Enterprise Therapeutics 囊性纤维化药物在二期临床中取得成功 肺功能提升 3.4 个百分点

Enterprise Therapeutics Ltd. 宣布，其领先的囊性纤维化候选药物 ETD001 在一项二期研究中，与安慰剂相比，肺功能实现了 3.4 个百分点的统计学显著改善。在这一许多大型制药商都曾折戟的治疗领域，这是一个关键的胜利。

母公司 IP Group PLC (LSE:IPO) 首席执行官 Greg Smith 在一份声明中表示：“这些结果是一个非常令人振奋的临床里程碑，也是对 Enterprise 方法的有力验证。”他强调了在具有显著未满足需求的群体中取得的有意义的改善。

该试验招募了 57 名不符合或未接受 CFTR 调节剂疗法的囊性纤维化 (CF) 患者，这一群体约占总 CF 患者人数的 10%。在每天两次接受 4.5 毫克吸入剂量，持续 28 天后，患者的一秒用力呼气量预测值百分比 (ppFEV1) 提高了 3.4 个点，这是衡量肺功能的标准指标。该结果具有临床相关性且具有统计学显著性，p 值为 0.0053。

这一积极数据为 10% 缺乏有效治疗方法且预后比能服用 Vertex 制药公司 Alyftrek 等 CFTR 调节剂的患者更差的 CF 患者提供了潜在的突破。虽然 3.4 个点的增益低于调节剂所见的两位数改善，但它解决了一个没有其他选择的患者群体的需求。上皮钠通道 (ENaC) 多年来一直是研发目标，但包括 Vertex、勃林格殷格翰、阿斯利康和诺华在内的主要制药公司，在其中期试验未能显示临床获益后，均已终止了其 ENaC 抑制剂项目，理由通常是给药和药物递送问题。

差异化方法

Enterprise Therapeutics 认为，ETD001 之所以能取得成功，是因为其设计旨在延长在气道中的保留时间。该公司报告称，单一低剂量在绵羊气道中增强粘液清除的时间至少持续 16 小时，这种长效作用被视为治疗成功的关键。该药物也被发现是安全且耐受性良好的。

对二期临床数据的一项探索性分析显示，与安慰剂组相比，接受 ETD001 治疗的参与者肺功能改善的可能性高出三倍。

这一积极结果降低了 IP Group 的资产风险，该公司致力于投资早期科技公司。此次成功可能会吸引大型制药公司的合作或收购兴趣，这些公司正寻求进入该领域。

Enterprise 计划将 ETD001 推进到更长期的二期阶段 (2b) 剂量范围研究中，并评估其与 CFTR 调节剂联合使用的效果。该公司还打算探索该药物在非囊性纤维化支气管扩张（另一种粘液阻塞性肺病）中的潜力。该试验的完整结果将于 6 月在里斯本举行的欧洲囊性纤维化协会会议上公布。

本文仅供参考，不构成投资建议。