Edgen Stock·Sep 28 2025, 17:35BridgeBio Pharma的Acoramidis (Attruby/Beyonttra) 在降低ATTR-CM患者心血管死亡率和住院率方面显示出显著的早期和持续临床疗效，使其成为具有强大市场潜力的变革性疗法。
BridgeBio Pharma, Inc. (纳斯达克代码：BBIO) 近日公布了其 ATTRibute-CM 研究的引人注目的数据，表明其药物 Acoramidis 显著降低了心血管死亡率或复发性心血管相关住院的累积风险。这些积极结果在治疗的第一个月内就观察到，并持续了30个月，预示着转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM) 治疗格局可能发生转变。
在2025年美国心力衰竭学会（HFSA）年会上发布并同时在《美国心脏病学会杂志》上发表的 ATTRibute-CM 研究的详细结果，突显了 Acoramidis 快速而持久的疗效。这种口服TTR稳定剂在30个月内，与安慰剂相比，显著降低了心血管死亡率（CVM）或复发性心血管住院（CVH）的累积风险，风险降低了49% (p<0.0001)。值得注意的是，益处在治疗的第一个月就已出现，与安慰剂组相比，累积事件的数量在数值上更少。到第30个月，数据显示每100名接受治疗的参与者避免了53起事件。
ATTRibute-CM 开放标签扩展研究截至第42个月的进一步长期数据，在2025年欧洲心脏病学会（ESC）大会上公布，进一步证实了这些发现。与安慰剂转Acoramidis治疗组相比，Acoramidis治疗42个月使得CVM风险降低了44%。这强调了该药物在降低心血管死亡率方面的持续临床益处，以及在ATTR-CM中早期和持续治疗的重要性。
这些披露之后，市场情绪为 BridgeBio Pharma (BBIO) 呈看涨趋势。尽管此前公布的混合财务业绩后出现了一些短期波动，但分析师对 Acoramidis 的市场潜力越来越乐观。例如，Oppenheimer 将 BBIO 的目标价从 60.00美元上调至61.00美元，维持跑赢大盘评级。这一调整反映了 Attruby（Acoramidis在美国市场的名称）的推出轨迹正在加速，据报道8月1日的处方量比预期高出20%。
该药物引人注目的临床特征，加上战略性的定价和报销模式，使 BridgeBio 在 ATTR-CM 市场中处于有利地位。Acoramidis 每年定价为 200,000美元，比竞争对手如 Alnylam的Amvuttra（每年定价 450,000美元）具有显著的成本优势。此外，Acoramidis 受益于药房福利报销途径，与涉及其他治疗的更复杂的“购买和结算”流程相比，简化了支付方和患者的获取途径。
ATTR-CM 治疗领域正在迅速扩张，预计到2025年全球市场将达到 132.9亿美元。Acoramidis，在美国以 Attruby、在欧盟和日本以 Beyonttra 的名称销售，有望占据这一增长的相当大份额。其口服给药、通过将心血管事件减少49%所证明的卓越疗效以及42个月的持续安全性，使其成为潜在的一线疗法。
关键市场的监管批准——包括美国FDA、欧盟委员会、日本医药品医疗器械综合机构和英国药品和保健产品监管局——已经触发了 7500万美元的里程碑付款。随着 Acoramidis 2028年收入预计达到 17亿美元，该药物代表着 BridgeBio 投资组合的基石和重要的增长动力。
行业专家强调早期干预在 ATTR-CM 中的关键重要性。俄勒冈健康与科学大学的医学博士Ahmad Masri评论了 Acoramidis 早期疗效的重要性：
"Acoramidis在累积心血管结局的整体上表现出早期和持续的临床疗效，其中累积事件在治疗的第一个月内开始出现数值上的差异。作为一名执业心脏病专家，这些发现具有极其重要的意义，因为它提醒人们转甲状腺素蛋白淀粉样变性诊断和治疗启动的时间敏感性，在这种情况下，像Acoramidis这样安全有效的治疗有可能对降低患者心血管住院和事件的风险产生早期影响。"
这凸显了临床界对 Acoramidis 改变疾病进展潜力的认可。
BridgeBio Pharma 和 Acoramidis 的发展轨迹仍然充满活力，未来有几个催化剂。Attruby 在美国和 Beyonttra 在国际市场的持续渗透将受到密切关注。即将到来的数据里程碑，尤其是在2025年ESC大会上，预计将提供进一步的验证并可能推动估值增长。此外，ACT-EARLY 试验，该试验探索 Acoramidis 在无症状携带者中的预防性使用，代表了扩大目标市场和重新定义疾病管理的重要机会。这项试验的结果可能通过将 Acoramidis 定位为一级预防疗法，从而与更广泛的行业向基于价值的护理和早期干预策略的转变保持一致，从而开启进一步的增长途径。
