glucosylceramide synthase được thiết kế để vượt qua hàng rào máu não và làm giảm sự tích tụ glycosphingolipid độc hại trong hệ thần kinh trung ương. Trong bệnh Gaucher type 3, sự tích tụ này gây ra viêm thần kinh, mất điều hòa và suy giảm nhận thức — những triệu chứng mà các liệu pháp thay thế enzyme hiện có không thể giải quyết được vì chúng không xâm nhập vào não. Các tác dụng phụ phổ biến nhất ở nhóm dùng venglustat là đau đầu, buồn nôn, lá lách to và tiêu chảy.
Thuốc đã có một lịch sử phát triển đầy thách thức. Sanofi từng coi venglustat là một "viên thuốc toàn năng" tiềm năng với các ứng dụng trên nhiều rối loạn dự trữ lysosomal, nhưng ứng viên này đã thất bại trong các thử nghiệm đối với bệnh Fabry, bệnh Parkinson, bệnh GM2 gangliosidosis và bệnh thận đa nang di truyền trội trên nhiễm sắc thể thường. Chỉ định GD3 hiện là con đường tốt nhất để đưa thuốc ra thị trường.
Sanofi đã thống trị thị trường Gaucher với hai liệu pháp đã được phê duyệt: Cerezyme (imiglucerase), một ERT đường tĩnh mạch đạt doanh thu đỉnh hơn 1 tỷ đô la Mỹ mỗi năm, và Cerdelga (eliglustat), một liệu pháp đường uống cho bệnh type 1. Venglustat sẽ mở rộng danh mục đó sang phân khúc thần kinh của bệnh type 3, đây là dạng phổ biến nhất trên toàn cầu nhưng ít phổ biến hơn ở Mỹ và châu Âu.
FDA trước đó đã cấp cho venglustat các chỉ định liệu pháp đột phá, theo dõi nhanh và thuốc mồ côi cho GD3. Thuốc cũng đang trong quá trình xem xét theo quy định tại Liên minh châu Âu, với các đơn đăng ký toàn cầu bổ sung dự kiến trong năm nay.
Đối với các nhà đầu tư của Sanofi, ngày PDUFA 25/11 là chất xúc tác tiếp theo cho một mảng nghiên cứu thuốc điều trị bệnh hiếm gặp, vốn có nhiều thất bại hơn là thành công trong những năm gần đây. Cổ phiếu Sanofi đã giảm 8,6% kể từ đầu năm đến ngày 29/5, hoạt động kém hơn so với thị trường chung. Việc được phê duyệt sẽ xác nhận sự tin tưởng của công ty vào một phân tử đã sống sót qua nhiều thất bại lâm sàng, mặc dù kỳ vọng về doanh thu đỉnh chỉ riêng cho chỉ định GD3 là khiêm tốn so với các dự báo bom tấn mà Sanofi từng gán cho chương trình này.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
