Editas Medicine Inc (EDIT) Price

Editas Medicine désigne EDIT-401 comme principal candidat à l'édition génique pour l'hyperlipidémie

## Editas Medicine élève EDIT-401 au rang de programme phare d'édition génique In Vivo **Editas Medicine Inc. (NASDAQ:EDIT)**, un acteur clé dans le paysage de l'édition génique, a annoncé la désignation d'**EDIT-401** comme son principal candidat au développement *in vivo*. Cette thérapie expérimentale d'édition génique à administration unique est conçue pour traiter l'hyperlipidémie en réduisant significativement les niveaux de cholestérol des lipoprotéines de basse densité (**LDL-C**), marquant une étape cruciale dans l'orientation stratégique de l'entreprise vers l'édition génique programmable dans les maladies cardiométaboliques. ## EDIT-401 : Une nouvelle approche du traitement de l'hyperlipidémie **EDIT-401** exploite l'approche d'upregulation différenciée d'Editas Medicine, éditant directement le **gène LDLR** pour améliorer l'expression des protéines et, par conséquent, abaisser le **LDL-C**. L'hyperlipidémie, un moteur critique des maladies cardiovasculaires athérosclérotiques (**ASCVD**), touche plus de 70 millions d'individus aux États-Unis, avec des coûts d'ASCVD qui devraient dépasser 300 milliards de dollars d'ici 2035. Des études précliniques sur des primates non humains ont démontré une efficacité convaincante pour EDIT-401, atteignant une réduction moyenne de **90% du LDL-C**. Cela dépasse significativement les réductions de 40 à 60% typiquement observées avec les thérapies standard actuelles, y compris les traitements par ARNi tels que le **Leqvio** de Novartis, qui offre une réduction de 48% mais nécessite une administration semestrielle. Le potentiel de la thérapie en tant que traitement à administration unique avec des avantages à vie la positionne comme une force disruptive sur le marché de l'hypercholestérolémie. ## Réponse du marché et perspectives des analystes Suite à l'annonce, les actions d'**Editas Medicine (EDIT)** ont progressé de manière notable, affichant un **gain de 94,5% depuis le début de l'année** par rapport à la croissance de 2,7% de l'industrie. Cela reflète un sentiment de marché haussier alimenté par l'avancement d'un candidat pipeline potentiellement transformateur. **HC Wainwright** a réitéré une note d''Acheter' sur **EDIT** avec un **objectif de prix de 5 $**, soulignant l'importance stratégique de la nomination d'**EDIT-401**. Les analystes soulignent le potentiel d'**EDIT-401** à capter une part significative du **marché de l'hypercholestérolémie de 63,6 milliards de dollars d'ici 2032**, compte tenu de son profil d'efficacité supérieur et des avantages en termes de rentabilité d'un traitement unique. > "La nomination aujourd'hui d'**EDIT-401** comme notre principal candidat au développement *in vivo* est une étape significative dans notre vision à long terme de dominer le domaine de l'édition génique programmable *in vivo*", a déclaré **Gilmore O'Neill, M.B., M.M.Sc., Président et Chef de la direction d'Editas Medicine**. ## Contexte plus large et situation financière Le virage stratégique d'**Editas Medicine** vers l'édition génique *in vivo* est soutenu par une situation financière robuste. Au 30 juin 2025, la société a déclaré **178,5 millions de dollars en espèces, équivalents de trésorerie et titres négociables**, projetant que sa marge de manœuvre opérationnelle s'étendra jusqu'au deuxième trimestre 2027. Cette liquidité est renforcée par une **réduction de 66% des dépenses de R&D d'une année sur l'autre** et la monétisation des accords de licence. Bien que la société continue d'optimiser son programme de cellules souches hématopoïétiques, les ressources seront principalement dirigées vers l'avancement d'**EDIT-401**, signalant une orientation stratégique claire. ## Perspectives d'avenir et voies réglementaires **Editas Medicine** prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament expérimental (**IND**) ou une demande d'autorisation d'essai clinique (**CTA**) pour **EDIT-401 d'ici mi-2026**, dans le but de générer des données de preuve de concept humaines d'ici la fin de 2026. Ces étapes à venir sont des catalyseurs critiques pour la confiance des investisseurs et les partenariats stratégiques potentiels. Cependant, le paysage réglementaire des thérapies d'édition génique présente des défis importants. Le **taux d'approbation de la FDA** de la phase 2 au marché pour les thérapies géniques est historiquement bas à **14%**, nécessitant des données de sécurité et d'efficacité rigoureuses. La réaction du marché aux performances d'**EDIT-401** dépendra de l'ampleur de la **réduction du LDL-C chez l'homme**, de son profil de sécurité à long terme et de sa capacité à obtenir des conditions de remboursement favorables. La collaboration établie de la société avec **Bristol Myers Squibb**, attestée par une **IND/CTA** acceptée pour un programme **CD19 HD Allo CAR T**, indique une confiance croissante dans la plateforme d'édition génique d'**Editas Medicine** malgré les obstacles réglementaires inhérents.