Amicus Therapeutics củng cố triển vọng tài chính giữa tăng trưởng sản phẩm và sự chắc chắn về bằng sáng chế

Amicus Therapeutics củng cố doanh thu cốt lõi trong bối cảnh giải quyết bằng sáng chế

Amicus Therapeutics (NASDAQ: FOLD), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào các bệnh hiếm gặp, đã tăng cường đáng kể vị thế tài chính và thị trường của mình, chủ yếu nhờ doanh số mạnh mẽ từ liệu pháp chủ lực, Galafold, và sự gia tăng áp dụng điều trị kết hợp Pombiliti + Opfolda. Một thỏa thuận cấp phép then chốt với Teva Pharmaceuticals đã giải quyết tranh chấp sở hữu trí tuệ quan trọng, đảm bảo độc quyền thị trường của Galafold tại Hoa Kỳ cho đến tháng 1 năm 2037.

Thỏa thuận bằng sáng chế chiến lược củng cố doanh thu dài hạn của Galafold

Sự phát triển có tác động lớn nhất đối với Amicus Therapeutics là việc giải quyết tranh chấp sở hữu trí tuệ liên quan đến Galafold (migalastat), liệu pháp hàng đầu của công ty cho bệnh Fabry. Thỏa thuận với Teva Pharmaceuticals ngăn chặn việc một phiên bản generic của Galafold gia nhập thị trường Hoa Kỳ cho đến ngày 30 tháng 1 năm 2037. Động thái chiến lược này cung cấp cho Amicus hơn một thập kỷ độc quyền thị trường không bị gián đoạn cho sản phẩm chủ lực mang lại doanh thu cao nhất của mình, giảm đáng kể rủi ro cho các dự báo doanh thu dài hạn và mang lại sự ổn định cho các khoản đầu tư trong tương lai.

Với Galafold tiếp tục là nền tảng hiệu suất của Amicus. Liệu pháp này đã tạo ra 233,1 triệu USD doanh thu trong sáu tháng đầu năm 2025, tăng 11% so với cùng kỳ năm trước. Cụ thể trong quý 2 năm 2025, Galafold đã đóng góp 128,9 triệu USD doanh số sản phẩm ròng, đánh dấu mức tăng 16% so với cùng kỳ năm trước (12% theo tỷ giá hối đoái không đổi). Công ty dự kiến ​​tăng trưởng hàng năm cho Galafold từ 10-15% vào năm 2025, đặt mục tiêu đạt tốc độ chạy hàng năm trên 1 tỷ USD.

Pombiliti + Opfolda thể hiện sự mở rộng thương mại nhanh chóng

Bổ sung cho sự tăng trưởng ổn định của Galafold, liệu pháp mới hơn của Amicus, Pombiliti (cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda (miglustat), được thiết kế cho bệnh Pompe, đã chứng tỏ sự mở rộng thương mại nhanh chóng. Trong nửa đầu năm 2025, Pombiliti + Opfolda đã ghi nhận doanh thu 46,8 triệu USD, tăng đáng kể 74% so với cùng kỳ năm trước. Riêng trong quý 2 năm 2025, doanh số sản phẩm ròng đạt 25,8 triệu USD, đại diện cho mức tăng mạnh mẽ 63% so với cùng kỳ năm trước (58% theo tỷ giá hối đoái không đổi).

Sự tăng trưởng này được thúc đẩy bởi nhu cầu thương mại cao và các đợt ra mắt thành công tại các thị trường quốc tế trọng điểm, bao gồm cả sự chấp thuận quản lý gần đây tại Nhật Bản cho bệnh nhân LOPD trưởng thành. Amicus dự kiến ​​sẽ ra mắt liệu pháp này ở tối đa 10 quốc gia mới vào năm 2025, cùng với việc đảm bảo các thỏa thuận hoàn trả bổ sung, điều này nhấn mạnh động lực toàn cầu mạnh mẽ cho phương pháp điều trị này.

Tiếp nhận thị trường và ý nghĩa tài chính

Sự rõ ràng chiến lược được cung cấp bởi việc giải quyết bằng sáng chế Galafold, kết hợp với hiệu suất thương mại mạnh mẽ của cả hai sản phẩm chủ lực, định vị Amicus Therapeutics thuận lợi trong Lĩnh vực Công nghệ Sinh học. Trọng tâm của công ty vào các bệnh hiếm gặp cho phép tăng trưởng biên lợi nhuận cao, bằng chứng là biên lợi nhuận gộp được báo cáo là 89,88% trong quý 2 năm 2024. Mặc dù lỗ ròng GAAP là 24,4 triệu USD trong quý 2 năm 2025, công ty đã báo cáo thu nhập ròng không theo GAAP là 1,9 triệu USD, phản ánh sức mạnh hoạt động cơ bản.

Amicus nhắc lại hướng dẫn tài chính cả năm 2025 của mình, bao gồm việc đạt được lợi nhuận GAAP trong nửa cuối năm 2025. Công ty đã nâng hướng dẫn doanh thu cả năm 2024 lên 1,9-2,0 tỷ USD và dự kiến ​​tổng doanh thu năm 2025 sẽ tăng trưởng từ 17% đến 24% theo tỷ giá hối đoái không đổi. Triển vọng tài chính này được hỗ trợ bởi khoảng 2,2 tỷ USD dự trữ tiền mặt sau các thỏa thuận hợp tác gần đây, cung cấp đủ vốn cho nghiên cứu và phát triển cũng như tiến bộ đường ống.

Bối cảnh rộng hơn: Tăng trưởng bền vững và phát triển đường ống

Cách tiếp cận chiến lược của Amicus làm cho nó khác biệt trong thị trường bệnh hiếm cạnh tranh. Bằng cách bảo vệ sản phẩm cốt lõi của mình thông qua độc quyền mở rộng, công ty đảm bảo dòng tiền thiết yếu để tài trợ cho đường ống của mình. Một thành phần quan trọng của chiến lược này là sự tiến bộ của DMX-200 cho bệnh xơ cứng cầu thận phân đoạn khu trú (FSGS), hiện đang trong thử nghiệm Giai đoạn 3 quan trọng. Việc tuyển chọn cho thử nghiệm này dự kiến ​​sẽ kết thúc vào cuối năm, đại diện cho điểm uốn chính tiếp theo cho đường ống của Amicus.

Cổ phiếu hiện đang giao dịch ở mức 4,5 lần ước tính doanh thu năm 2025, thấp hơn mức trung bình ngành là 5-7 lần. Định giá này cho thấy tiềm năng tăng giá khi công ty tiếp tục thực hiện chiến lược tăng trưởng của mình và hướng tới lợi nhuận GAAP bền vững. Việc quản lý thành công các tranh chấp sở hữu trí tuệ, kết hợp với tăng trưởng sản phẩm nhất quán, thiết lập một mô hình hấp dẫn để đổi mới và tạo ra giá trị trong Lĩnh vực Dược phẩm đầy thách thức.

Triển vọng: Động lực và mở rộng liên tục

Trong tương lai, Amicus Therapeutics dự kiến ​​sẽ tiếp tục có hiệu suất mạnh mẽ. Bradley Campbell, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Amicus Therapeutics, nhận xét về kết quả quý 2, nói rằng: "Chúng tôi đã đạt được mức tăng trưởng mạnh mẽ 18% trong quý 2, đánh dấu quý thứ mười bảy liên tiếp đạt mức tăng trưởng hai chữ số theo CER và phản ánh việc thực hiện thương mại xuất sắc cho cả Galafold và Pombiliti + Opfolda." Ông còn nhấn mạnh vị thế của công ty để vượt quá 1 tỷ USD tổng doanh thu vào năm 2028.

Trọng tâm của công ty vẫn là mở rộng phạm vi tiếp cận bệnh nhân cho Galafold và Pombiliti + Opfolda thông qua việc thâm nhập thị trường mới và các thỏa thuận hoàn trả. Sự tiến bộ liên tục trong đường ống của công ty, đặc biệt là với DMX-200, sẽ rất quan trọng cho việc tạo ra giá trị dài hạn. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi các báo cáo kinh tế sắp tới, đặc biệt là những báo cáo ảnh hưởng đến bối cảnh tài trợ công nghệ sinh học rộng lớn hơn, và sự tiến triển của các thử nghiệm lâm sàng và nỗ lực mở rộng thương mại của Amicus.