Réaction du marché aux résultats positifs de phase III
Les actions d'Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) ont progressé de 5,0 % suite à l'annonce de résultats positifs de phase III pour son essai pivot du zilganersen, un traitement expérimental pour la maladie d'Alexander (AxD). Cette maladie neurologique rare et progressive, qui manque actuellement de traitements modificateurs de la maladie approuvés, a connu un développement significatif avec le zilganersen démontrant une stabilisation statistiquement significative de la vitesse de marche chez les enfants et les adultes.
Les résultats de l'essai indiquent une différence moyenne de 33,3 % (p=0,0412) dans la stabilisation de la vitesse de marche par rapport au groupe de contrôle à la semaine 61, mesurée par le test de marche de 10 mètres. Ce résultat marque une étape cruciale car il représente le premier cas où un médicament expérimental a montré un effet modificateur positif de la maladie dans la maladie d'Alexander. Ionis prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis au premier trimestre 2026, avec une évaluation en cours pour un programme d'accès élargi aux États-Unis.
Potentiel de modification de la maladie du Zilganersen
Le zilganersen 50 mg a présenté un profil de sécurité favorable tout au long de l'étude, la plupart des événements indésirables étant classés comme légers ou modérés. Notamment, l'incidence des événements indésirables graves était numériquement inférieure dans le bras zilganersen par rapport au groupe de contrôle. Ces données robustes de sécurité et d'efficacité confirment le potentiel du médicament à répondre à un besoin médical important non satisfait pour les patients atteints de la maladie d'Alexander, qui conduit généralement à une détérioration neurologique progressive et entraîne souvent la mort dans les 14 à 25 ans suivant l'apparition des symptômes.
Holly Kordasiewicz, vice-présidente senior de la neurologie chez Ionis, a commenté l'importance des découvertes :
"Ces résultats sans précédent soulignent le potentiel du zilganersen à créer de nouvelles possibilités pour les personnes atteintes de la maladie d'Alexander."
Le résultat positif non seulement positionne le zilganersen comme une thérapie potentiellement première de sa catégorie, mais valide également la plateforme technologique d'oligonucléotides antisens d'Ionis dans le traitement des troubles neurologiques complexes.
Révisions des analystes et sentiment du marché
Les données positives de phase III pour le zilganersen ont stimulé des révisions optimistes de la part de plusieurs analystes financiers. Guggenheim a relevé son objectif de cours sur IONS de 90 $ à 92 $, maintenant une notation « Acheter ». De même, Bank of America a relevé son objectif de cours de 81 $ à 83 $ avec une notation « Acheter », qualifiant la nouvelle d'« incrémentielle positive » pour le portefeuille commercial en expansion d'Ionis. Morgan Stanley a augmenté son objectif de cours de 71 $ à 86 $, maintenant une notation « Surpondérer », tandis que Barclays a ajusté son objectif de 78 $ à 80 $, également avec une notation « Surpondérer ». Ces révisions reflètent collectivement une confiance accrue des investisseurs et un sentiment de marché haussier concernant les perspectives à court terme du pipeline d'Ionis.
Malgré les nouvelles positives, Goldman Sachs a relevé Ionis de « Vendre » à « Neutre », fixant un objectif de cours de 65,00 $, citant le potentiel du pipeline. L'analyse d'InvestingPro suggère que l'action pourrait se négocier au-dessus de sa juste valeur, même si elle approche de son plus haut sur 52 semaines de 64,72 $ et a généré un rendement de 80 % depuis le début de l'année.
Pipeline plus large et implications stratégiques
Bien que les ventes maximales projetées de zilganersen soient estimées à environ 100 millions de dollars, ce qui en fait un contributeur relativement modeste par rapport à certains des autres programmes en phase avancée d'Ionis, son succès est stratégiquement significatif. Il renforce l'accent mis par Ionis sur l'innovation à fort impact dans les maladies rares et valide sa plateforme antisens. Cette réalisation soutient l'ambition de la société de devenir une entreprise de biotechnologie de stade commercial entièrement intégrée, réduisant sa dépendance vis-à-vis des partenaires de collaboration pour les revenus.
Le pipeline plus large d'Ionis comprend d'autres actifs à fort potentiel. L'Olezarsen (Tryngolza), ciblant l'hypertriglycéridémie sévère, est considéré comme un catalyseur majeur avec un potentiel de blockbuster, estimé à atteindre 1,7 milliard de dollars de ventes maximales. Son lancement est prévu au quatrième trimestre 2026. Le Donidalorsen (Dawnzera), approuvé par la FDA en août 2025 pour l'angiœdème héréditaire, devrait générer des revenus maximaux estimés à 447 millions de dollars pour Ionis. Ces programmes, aux côtés du zilganersen et de l'ION582, représentent collectivement un potentiel de revenus de plusieurs milliards de dollars, ancrant le pipeline d'Ionis pour 2025.
Performance financière et perspectives
Ionis a déclaré un chiffre d'affaires de 452 millions de dollars au T2 2025 et a relevé ses prévisions pour l'ensemble de l'année à 825-850 millions de dollars. Au 30 juin 2025, la société maintenait une forte position de liquidité avec 2,3 milliards de dollars en espèces, équivalents de trésorerie et placements à court terme. Cette résilience financière offre une flexibilité pour le financement des efforts réglementaires et de commercialisation de son pipeline en expansion. Les perspectives de la société prévoient un chiffre d'affaires de 1,5 milliard de dollars et un bénéfice de 241,3 millions de dollars d'ici 2028, reflétant une croissance annuelle projetée des revenus de 16,7 %. Malgré les avancées significatives du pipeline et une forte liquidité, les analystes s'attendent à ce qu'Ionis reste non rentable cette année, un facteur pris en compte dans son évaluation.
Le développement réussi du zilganersen, associé aux avancées d'autres programmes clés, souligne l'impact croissant de la médecine de précision et des thérapies ciblées par l'ARN dans le traitement de conditions auparavant incurables, contribuant à un sentiment positif dans le secteur de la biotechnologie pour les entreprises dotées de solides pipelines de maladies rares.
source :[1] Ionis Pharmaceuticals (IONS) en hausse de 5,0 % après des résultats positifs de phase III pour la thérapie de la maladie d'Alexander (https://finance.yahoo.com/news/ionis-pharmace ...)[2] L'action Ionis monte en flèche après des résultats positifs du médicament contre la maladie d'Alexander - Investing.com UK (https://vertexaisearch.cloud.google.com/groun ...)[3] Ionis rapporte des données prometteuses de l'étude sur la thérapie de la maladie d'Alexander | Seeking Alpha (https://vertexaisearch.cloud.google.com/groun ...)