Oculis 獲 FDA 批准開展針對 70 億美元神經病變市場的一項試驗

Oculis Holding AG (納斯達克股票代碼：OCS) 就其治療視神經炎的藥物 Privosegtor 的關鍵第 3 期試驗設計與美國食品藥物管理局 (FDA) 達成正式協議，該藥物旨在進軍潛力達 70 億美元的市場。

「在獲得 FDA 的突破性療法認定和 EMA 的 PRIME 認定後，PIONEER-1 試驗獲得的 FDA SPA 協議明確了我們的 NDA 路徑，並驗證了我們的科學方法，」Oculis 首席執行官 Riad Sherif 在一份聲明中表示。

特別方案評估 (SPA) 涵蓋了 PIONEER-1 研究，該研究將評估 Privosegtor 在患有和不患有多發性硬化症的患者中的療效。主要終點是三個月時低對比度視力提高至少 15 個字母的患者百分比。此前進行的第 2 期試驗顯示，該藥物顯著改善了視力，且安全性良好，僅 10.5% 的參與者報告了頭痛和痤瘡等輕微不良事件。

該協議顯著降低了監管路徑風險，Privosegtor 有望成為首個治療視神經炎的視覺神經保護療法。據估計，美國視神經炎的年發病人數超過 3 萬。對於投資者而言，SPA 為 Oculis 進入一個目前尚無獲批藥物來防止永久性視力喪失的市場提供了清晰的路線圖。

路徑更清晰

特別方案評估是一項書面協議，確認只要研究成功，FDA 的試驗設計和計劃分析就足以支持未來的上市申請。雖然這並非批准的保證，但它提供了高度的監管明確性和可預測性，對於一家處於臨床階段的生物製藥公司來說是一個重要的里程碑。

Privosegtor 是一種新型小分子藥物，旨在穿過血腦屏障，具有成為急性視神經炎發作後保護和保存神經細胞的首款療法的潛力。視神經炎是一種視神經炎症，通常是多發性硬化症的首發跡象，可能導致永久性視力障礙。目前，還沒有獲批的療法可以預防導致這種視力喪失的神經細胞損傷。

在此進展之際，其他公司如 Trethera Corporation 也在推進針對視神經炎的新型治療方法。Trethera 正在開發 TRE-515，這是一種針對不同機制的口服抑制劑，也獲得了 FDA 的孤兒藥認定。

後續行動

Oculis 現將推進 PIONEER 項目，該項目包括兩項針對視神經炎的註冊試驗和一項針對相關疾病——非動脈炎性前部缺血性視神經病變 (NAION) 的試驗。根據 SPA 成功執行 PIONEER-1 試驗是該公司神經眼科管線的下一個重大催化劑。

SPA 協議鞏固了 Privosegtor 的臨床和監管戰略，這是 Oculis 的核心資產。隨著該公司致力於解決神經眼科領域顯著未滿足的需求，投資者現在將密切關注 PIONEER-1 試驗的入組更新及最終的頂線數據。

本文僅供參考，不構成投資建議。