Camzyos của Bristol Myers thành công trong thử nghiệm tim ở thanh thiếu niên, mở đường cho việc mở rộng thị trường

Edgen Stock·Mar 29 2026, 16:32

Chia sẻ đến

Chia sẻ đến

Sao chép liên kết

Những điểm chính

Bristol Myers Squibb đã công bố kết quả Giai đoạn 3 tích cực cho thuốc tim Camzyos ở thanh thiếu niên, một bước quan trọng hướng tới việc mở rộng sử dụng đã được phê duyệt của thuốc và củng cố vị thế thị trường của nó.

Thành công thử nghiệm quan trọng: Thử nghiệm Giai đoạn 3 SCOUT-HCM đã đạt điểm cuối chính, cho thấy Camzyos hiệu quả và an toàn cho thanh thiếu niên từ 12-18 tuổi mắc bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn có triệu chứng (oHCM).
Hiệu quả đáng kể: Thuốc đã đạt mức giảm trung bình có ý nghĩa thống kê là -48.0 mmHg trong một chỉ số chính về tắc nghẽn tim so với giả dược ở tuần 28, mà không có bất kỳ lo ngại an toàn mới nào.
Tiềm năng đi đầu: Những kết quả này định vị Camzyos trở thành chất ức chế myosin tim đầu tiên được phê duyệt cho nhóm bệnh nhân nhi này, giải quyết một nhu cầu y tế lớn chưa được đáp ứng.

Thử nghiệm Giai đoạn 3 Camzyos cho thấy giảm -48.0 mmHg tắc nghẽn tim

Bristol Myers Squibb đã thông báo vào ngày 29 tháng 3 năm 2026 rằng thuốc tim Camzyos (mavacamten) của họ đã đạt điểm cuối chính trong thử nghiệm Giai đoạn 3 SCOUT-HCM dành cho thanh thiếu niên. Nghiên cứu, với sự tham gia của 44 bệnh nhân từ 12 đến 17 tuổi mắc bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn có triệu chứng (oHCM), đã chứng minh sự giảm đáng kể về mặt thống kê gradient đường ra thất trái (LVOT) khi Valsalva, một chỉ số chính về tắc nghẽn tim. Bệnh nhân được điều trị bằng Camzyos đã cho thấy sự khác biệt trung bình bình phương nhỏ nhất là -48.0 mmHg so với giả dược ở tuần 28, một kết quả có ý nghĩa thống kê cao (P < 0.0001).

Các kết quả tích cực đã mở rộng sang nhiều điểm cuối thứ cấp, bao gồm những cải thiện đáng kể về gradient LVOT khi nghỉ ngơi và sau khi tập thể dục. Quan trọng là, hồ sơ an toàn phù hợp với những gì đã quan sát thấy ở người lớn. Không có tín hiệu an toàn mới nào xuất hiện, và không có bệnh nhân nào trong thử nghiệm gặp tình trạng phân suất tống máu thất trái (LVEF) giảm xuống dưới ngưỡng 50% quan trọng, một lo ngại an toàn chính được giám sát đối với nhóm thuốc này.

Dữ liệu định vị Camzyos để được phê duyệt đầu tiên trong nhóm ở thanh thiếu niên

Kết quả thử nghiệm thành công định vị Camzyos có khả năng trở thành chất ức chế myosin tim (CMI) đầu tiên được phê duyệt để điều trị oHCM ở thanh thiếu niên, một nhóm hiện đang thiếu bất kỳ liệu pháp dược lý mục tiêu nào. Việc phê duyệt sẽ mở rộng thị trường tiềm năng của thuốc và củng cố vị thế dẫn đầu của Bristol Myers Squibb trong lĩnh vực điều trị này. Camzyos đã được phê duyệt cho người lớn ở hơn 60 quốc gia và đã được kê đơn cho hơn 22.000 bệnh nhân chỉ riêng ở Hoa Kỳ.

Kết quả SCOUT-HCM nhấn mạnh tiềm năng của Camzyos trở thành CMI đầu tiên cho thanh thiếu niên, củng cố vị thế dẫn đầu của chúng tôi trong không gian CMI và vai trò của chúng tôi trong việc định hình lại hiểu biết khoa học về oHCM.

— Cristian Massacesi, M.D., Giám đốc Y tế, Bristol Myers Squibb

Sự mở rộng này được xây dựng dựa trên hiệu quả đã được thiết lập của thuốc và cơ sở bằng chứng trong thế giới thực ở các quần thể người lớn. Đối với các nhà đầu tư, dữ liệu củng cố giá trị của nhượng quyền Camzyos và chứng minh một con đường rõ ràng để mở rộng nhãn hiệu sang một nhóm bệnh nhân chưa được phục vụ đầy đủ, báo hiệu tiềm năng tăng trưởng doanh thu liên tục từ tài sản tim mạch chủ chốt này.