Serapha Bio ra mắt vào thứ Ba thông qua thương vụ hợp nhất đảo ngược với Boundless Bio, được hỗ trợ bởi 230 triệu đô la tài trợ để phát triển SERP-01, một liệu pháp chỉnh sửa base in vivo điều trị Bệnh thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin, đã có dữ liệu chứng minh khả năng phục hồi AAT huyết thanh về mức bình thường.
Serapha Bio, một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng đang phát triển liệu pháp chỉnh sửa base in vivo cho Bệnh thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin, đã chính thức ra mắt vào thứ Ba thông qua thương vụ hợp nhất đảo ngược với Boundless Bio Inc. (Nasdaq: BOLD), với khoản tài trợ tư nhân đồng thời trị giá 230 triệu đô la, các công ty cho biết.
Công ty hợp nhất sẽ hoạt động dưới tên Serapha Bio và giao dịch trên Nasdaq với mã "AATD," tập trung vào việc phát triển SERP-01, một phương pháp điều trị một lần được thiết kế để sửa chữa đột biến SERPINA1 E342K — nguyên nhân di truyền phổ biến nhất gây ra AATD nặng. Đột biến này, được gọi là PiZZ, khiến gan sản xuất protein Z-AAT sai cấu trúc thay vì M-AAT chức năng, dẫn đến tích tụ độc hại trong gan và khiến phổi dễ bị khí phế thũng tiến triển.
"SERP-01 có hồ sơ lâm sàng khác biệt rõ rệt, và với khoản tài trợ cũng như thỏa thuận hợp nhất này, Serapha đang ở vị thế tốt để mang lại lợi ích đáng kể cho tới 100.000 người Mỹ đang chịu đựng những tác động đe dọa tính mạng của AATD nặng," Rajeev Shah, Đối tác quản lý tại RA Capital Management, cho biết.
Khoản tài trợ này do RTW Investments và RA Capital Management đồng dẫn đầu, với sự tham gia của Janus Henderson Investors, Decheng Capital, Vivo Capital, Casdin Capital, LifeSci Venture Partners, Logos Capital, Balyasny Asset Management và Eventide Asset Management. Trong tổng số tiền, 138 triệu đô la đã được giải ngân dưới dạng vòng Series A, và 92 triệu đô la còn lại dự kiến sẽ hoàn tất đồng thời với thương vụ hợp nhất, tùy thuộc vào các điều kiện thông thường.
Cách thức hoạt động của liệu pháp chỉnh sửa base
SERP-01 là một liệu pháp chỉnh sửa base in vivo đang được nghiên cứu, được thiết kế để sửa chữa đột biến điểm đơn lẻ trong gen SERPINA1 ngay tại nguồn. Không giống như liệu pháp tăng cường — tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại yêu cầu truyền tĩnh mạch protein AAT hàng tuần và không giải quyết được bệnh lý gan — SERP-01 nhằm mục đích phục hồi khả năng sản xuất M-AAT chức năng của gan đồng thời giảm tích tụ Z-AAT độc hại chỉ với một lần dùng duy nhất.
Serapha đã cấp phép chương trình này từ YolTech Therapeutics vào tháng 6 năm 2026, đổi lại khoản thanh toán bằng tiền mặt trả trước và cổ phần thiểu số. YolTech, đơn vị đã phát triển liệu pháp này với tên gọi YOLT-202 tại khu vực Đại Trung Hoa, đủ điều kiện nhận các khoản thanh toán theo mốc quy định và thương mại với tổng giá trị hơn 2 tỷ đô la, cộng với tiền bản quyền theo bậc trên doanh thu thuần. Công ty công nghệ sinh học Trung Quốc này đã và đang tuyển dụng bệnh nhân AATD cho một thử nghiệm do nhà nghiên cứu khởi xướng tại Bệnh viện Renji ở Thượng Hải và giữ lại quyền phát triển cũng như thương mại hóa cho khu vực Đại Trung Hoa.
Dữ liệu chứng minh khái niệm cho SERP-01 đã cho thấy khả năng phục hồi AAT huyết thanh về mức bình thường, theo công ty. AATD ảnh hưởng đến tới 100.000 người tại Mỹ có kiểu gen PiZZ nặng, và các lựa chọn điều trị hiện tại chỉ giới hạn ở chăm sóc hỗ trợ, ghép gan cho bệnh giai đoạn cuối và liệu pháp tăng cường hàng tuần không giải quyết được tổn thương gan tiềm ẩn.
Cấu trúc thương vụ và nguồn tiền mặt
Theo thỏa thuận hợp nhất, các cổ đông của Boundless Bio trước hợp nhất dự kiến sẽ sở hữu khoảng 3,7% công ty hợp nhất, trong khi các cổ đông của Serapha trước hợp nhất — bao gồm các nhà đầu tư trong đợt tài trợ trước khi kết thúc giao dịch — sẽ sở hữu khoảng 96,3%. Boundless Bio dự kiến sẽ tuyên bố chia cổ tức bằng tiền mặt khoảng 44 triệu đến 48 triệu đô la cho các cổ đông trước hợp nhất trước khi kết thúc giao dịch.
Vị thế tiền mặt của công ty hợp nhất dự kiến sẽ đủ tài trợ cho hoạt động đến nửa cuối năm 2029, cung cấp nguồn lực để hoàn thành Giai đoạn 2 và khởi động Giai đoạn 3 cho SERP-01. Thương vụ hợp nhất dự kiến sẽ kết thúc trong quý 4 năm 2026, tùy thuộc vào sự chấp thuận của cổ đông, phê duyệt niêm yết Nasdaq, hiệu lực của tuyên bố đăng ký SEC và các điều kiện thông thường khác.
Boundless Bio, được thành lập vào năm 2019, trước đây đã phát triển các liệu pháp nhắm mục tiêu DNA ngoài nhiễm sắc thể trong ung thư nhưng đã ngừng chương trình hàng đầu BBI-940 sau khi dữ liệu lâm sàng ban đầu không hỗ trợ cho việc tiếp tục phát triển. "Chúng tôi tin rằng giao dịch này đại diện cho một cơ hội tốt để mang lại giá trị đáng kể cho các bên liên quan của chúng tôi, đồng thời cung cấp cho Serapha một nền tảng thị trường đại chúng để thúc đẩy các liệu pháp mới cho những người mắc bệnh hiếm gặp," Zachary Hornby, Chủ tịch kiêm CEO của Boundless Bio, cho biết.
"Giao dịch này cung cấp cho Serapha nền tảng thị trường đại chúng và nguồn vốn để thúc đẩy SERP-01 thông qua một chương trình lâm sàng tại Mỹ một cách có niềm tin," Roderick Wong, MD, Đối tác quản lý kiêm Giám đốc Đầu tư tại RTW Investments, cho biết. "Dữ liệu lâm sàng ban đầu được tạo ra với SERP-01 mang lại cho chúng tôi sự tự tin rằng đây là một liệu pháp chỉnh sửa base tiềm năng tốt nhất trong phân khúc, có thể phục hồi AAT về mức sinh lý."
Lucid Capital Markets đóng vai trò là cố vấn tài chính độc quyền cho Boundless Bio, với Latham & Watkins LLP làm cố vấn pháp lý. Wedbush Securities Inc. đóng vai trò là cố vấn tài chính độc quyền cho Serapha, với Gibson, Dunn & Crutcher LLP và Goodwin Procter LLP làm cố vấn pháp lý.
Đối với các nhà đầu tư, thương vụ này tạo ra một công ty công nghệ sinh học đại chúng được vốn hóa tốt với một lộ trình rõ ràng để có dữ liệu lâm sàng. Khoản tài trợ 230 triệu đô la — một trong những đợt phát hành riêng lẻ lớn hơn trong lĩnh vực chỉnh sửa gen trong năm nay — cung cấp cho Serapha nguồn lực để tạo ra dữ liệu chứng minh khái niệm trên bệnh nhân Mỹ. Việc công ty tập trung vào một mục tiêu di truyền đã được xác thực rõ ràng, duy nhất với dân số bệnh nhân tiềm năng lớn, giúp giảm bớt một số rủi ro nhị phân điển hình của các công ty công nghệ sinh học giai đoạn đầu, mặc dù dữ liệu lâm sàng từ chương trình Mỹ sẽ quyết định liệu SERP-01 có thể tái tạo kết quả tiền lâm sàng trong một nhóm bệnh nhân rộng hơn hay không.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
