FDA 监管决策驱动医药和生物技术行业波动

关键监管批准塑造制药格局

美国食品药品监督管理局 (FDA) 近期和预期中的监管决策正在推动制药和生物技术行业的重大变革和战略重新评估。这些裁决涵盖了重磅药物的新型配方以及针对罕见疾病的突破性疗法，正在影响从 默沙东 和 诺和诺德 等老牌巨头到 Stealth BioTherapeutics、Biohaven、Fortress Biotech 和 Scholar Rock 等专业生物技术公司的一系列企业的市场领导地位、竞争动态和投资者情绪。

战略批准和市场防御：默沙东

默沙东 (NYSE:MRK) 最近获得了 Keytruda Qlex 的 FDA 批准，这是其最畅销癌症免疫疗法 Keytruda 的新型皮下制剂。这项批准使得给药方式更快，可以在传统医院环境之外几分钟内完成，并且可以用于所有已批准 IV 型 Keytruda 的实体瘤适应症。随着 Keytruda 的 IV 专利将于 2028 年到期，Keytruda Qlex 的推出代表了 默沙东 针对即将到来的仿制药竞争并保持其市场主导地位的关键战略举措。包括 罗氏 (OTCQX:RHHBY) 的 Tecentriq 和 百时美施贵宝 (NYSE:BMY) 的 Opdivo 在内的竞争对手已经推出了各自的免疫肿瘤药物注射版本。据报道，默沙东 正在与 FDA 讨论将 Keytruda Qlex 扩展到血癌适应症，这表明该公司正在积极延长产品生命周期和市场覆盖范围。

重新定义肥胖和糖尿病治疗：诺和诺德 vs 礼来

GLP-1 受体激动剂市场的竞争正在加剧，诺和诺德 (NYSE:NVO) 正在等待其 25 毫克口服索马鲁肽（品牌名为“Wegovy 药丸”）用于慢性体重管理的 2025 年第四季度 FDA 关键决定。这一决定被视为 诺和诺德 重新夺回市场份额的关键，以应对 礼来公司 (NYSE:LLY) 的积极攻势。礼来公司的 Zepbound (tirzepatide) 在 2025 年第一季度和第二季度分别以 53% 和 57% 的市场份额迅速超越 诺和诺德，占据了美国品牌肥胖药物市场的主导地位，这得益于其在试验中表现出的卓越减重效果（高达 21% 的体重减轻，而索马鲁肽约为 15%）。

财务方面，诺和诺德 报告称 2024 年总销售额强劲，达到 2904 亿丹麦克朗（约合 410 亿美元），其中 Wegovy 的销售额在 2024 年第四季度翻了一番多，达到 199 亿丹麦克朗（合 28 亿美元）。尽管有这些数字，但由于激烈的竞争和索马鲁肽复合制剂的扩散，该公司预计 2025 年销售增长将放缓（16% 至 24%），并下调了营业利润增长指导。作为回应，诺和诺德 宣布了一项重组计划，涉及全球裁员约 9,000 人，目标是到 2026 年底每年节省 12.7 亿美元。该公司还在加强其供应链，收购了三个 Catalent 灌装和包装工厂，以期到 2026 年提高产量，口服索马鲁肽已在美国投产，以确保批准后有充足的供应。

礼来公司 正在通过其正在研究的每日一次口服 GLP-1 受体激动剂 orforglipron 进一步挑战口服 GLP-1 市场。orforglipron 在 ATTAIN-1 试验中显示，在 72 周内平均体重减轻 12.4%。虽然市场对 礼来公司 股价的最初反应是下跌 14%，原因是该数字低于一些分析师的预期，但 orforglipron 在 A1C 降低和体重减轻方面与口服索马鲁肽的头对头试验中表现出优越性。礼来公司 计划在 2026 年提交 orforglipron 用于 2 型糖尿病的监管批准，从而巩固其提供高效注射和便捷口服两种选择的双重战略。

罕见病疗法的突破：Stealth BioTherapeutics、Biohaven、Fortress Biotech 和 Scholar Rock

在罕见病和超罕见病领域，多项关键的 FDA 决策正在影响专业生物技术公司的发展轨迹。

Stealth BioTherapeutics 公司获得了 Forzinity (elamipretide) 的加速 FDA 批准，成为超罕见 Barth 综合征的首个疗法。这项通过加速途径获得的批准是在漫长而充满挑战的监管之旅之后获得的，此前曾遭到拒绝，引发了公众强烈抗议和国会介入。FDA 的决定基于改善膝关节伸肌肌力的数据，这是一个中期临床终点。这家于 2022 年私有化的公司在漫长的审查过程中面临巨大的财务压力，凸显了这一利基市场药物开发的岌岌可危性。

Biohaven (NYSE:BHVN) 正在等待其药物候选者 troriluzole 用于脊髓小脑性共济失调 (SCA) 的 PDUFA 日期，预计在 11 月中旬。瑞银最近将其对 Biohaven 的目标价从 27.00 美元下调至 26.00 美元，但维持“买入”评级，成功概率为 40%，并预计 troriluzole 的风险调整后峰值销售额约为 8.4 亿美元。该公司股价在过去六个月中下跌了 50% 以上，接近其 52 周低点。

Fortress Biotech (NASDAQ:FBIO) 和 Sentynl Therapeutics 预计将在 2025 年 9 月 30 日获得 FDA 对 CUTX-101 治疗 Menkes 病的决定，该药已获得优先审查。这项潜在的批准还可能带来一份有价值的优先审查凭证，通常售价为 1 亿至 1.2 亿美元，这将大大增强 Fortress Biotech 的财务状况。该公司最近公布了强劲的 2025 年第二季度财务业绩，合并现金增加到 7440 万美元。

Scholar Rock (NASDAQ:SRRK) 正在接近一个重要的催化剂，预计 FDA 将于 2025 年 9 月 22 日对其用于脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的研究性肌肉靶向疗法 apitegromab 做出决定。FDA 授予了优先审查，反映了 SMA 肌肉靶向疗法在改善运动功能方面的未满足需求。Apitegromab 是第一个也是唯一一个在 SMA 中显示出临床意义和统计学显著性功能改善的肌肉靶向疗法。尽管对 诺和诺德 工厂可能存在的生产延迟存在一些担忧，但一次后期会议表明 FDA 仍在按计划进行其 PDUFA 日期。Scholar Rock 的股价在过去一年中上涨了近 300%，反映了投资者对这一潜在的 20 亿美元市场机会的乐观情绪。

更广泛的市场影响和监管先例

这些监管结果对制药和生物技术行业具有更广泛的影响。Stealth BioTherapeutics 的 elamipretide 获加速批准治疗 Barth 综合征，被视为 FDA 在评估针对极小患者群体药物方面的灵活性的“监管风向标”。积极的决定可能会鼓励对超罕见病研发的进一步投资，因为它预示着一条更清晰（尽管仍然充满挑战）的监管途径。相反，任何长时间的延迟或拒绝都可能阻碍此类投资。

在快速扩张的 GLP-1 市场中，诺和诺德 和 礼来公司 之间激烈的竞争正在推动重大的创新和战略调整。口服 GLP-1 制剂的引入被认为是“下一个前沿领域”，预计将显著扩大患者可及性和便利性。高盛预测，到 2030 年，口服药物将占抗肥胖治疗市场的 25%，这凸显了这些药物的变革潜力。

展望未来：催化剂和市场动态

未来几周和几个月对于这些公司来说至关重要，因为预计将有更多的 FDA 决策。投资者将密切关注新批准药物的市场反响和商业推广，特别是 默沙东 Keytruda Qlex 的表现以及 诺和诺德 口服索马鲁肽审查的结果。GLP-1 领域的竞争动态，包括 礼来公司 凭借 orforglipron 持续取得的进展，仍将是焦点。对于罕见病公司而言，加速批准所建立的先例将指导未来的研究和资金，凸显了制药创新和监管途径不断变化的格局。