科技板块在强劲财报后领涨
CRISPR Therapeutics (CRSP) 的股票出现了显著上涨,在过去三个月上涨了 41.4%,年初至今上涨了 48%。这一上涨主要归因于其体内基因编辑候选药物(特别是 CTX310)令人鼓舞的临床数据,以及其最近获批的基因疗法 Casgevy 不断加速的商业势头。
基因编辑管线进展凸显增长潜力
CRISPR Therapeutics 正在推进其体内管线,重点关注 CTX310 和 CTX320 的独立 1 期临床研究。CTX310 靶向 ANGPTL3,已在高胆固醇和甘油三酯水平患者中显示出有希望的结果。1 期研究中前 10 名患者的更新数据显示,单剂量给药可显著剂量依赖性地降低:甘油三酯 (TG) 降低高达 82%,低密度脂蛋白 (LDL) 降低高达 86%。这些数据不仅强调了 CTX310 在解决庞大患者群体(仅在美国就有约 4000 万人 LDL 或 TG 升高)方面的潜力,而且也提升了对 CTX320 的预期。CTX320 正在开发中,旨在靶向脂蛋白(a) [Lp(a)],这是一种心血管疾病的遗传风险因素,目前治疗选择有限。CTX320 的初步更新预计在 2026 年初发布,而 CTX310 的完整 1 期数据预计将在 2025 年末的医学会议上公布。
Casgevy 的商业采用加速
与 Vertex Pharmaceuticals (VRTX) 合作开发的一次性基因疗法 Casgevy 继续获得商业吸引力。Casgevy 于 2023 年末和 2024 年初在美国和欧洲获批用于镰状细胞病 (SCD) 和输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT),在 2025 年第二季度实现了 3040 万美元的销售额。这代表着 114.1% 的显著环比增长,表明在 2024 年缓慢开局(当年 Vertex 的全年产品收入仅为 1000 万美元)之后,市场采用正在强劲且加速。根据合作协议,Vertex 主导全球商业化,项目成本和利润与 CRISPR Therapeutics 按 60:40 的比例分配。该公司已报告激活了超过 75 个授权治疗中心,截至 2025 年 6 月底,约有 115 名患者完成了首次细胞采集。
市场对临床进展和商业化的反应
CRISPR Therapeutics 近期的股票表现反映了投资者对其基因编辑平台及其将临床前和早期临床成功转化为商业现实的能力的信心不断增强。CTX310 令人鼓舞的 1 期数据(显示在降低关键心血管风险因素方面具有高效性)以及 Casgevy 不断加速的销售轨迹,使投资者对该公司的长期潜力感到放心。这种积极情绪与早期市场怀疑和生物技术领域固有的高波动性时期形成对比。
高增长生物技术的更广泛背景和影响
尽管近期有所上涨,CRISPR Therapeutics 仍然是一项高风险、高回报的投资。该公司股价经历了显著波动,从 2021 年初创下的历史高点“暴跌超过 60%”。作为一家规模较小、目前尚未盈利的生物技术公司,其估值严重依赖于临床和监管进展。在 2025 年第二季度,CRISPR Therapeutics 报告净亏损 2.0855 亿美元,这主要受大量研发支出和持续临床试验成本的推动。然而,该公司保持了强劲的财务状况,截至 2025 年 6 月 30 日,现金、现金等价物和有价证券总计 17 亿美元。这一雄厚的现金储备为其庞大管线的资金提供了关键缓冲。其心血管候选药物的商业机会巨大,特别是考虑到 CTX310 和 CTX320 旨在解决的疾病的现有治疗选择有限,这表明如果获得批准,它们具有成为重磅炸弹的潜力。
专家评论和未来展望
分析师普遍对 CRISPR Therapeutics 保持谨慎乐观的态度。目标股价中位数为 78 美元,美国银行证券 (B of A Securities) 和 JMP Securities 等机构设定的目标范围为 73 至 86 美元,这反映了对公司管线和商业执行的信心。然而,机构投资者活动显示出不同的信号,一些机构增加了持股,而另一些则减少了持股,这表明对风险和回报的看法存在多样性。展望未来,CRISPR Therapeutics 的关键催化剂包括 2025 年底 CTX310 的完整数据发布、2026 年初 CTX320 的进一步更新,以及 Casgevy 报销范围和患者获取的持续扩大。该公司与 Sirius Therapeutics 等公司的战略合作伙伴关系(例如 siRNA 疗法)也扩大了其治疗范围。由于药物开发需要大量投资,实现盈利的道路仍然充满挑战,但对高影响力疾病的关注以及在应对监管障碍方面表现出的能力,使 CRISPR Therapeutics 在不断发展的基因编辑领域中成为关键参与者。
来源:[1] 这只受挫的股票能帮你成为百万富翁吗?| The Motley Fool (https://www.fool.com/investing/2025/09/30/cou ...)[2] CRISPR Therapeutics 三个月内上涨 41.4%:如何操作这只股票 | 纳斯达克 (https://vertexaisearch.cloud.google.com/groun ...)[3] CRISPR Therapeutics 在基因编辑领域的战略势头:评估近期催化剂 - AInvest (https://vertexaisearch.cloud.google.com/groun ...)