Key Takeaways:
Scholar Rock (NASDAQ: SRRK) cho biết đơn đăng ký Giấy phép Chế phẩm sinh học được nộp lại cho apitegromab đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ chấp nhận xem xét, với ngày quyết định mục tiêu là 30 tháng 9 năm 2026.
"Chúng tôi hiện đã sẵn sàng hơn bao giờ hết để mở ra giai đoạn đổi mới tiếp theo cho cộng đồng SMA," David Hallal, Giám đốc điều hành của Scholar Rock, cho biết trong cuộc họp báo cáo kết quả kinh doanh quý đầu tiên của công ty.
Cập nhật quan trọng trong việc nộp lại là việc bổ sung cơ sở sản xuất thứ hai tại Hoa Kỳ bên cạnh địa điểm Catalent Indiana ban đầu. Một đơn đăng ký trước đó đã bị từ chối vào năm ngoái chỉ do các vấn đề kiểm tra tại cơ sở Catalent. Công ty đã kết thúc quý đầu tiên với 480 triệu USD tiền mặt và các khoản tương đương, được củng cố bởi khoản giải ngân nợ 100 triệu USD và 98 triệu USD tiền thu được từ chương trình bán cổ phiếu tại thị trường (at-the-market).
Việc phê duyệt sẽ đưa apitegromab trở thành liệu pháp nhắm mục tiêu vào cơ đầu tiên cho bệnh teo cơ tủy (SMA), một thị trường với ước tính khoảng 35.000 bệnh nhân trên toàn cầu đã nhận được ít nhất một liệu pháp nhắm mục tiêu SMN hiện có. Công ty cũng đang tìm kiếm sự phê duyệt của Châu Âu và kỳ vọng có ý kiến quản lý vào giữa năm 2026.
Việc FDA chấp nhận BLA với hai cơ sở sản xuất độc lập là một sự kiện giảm rủi ro đáng kể cho Scholar Rock. Lần từ chối ban đầu vào tháng 9 năm 2025 không liên quan đến hiệu quả hoặc độ an toàn của thuốc mà liên quan đến "việc kiểm tra cơ sở chung định kỳ" của cơ sở bên thứ ba.
"Cách tiếp cận này nhấn mạnh sự hiểu biết chung giữa FDA và Scholar Rock về nhu cầu chưa được đáp ứng trong cộng đồng SMA và sự cấp bách chung trong việc đưa apitegromab đến với trẻ em và người lớn tại Hoa Kỳ nhanh nhất có thể," Hallal nói.
FDA đã hoàn thành việc tái kiểm tra không báo trước đối với cơ sở Catalent Indiana và dự kiến sẽ phân loại cơ sở này trong vòng 90 ngày. Trong khi đó, Scholar Rock kỳ vọng sẽ có đủ nguồn cung thương mại từ cơ sở thứ hai vào quý 3, trước thời hạn PDUFA tháng 9.
Với lộ trình quản lý đã rõ ràng, Scholar Rock đang chuẩn bị cho việc ra mắt thương mại ngay lập tức tại Hoa Kỳ sau khi được phê duyệt. Giám đốc Thương mại Robert Keith Woods lưu ý rằng gần 95% bệnh nhân SMA tiếp tục bị teo cơ mặc dù đã được điều trị bằng các liệu pháp hiện có nhắm vào protein SMN. Apitegromab hoạt động bằng cách ức chế myostatin, một loại protein hạn chế sự phát triển của cơ, và dự định được sử dụng cùng với các phương pháp điều trị đó.
Công ty cũng đang thúc đẩy đường ống phát triển của mình, với nghiên cứu Giai đoạn 2 của apitegromab ở trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ bị SMA, và một nghiên cứu Giai đoạn 2 theo kế hoạch ở những bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng cơ mặt - vai - cánh tay (FSHD).
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
