美國 FDA 將透過實時臨床數據審查大幅縮短藥物審批時間

美國食品藥物管理局 (FDA) 正致力於從根本上重塑臨床試驗格局，宣布了一項新的試點計劃，允許該機構的科學家實時審查數據。這一舉措有望縮短長達十年的藥物開發流程中的數年時間，通過讓藥物更快上市，大幅提升生物技術和製藥公司的盈利能力。

「60 年來，我們一直以同樣的方式進行臨床試驗，關鍵的數據信號可能需要數年時間才能傳達給 FDA，」FDA 局長 Marty Makary 醫學博士、公共衛生碩士表示。「我們正大膽推進一種現代方法，使 FDA 科學家能夠在試驗進行過程中實時查看安全性信號和終點。這將幫助我們加速有前景的療法。」

該機構已經與行業巨頭啟動了兩項概念驗證試驗。阿斯利康正在分享其治療套細胞淋巴瘤的 2 期 TRAVERSE 試驗數據，而安進正在進行一項針對小細胞肺癌的 1b 期試驗。FDA 證實，它已經通過 Paradigm Health 的軟件平台接收並驗證了來自阿斯利康試驗的實時信號，證明了技術框架的可行性。這種實時訪問可以消除藥物開發中大量的「枯燥等待時間」，據 Makary 稱，從 1 期試驗開始到最終批准之間，近 45% 的時間都花在了文書工作上。

對於投資者來說，該計劃標誌著生物技術估值可能發生重大轉變。將從實驗室到市場的 10 至 12 年旅程縮短，可以大幅降低開發成本，並為擁有前景管線的公司提前帶來收入流。此舉對處於早期至中期試驗階段的公司尤為有利，因為精簡的審批路徑降低了風險和資金消耗。

藥物開發的新範式

目前的臨床試驗模式涉及數據從試驗地點按順序流向贊助商，然後再由贊助商進行分析並提交給 FDA。這造成了嚴重的滯後，減緩了監管決策。新的實時臨床試驗 (RTCT) 計劃旨在創建「連續」試驗，使該機構能夠實時監控安全性和有效性。

「如果腫瘤縮小，FDA 監管機構可以在放射科醫生讀取 CT 掃描結果時看到對藥物的反應，」Makary 解釋道。

Evercore ISI 的分析師認為，這種方法是該機構合乎邏輯的下一步行動，他們將其視為監管機構對快速發展的技術的反應。FDA 還在就定於今年夏天啟動的更廣泛的試點計劃徵求公眾意見，該計劃將探索利用人工智能進一步優化早期試驗。

在速度與安全之間取得平衡

雖然該倡議旨在減少行政繁文縟節，但專家警告說，速度絕不能以犧牲嚴格的科學驗證為代價。

「患者希望更早獲得新療法，但他們也希望這些療法是安全有效的，」約翰·霍普金斯大學的生物倫理學家 Stephanie Morain 博士告訴 Fierce Biotech。

前生物技術高管、賓利大學主任 Fred Ledley 醫學博士同意，速度與質量之間的緊張關係是主要關注點，類似於圍繞加速批准的辯論。「FDA 僅將其作為試點計劃引入是件好事，」Ledley 說。「在實踐中而非理論中評估這一概念非常重要。」

FDA 官員已試圖消除疑慮。首席人工智能官 Jeremy Walsh 表示，該機構關注的是彙總信號，而非患者個人層面的數據，從而降低了隱私風險。還澄清說，實時審查並不意味着取代贊助商與機構之間的正式會議，而是為了提高會議效率。

該試點的成功可能對整個生物技術行業產生持久影響。通過可能將新藥上市的時間縮短數年，開發資產的淨現值可能會大幅增加。這可能導致安進和阿斯利康等公司以及整個生物技術行業的估值上調，因為投資者開始考慮更快、更高效的監管路徑。

本文僅供參考，不構成投資建議。