Clarté réglementaire pour l'Enobosarm
Veru Inc. (NASDAQ: VERU) a annoncé une réunion fructueuse avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, apportant une clarté réglementaire significative pour son candidat-médicament, l'enobosarm. Ce modulateur sélectif des récepteurs aux androgènes est en cours de développement pour préserver la masse musculaire en combinaison avec les agonistes des récepteurs GLP-1 (GLP-1 RA) pour le traitement de l'obésité.
La FDA a indiqué que la perte de poids incrémentale avec l'enobosarm ajouté au traitement par GLP-1 RA par rapport au traitement par GLP-1 RA seul est un critère d'évaluation principal acceptable pour soutenir l'approbation. Cela représente un changement pivot dans la voie réglementaire, offrant ce que Veru considère comme une trajectoire de développement plus certaine.
De plus, l'agence a confirmé que la posologie de 3 mg d'enobosarm est acceptable pour le développement clinique futur et a encouragé Veru à étendre ses études pour inclure des patients plus jeunes atteints d'obésité, car cette démographie pourrait également bénéficier des thérapies de préservation musculaire.
Développement clinique à venir et découvertes précédentes
Suite à cette orientation réglementaire critique, Veru prévoit d'initier une étude clinique de phase 2b PLATEAU au premier trimestre 2026, sous réserve d'obtenir un capital suffisant. L'étude est conçue pour évaluer l'enobosarm 3mg chez environ 180 patients obèses âgés (≥65 ans) et plus jeunes (<65 ans) qui commencent un traitement par tirzepatide (un agoniste GLP-1 RA d'Eli Lilly) pour la réduction de poids.
Le critère d'évaluation principal de l'efficacité de l'étude PLATEAU prévue sera le pourcentage de changement du poids corporel total à 72 semaines. Les critères d'évaluation secondaires évalueront les changements de masse grasse, de masse maigre, de fonction physique, de densité minérale osseuse et les résultats rapportés par les patients. Cette approche globale vise à démontrer la capacité de l'enobosarm à préserver les muscles et la fonction physique tout en brûlant des graisses supplémentaires pour surmonter le plateau de perte de poids observé avec les agonistes des récepteurs GLP-1.
Les données précédentes de l'étude QUALITY de phase 2b de Veru ont fourni une preuve de concept, démontrant que 16 semaines de traitement par enobosarm ont préservé la masse maigre, réduit la masse grasse et amélioré la fonction physique chez les patients obèses âgés recevant du sémaglutide (un agoniste GLP-1 RA de Novo Nordisk) pour la réduction de poids. Notamment, 12 semaines après l'arrêt du sémaglutide pendant la période de maintien, la monothérapie par enobosarm a continué à brûler les graisses et a empêché la reprise de poids de 46%, entraînant une perte de graisse supplémentaire plus importante par rapport au groupe placebo à la fin de l'étude.
Contexte du marché et performance financière
Veru Inc., une société biopharmaceutique avec une capitalisation boursière de 52,3 millions de dollars, a enregistré une croissance remarquable de ses revenus de 337% au cours des douze derniers mois. L'action de la société se négocie actuellement à 3,57 dollars, avec des objectifs de prix des analystes allant de 4 à 30 dollars, reflétant un large éventail de perspectives de valorisation.
Malgré le maintien d'un bilan solide avec plus de liquidités que de dettes, l'analyse d'InvestingPro indique que Veru connaît une consommation rapide de trésorerie, un facteur financier critique que les investisseurs doivent surveiller à mesure que la société fait progresser ses essais cliniques coûteux. Dans son dernier rapport financier, Veru a divulgué un manque significatif de bénéfice par action (BPA) pour son troisième trimestre de l'exercice 2025, affichant -0,50 $ contre une prévision de -0,05 $, manquant les attentes de 900%. Ce résultat financier est survenu alors que la société se prépare à une réunion de fin de phase 2 avec la FDA concernant son programme enobosarm pour l'obésité.
Implications plus larges du marché et concurrence
Le marché plus large des médicaments de préservation musculaire, en particulier ceux qui complètent les agonistes des récepteurs GLP-1, devrait atteindre plus de 30 milliards de dollars de ventes d'ici 2035, au sein d'un marché global des médicaments contre l'obésité estimé à 150 milliards de dollars annuellement d'ici le début des années 2030. Ce marché en plein essor met en évidence un besoin médical non satisfait important, car les agonistes des récepteurs GLP-1 populaires comme le Zepbound d'Eli Lilly et le Wegovy de Novo Nordisk entraînent souvent une réduction de la masse musculaire parallèlement à la perte de graisse, soulevant des préoccupations concernant la force globale et les résultats de santé à long terme.
Environ une douzaine de sociétés développent activement des thérapies dans cet espace. Eli Lilly avait précédemment interrompu une étude sur le bimagrumab pour les patients atteints de diabète de type 2 visant la préservation musculaire, bien qu'une étude en cours pour les utilisateurs de GLP-1 non diabétiques se poursuive avec des résultats prévus en 2026. D'autres acteurs notables incluent Regeneron et Scholar Rock, tous deux développant des thérapies similaires ciblant des protéines comme la myostatine et l'activine. Structure Therapeutics Inc. (NASDAQ: GPCR) est également une société de biotechnologie en phase clinique axée sur le développement de médicaments liés à l'obésité, en particulier les concurrents oraux des GLP-1.
Mitchell Steiner, M.D., Président du Conseil d'administration, Président et PDG de Veru, a souligné l'importance de la position réglementaire actuelle de la FDA:
"Bien que la position de la FDA ait évolué sur la base de communications antérieures avec Veru, ce changement est un grand pas en avant car la position réglementaire actuelle de la FDA, selon laquelle la perte de poids incrémentale est un critère d'évaluation principal acceptable et approuvable, offre ce que nous pensons être une voie réglementaire plus certaine pour le développement de l'enobosarm pour le traitement de l'obésité."
En réponse aux progrès de Veru avec son médicament contre la perte musculaire liée aux GLP-1, Oppenheimer a relevé son objectif de cours pour VERU de 4,00 $ à 25,00 $, maintenant une note de Surperformance. Cette augmentation substantielle de l'objectif de cours signale une forte confiance des analystes dans la trajectoire de l'entreprise suite aux orientations de la FDA.
Perspectives et positionnement stratégique
La clarté réglementaire obtenue de la FDA réduit considérablement les risques du programme de développement de l'enobosarm et devrait améliorer les opportunités de partenariat. Veru mentionne explicitement la recherche de collaborations, visant à obtenir un financement non dilutif par le biais de partenariats avec les fabricants de GLP-1. De telles collaborations pourraient créer un modèle de partage des revenus similaire aux thérapies adjuvantes en oncologie, accélérant l'adoption par le marché et atténuant le risque de commercialisation de Veru.
Bien que la commercialisation soit encore à plusieurs années, compte tenu du lancement de l'essai prévu au premier trimestre 2026, la voie réglementaire définie et l'immense potentiel de marché pour les adjuvants de préservation musculaire aux GLP-1 RA positionnent stratégiquement Veru au sein du marché en rapide évolution des maladies cardiométaboliques. Les investisseurs surveilleront de près la gestion du capital de la société, en particulier son taux de consommation de trésorerie, et les progrès de la prochaine étude PLATEAU, car ceux-ci seront des déterminants critiques de la valorisation boursière à long terme et de la position concurrentielle de VERU.
source :[1] Veru annonce une réunion réussie avec la FDA, apportant des précisions réglementaires pour l'Enobosarm dans la préservation musculaire en combinaison avec les agonistes des récepteurs GLP-1 pour une perte de poids accrue dans le traitement de l'obésité (https://finance.yahoo.com/news/veru-announces ...)[2] Veru reçoit les orientations de la FDA pour le médicament contre l'obésité enobosarm - Investing.com (https://vertexaisearch.cloud.google.com/groun ...)[3] Veru reçoit les orientations de la FDA pour le médicament contre l'obésité enobosarm - Investing.com UK (https://vertexaisearch.cloud.google.com/groun ...)