Edgen Stock·Sep 20 2025, 14:49生物制药行业动态一周，各公司调整战略，公布关键临床试验结果，并获得关键市场准入。主要进展包括Arvinas的重大重组，诺和诺德口服肥胖症治疗的积极数据，Vertex Pharmaceuticals基因疗法市场份额扩大，以及Regeneron预计向FDA提交申请。
Arvinas Inc. (ARVN) 联合 辉瑞公司 (PFE) 宣布了一项重大的战略调整，选择将其共同开发的乳腺癌药物 vepdegestrant 对外授权。这种研究性口服 PROTAC 雌激素受体蛋白降解剂，旨在治疗 ER+/HER2- 晚期或转移性乳腺癌，目前正被推介给第三方商业合作伙伴。此决定是在临床数据表明仅在部分患者中显示显著改善后做出的，这导致了比最初预期更小的市场规模，并希望转移商业化风险。
与这一战略转变同步，Arvinas 正在实施进一步的成本优化措施，包括额外 15% 的员工裁减。这些裁员主要影响与 vepdegestrant 商业化相关的职位，此前已裁员 33%。结合之前的行动，这些措施预计将比 2024 财年节省超过 1 亿美元 的年度成本。公司董事会还授权了一项 1 亿美元的股票回购计划，并重申其现金流预计可支持到 2028 年下半年。
尽管做出了这些努力，市场对 Arvinas 的反应仍持谨慎态度。公告发布后，ARVN 股价在盘后交易中下跌 3%，反映出该股在过去一年中下跌 60% 的更广泛趋势。分析师情绪喜忧参半；尽管一些分析师维持“买入”或“适度买入”评级，平均目标价为 20.02 美元，但人们对 vepdegestrant 可能受到限制的标签表示担忧，这可能会阻碍其商业化。财务方面，Arvinas 报告 2025 年第二季度每股收益 (EPS) 为 -0.84 美元，超出分析师预期，但 2240 万美元的收入未达到预期的 3442 万美元。
此次重组强调了 Arvinas 重新专注于其 PROTAC 降解剂的早期管线，包括用于帕金森病的 ARV-102、用于非霍奇金淋巴瘤的 ARV-393 和用于实体肿瘤恶性肿瘤的 ARV-806。
诺和诺德公司 (NVO) 报告了其重磅减肥药 Wegovy 口服制剂的稳健 III 期临床试验结果。该研究表明，服用每日 25 毫克药片的患者在 64 周内平均体重减轻 16.6%，其中三分之一的患者体重减轻超过 20%。这一口服给药的突破使诺和诺德有望扩大市场准入，提供一种无需注射的替代品。
然而，这家丹麦制药巨头面临着日益激烈的竞争，特别是来自 礼来公司 (LLY) 的竞争。礼来公司的竞争性注射剂 Zepbound 迅速占据了市场份额，今年第二季度销售额达到 34 亿美元，超过了 Wegovy 的 30 亿美元。这种激进的市场渗透使得 礼来公司 在 2025 年第二季度占据了美国 GLP-1 市场 57% 的份额，有效地取代了诺和诺德的国内领先地位。为应对这些竞争压力，诺和诺德下调了全年销售额和营业利润增长预测，并宣布计划在全球范围内裁员约 9000 人。
尽管目前的市盈率约为 15，未来五年预计年增长率为 8%，但一些分析师认为，市场可能高估了竞争风险，忽视了诺和诺德产品组合的显著临床优势和更广阔的市场潜力，尤其是在有前景的口服制剂方面。
Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) 在其欧洲扩张中取得了重要里程碑，与意大利药品管理局 (AIFA) 签署了其开创性基因编辑疗法 Casgevy 的报销协议。该协议为患有输血依赖性 β 地中海贫血 (TDT) 和镰状细胞病 (SCD) 的患者提供了治疗机会，这些是意大利流行的关键疾病，意大利有超过 5000 名 TDT 和 SCD 患者。一次性治疗提供了治愈性解决方案，消除了终身输血和血管闭塞危机的需要。
这一进展证明了基因编辑疗法日益增长的全球接受度和可扩展性。据报道，Casgevy 在其他市场的每剂量定价高达 280 万美元，预计将为 Vertex 在其主导的囊性纤维化产品线之外的收入多元化做出有意义的贡献。分析师预计 Casgevy 的收入在 2025 年可能达到 5400 万至 8140 万美元，预示着高速增长的轨迹。Vertex 战略性地专注于高疾病流行率国家，以及其强大的全球基础设施，包括 35 个欧洲治疗中心，使该公司成为下一代生物技术领域的领导者，有望抓住数十亿美元的基因疗法市场。
Regeneron Pharmaceuticals Inc. (REGN) 正在推进其管线，预计将在 2025 年末向 FDA 提交 garetosmab 的申请，这是一种靶向活化素 A 的单克隆抗体。此前成功的 III 期 OPTIMA 试验结果表明，进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 病变减少了 90-94%。FOP 是一种超罕见遗传性疾病，garetosmab 被定位为解决这一高度未满足医疗需求的潜在首创疗法。
FOP 市场预计将增长到 6.9 亿美元，为 Regeneron 提供了重要的新收入来源。该公司市值 596 亿美元，并投入大量研发资金，旨在使其收入来源多样化，超越 Dupixent 和 Evkeeza 等重磅药物。分析师维持看好前景，对 Regeneron 的平均目标价为 808.67 美元，预计 garetosmab 获批后将带来强劲的财务贡献。该药的孤儿药地位提供了定价灵活性，进一步增强了其商业潜力。
本周的进展突显了生物制药行业的动态性，以及其固有的高风险性质。尽管 Arvinas 的战略重组突显了药物开发和商业化中固有的风险和挑战，但 诺和诺德、Vertex Pharmaceuticals 和 Regeneron Pharmaceuticals 所取得的进展则展示了成功创新和市场渗透带来的巨大回报。对罕见病专科疗法的关注以及更便捷药物递送方法的开发将继续推动行业内的巨大价值。
投资者将密切关注即将到来的监管决策，特别是 vepdegestrant 在 2026 年 6 月的 PDUFA 行动日期、口服 Wegovy 在年底前在美国的潜在监管批准以及 Regeneron 对 garetosmab 的 FDA 提交。Casgevy 等突破性疗法在欧洲市场的持续扩张也将是行业增长和战略成功的关键指标。代谢疾病领域的竞争，特别是 诺和诺德 和 礼来公司 之间的竞争，仍然是关注的重点，将塑造未来的收入和市场份额动态。
