FDA将一期临床试验周期缩短6至12个月，以与中国竞争

FDA正对早期药物试验进行全面改革，以阻止临床研发向中国和澳大利亚外流。

美国食品药品监督管理局周一公布监管改革方案，目标是将一期安全性研究的时间线缩短6至12个月，此举旨在防止药物研发流向审批速度更快的中国和澳大利亚监管机构。

"我们目睹越来越多的早期临床试验转移到海外，这不仅推迟了美国患者的用药机会，也削弱了美国作为全球生物医学研究领导者的地位，"FDA代理局长凯尔·迪亚曼塔斯表示。"FDA正在采取行动扭转这一趋势。"

这项名为"试金石行动"的改革包括：启动加速研究性新药试点项目、发布关于使用先进计算机模型进行剂量选择的最新指南，以及建立临床试验主方案的新框架。FDA还重申了前局长马蒂·马卡里时期首次宣布的政策——一项高质量临床试验即可满足药物获批条件，取代此前需要两项试验的要求。一位HHS高级官员表示，该机构在宣布改革的同时发布了三份指南草案，并计划推出专门解答一期试验相关问题的网站和呼叫中心。

这些改革旨在解决美国日益严重的竞争劣势。越来越多的制药公司在中国和澳大利亚开展早期研究，因为那里的监管审批更快、行政步骤更少、税收优惠也更丰厚。HHS部长小罗伯特·F·肯尼迪表示，这种转移威胁到美国在生物医学创新领域的领导地位以及随之而来的投资。"美国应该是全世界研发新药的最佳地点，但我们却建立了一个将过多临床研究推向海外的体系，"肯尼迪表示。"美国曾引领世界医学创新。我们将再次引领。"

改革如何运作

FDA的三份指南草案分别明确了早期申报的制造信息要求、利用计算机建模指导剂量选择，以及拟议的主方案框架。一位HHS高级官员表示，该机构还在某些临床前测试中放弃了对动物模型的要求。这些改革针对的是小型生物技术公司的痛点，这些公司通常缺乏有效应对FDA早期审批所需的监管专业知识。

在NIH方面，主任杰伊·巴塔查里亚表示，该机构将利用其临床试验网络测试新的研究设计，这些设计未来有望更广泛推广。"我们将加强利用真实世界数据和因果推断方法，以改进方案可行性、招募规划和证据生成，从而使试验看起来更快、更具信息量，"巴塔查里亚表示。NIH计划就其改革方案征求公众意见，包括对机构审查委员会要求的修改，目标是在保护患者的同时简化试验流程。

竞争格局

根据FDA数据，FDA上一次加速药物开发的重大举措是2012年推出的突破性疗法认定，该认定将指定药物的中位开发时间从标准的8年以上缩短至约4.8年。"试金石行动"瞄准的是另一个瓶颈：一期安全性研究。在这一阶段，美国已经落后于中国的国家药品监督管理局（2024年该机构批准的研究性新药申请数量创下纪录）和澳大利亚的临床试验通知制度（该制度允许研究在提交申请后30天内启动）。

这些改革可能会重塑制药公司选择在何处开展早期试验的格局。安进公司研发执行副总裁杰伊·布拉德纳表示，这些变化最终可能使更多试验能够在患者定期就诊时进行，而非在独立的研究场所。对整个行业而言，更快的美国一期临床试验意味着更短的概念验证数据获取路径，这反过来将影响授权交易、合作伙伴估值和风险资本配置。FDA表示，加速早期试验的试点项目仍在开发中，具体细节预计将在未来几个月内公布。

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