Thuốc thử nghiệm của Takeda Pharmaceutical điều trị một bệnh miễn dịch hiếm gặp đã đạt được mục tiêu chính của thử nghiệm Giai đoạn 2/3 then chốt, chứng minh hiệu quả tương đương với phương pháp điều trị hiện tại nhưng với thể tích truyền chỉ bằng một nửa.
Richard L. Wasserman, nghiên cứu viên chính của thử nghiệm cho biết: “Những kết quả hàng đầu từ TAK-881-3001 này rất đáng khích lệ. Chúng cho thấy rằng IG dưới da nồng độ cao, được hỗ trợ bởi hyaluronidase có thể cung cấp sự bảo vệ miễn dịch với trải nghiệm truyền dễ quản lý hơn nhằm cải thiện cuộc sống hàng ngày của bệnh nhân sống chung với PID”.
Nghiên cứu TAK-881-3001 đã đạt được tiêu chí đánh giá chính khi cho thấy tỷ lệ trung bình hình học là 99,67% đối với mức độ tiếp xúc với globulin miễn dịch G (IgG) khi so sánh thuốc mới TAK-881 với tiêu chuẩn hiện tại HYQVIA. Điều này xác nhận tính không kém hơn về dược động học. Các tiêu chí đánh giá phụ về an toàn và hiệu quả cũng được đáp ứng, không có tín hiệu an toàn mới nào được quan sát thấy trong thử nghiệm liên quan đến bệnh nhân từ hai tuổi trở lên.
Kết quả là một bước quan trọng cho liệu pháp globulin miễn dịch thế hệ tiếp theo của Takeda. Bằng cách cung cấp cùng một liều lượng trong một thể tích nhỏ hơn, TAK-881 có thể giảm bớt gánh nặng điều trị và cải thiện sự tiện lợi cho những bệnh nhân cần điều trị suốt đời. Takeda có kế hoạch trình thuốc để phê duyệt theo quy định tại Mỹ, EU và Nhật Bản vào năm tài chính 2026.
TAK-881 là dung dịch globulin miễn dịch dưới da 20%, nồng độ gấp đôi so với dung dịch 10% trong HYQVIA. Cả hai phương pháp điều trị đều sử dụng hyaluronidase tái tổ hợp của người để tạo điều kiện thuận lợi cho việc truyền globulin miễn dịch dưới da cho bệnh nhân mắc Bệnh Suy giảm Miễn dịch Nguyên phát (PID), một nhóm gồm hơn 550 rối loạn di truyền hiếm gặp làm suy yếu hệ thống miễn dịch.
Kết quả thử nghiệm thành công giúp giảm thiểu rủi ro cho một tài sản quan trọng trong danh mục đầu tư của Takeda và định vị công ty cạnh tranh trong thị trường globulin miễn dịch trị giá hàng tỷ đô la bằng cách cung cấp một lựa chọn điều trị thuận tiện hơn. Các nhà đầu tư giờ đây sẽ theo dõi các hồ sơ trình duyệt theo quy định đã lên kế hoạch vào năm tài chính 2026 và các quyết định tiếp theo từ FDA, EMA và các cơ quan chức năng Nhật Bản.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
