美国生物技术公司 Ionis Pharmaceuticals (IONS) 在宣布其用于治疗严重高甘油三酯血症 (sHTG) 的研究性药物 olezarsen 的 III 期临床试验结果非常积极后，股价大幅上涨。该公司在宣布后上涨了 43.6%，并计划向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交申请。

Ionis Pharmaceuticals 股价在Olezarsen 试验数据积极后上涨

美国生物技术公司 Ionis Pharmaceuticals (IONS) 在宣布其用于治疗严重高甘油三酯血症 (sHTG) 的研究性药物 olezarsen 的 III 期临床试验结果非常积极后，股价大幅上涨，收盘价显着走高。该公司股票在宣布后上涨了 43.6%，并计划向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交申请。

事件详情

olezarsen 关键的 III 期 CORE 和 CORE2 研究表明，与安慰剂相比，在 sHTG 患者中，空腹甘油三酯平均降低了 72%，具有统计学意义。重要的是，这些试验还显示急性胰腺炎事件减少了 85%。该药物表现出良好的安全性和耐受性，在开放标签扩展研究中患者保留率超过 90%。

宣布后，Ionis Pharmaceuticals 的股价于 2025 年 9 月 3 日星期二收于 57.49 美元，较前一收盘价上涨约 43.6%。其他报告显示上涨 35% 或 32%，突显了市场对强劲临床数据的积极反应。

市场反应分析

olezarsen 积极的 III 期数据，特别是急性胰腺炎事件的显着减少，被视为该资产的一个重要去风险因素。严重高甘油三酯血症影响美国约 300 万人，代表着巨大的未满足医疗需求。Olezarsen 的作用机制，靶向载脂蛋白 C-III (apoC-III)，相对于一些竞争对手具有机制优势，并将其定位为解决 sHTG 相关住院和死亡率主要驱动因素的潜在首创疗法。

投资者热情主要受到 olezarsen 预计的巨大销售峰值潜力的推动，预计全球高达 25 亿美元，远超 Ionis 目前 12 个月的 9.44 亿美元收入。尽管该公司目前的财务状况被认为是疲软的，市销率 (P/S) 为 12.9 倍（高于标普 500 指数的 3.3 倍），但市场正在评估其管线巨大的未来收入潜力。Ionis 预计到 2028 年收入将达到 15 亿美元，收益将达到 2.413 亿美元，反映出 16.7% 的年收入增长率和相对于当前负收益的显着增长。

更广泛的背景与影响

此次事件凸显了生物技术行业对积极临床试验数据的响应能力，其中重大的管线进展可以导致公司估值的大幅重估。对该行业的投资通常被认为是高风险、高回报，严重依赖于研究性疗法的成功。

Ionis 正在战略性地定位 olezarsen，以应对潜在的定价压力，将其用于 sHTG 的年度定价范围为 10,000-20,000 美元，低于其家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 适应症的价格点，以反映更广泛的患者群体。该公司旨在利用其既有的商业基础设施和合作伙伴关系实现全球覆盖。Olezarsen 强大的临床数据使其相对于竞争对手如 Arrowhead Pharmaceuticals 的 plozasiran 具有竞争优势。

当前股价的上涨虽然意义重大，但更多地反映了基于未来潜力而非即时盈利能力的估值。olezarsen 的成功商业化可能会带来数倍的收入增长，但投资者应关注 Ionis 如何在扩大适应症中管理价格谈判和报销障碍。

专家评论

分析师对结果反应积极。

BMO Capital Markets 指出，急性胰腺炎事件的减少可能导致 olezarsen 的“重要首创商业上市”。

同样，William Blair 分析师评论说，olezarsen“解决了 sHTG 相关住院和死亡率的主要驱动因素”，并且可能成为“首个治疗 sHTG 此类事件的疗法”。几家金融公司更新了他们的展望；Bernstein SocGen Group 将其目标价从 42.00 美元上调至 50.00 美元，维持市场表现评级。H.C. Wainwright 将其目标价提高至 95 美元，维持买入评级，而 Oppenheimer 也将其目标价提高至 81 美元，并给出跑赢大盘评级。

展望未来

Ionis Pharmaceuticals 计划在 2025 年底前向美国 FDA 提交 olezarsen 在 sHTG 方面的补充新药申请 (sNDA)，预计可能在 2026 年底获得批准。美国可及患者群体估计为 660,000 人，其中包括 60,000 名甘油三酯水平高于 500 毫克/分升且有急性胰腺炎病史的患者，以及 600,000 名甘油三酯水平高于 880 毫克/分升且目前正在接受治疗的患者，这表明存在巨大的市场机会。该公司与 Sobi 的国际商业化合作进一步扩大了其全球影响力。监管审批和随后的商业化的持续进展将是 Ionis 在未来几个月和几年中需要关注的关键因素，因为该公司力求抓住 sHTG 中巨大的未满足医疗需求。