Edgen Stock·Sep 18 2025, 13:43K36 Therapeutics，一家私人持有的临床阶段生物技术公司，宣布其主要资产 KTX-1001 在多发性骨髓瘤的临床开发方面取得了重大进展。这一进展包括启动1期剂量扩展研究以及与 百时美施贵宝 的战略合作。
K36 Therapeutics，一家私人持有的临床阶段生物技术公司，已宣布其主要资产 KTX-1001 在治疗多发性骨髓瘤方面取得了重要的临床进展。该公司已开始在多个队列中对患者进行1期剂量扩展研究的给药，这标志着在解决这种高风险血癌方面取得了进展。
K36 Therapeutics 的临床进展更新详细介绍了 KTX-1001 扩展队列中患者给药的启动。这包括与卡非佐米和地塞米松联合治疗的方案 (NCT05651932)。至关重要的是，K36 还启动了在单独队列中评估 KTX-1001 与 mezigdomide 和地塞米松联合使用的新型三联疗法的患者给药 (EUCTR: 2022-500801-41-00)。后一项研究是通过与主要制药公司 百时美施贵宝 (BMS) 签订的临床试验供应协议实现的。KTX-1001 被描述为一种一流的 NSD2/MMSET 抑制剂，专门设计用于靶向高危 t(4;14) 多发性骨髓瘤，这是一种与特别具有挑战性的患者预后相关的遗传亚型。由 百时美施贵宝 提供的 mezigdomide 本身是一种新型研究性疗法，目前正在完成两项关键后期试验的入组。K36 Therapeutics 保留 KTX-1001 的所有开发和商业权利，预计将于2026年中期公布正在进行的试验的初步数据。
KTX-1001 的临床进展以及与 百时美施贵宝 的合作协议对 生物技术行业 和 制药业，特别是 肿瘤学 领域都具有显着影响。虽然 K36 Therapeutics 作为一家私营实体运营，但这种战略合作伙伴关系证实了 KTX-1001 的治疗潜力。它使 K36 能够获得 mezigdomide，这是一种来自领先制药公司的有前景的后期研究药物，这可以显著加速其专有药物的开发途径。对于 百时美施贵宝 (纽约证券交易所代码：BMY)，mezigdomide 的供应协议提供了一个战略途径，以探索额外的联合疗法，并可能扩大其药物的市场应用，而无需承担管理整个临床试验的全部运营成本。这种方法有效地降低了早期联合探索的风险，并有可能扩大 mezigdomide 的治疗范围和商业影响力，这是 BMS 管线中的一个关键资产。
K36 Therapeutics 和 百时美施贵宝 之间的此次合作体现了制药行业中日益普遍的战略模式：较小的创新生物技术公司与较大的老牌公司合作，以加速治疗具有大量未满足医疗需求的疾病的药物开发。这种安排，即 K36 赞助和管理试验，而 BMS 提供实验药物，是一种互惠互利的策略。它允许 K36 保留对其核心资产 KTX-1001 的控制权，同时利用 百时美施贵宝 这样公司的资源和更广泛的市场影响力。对于更广泛的 生物技术行业 而言，此类合作伙伴关系突显了对多发性骨髓瘤等复杂疾病的持续寻求新型治疗策略，尽管最近取得了进展，但该疾病在很大程度上仍无法治愈。支持 KTX-1001 的临床前数据表明其能够降低 H3K36me2 水平，抑制肿瘤生长，并在与免疫调节药物结合时表现出协同效应，为这种联合方法提供了坚实的科学基础。
K36 Therapeutics 总裁兼首席执行官 Terry Connolly 博士强调了多发性骨髓瘤患者对有效且便捷的治疗方案的迫切需求，尤其是那些患有高危疾病变异的患者。他表达了公司的热情，表示：
“我们很高兴看到在美国和欧盟启动剂量扩展队列，并看到 KTX-1001 持续的势头，我们相信这种口服疗法有望改变多发性骨髓瘤的治疗结果。”
百时美施贵宝 作为 K36 Therapeutics 的投资者和此次供应协议的合作伙伴的参与，进一步凸显了 KTX-1001 在竞争激烈的肿瘤学领域中被认为的战略重要性和潜力。
市场将密切关注 KTX-1001 预计于2026年中期发布的首批数据。这些1期剂量扩展研究的有利结果可能会显著提升 KTX-1001 的形象，潜在吸引对 K36 Therapeutics 的进一步投资甚至收购兴趣。对于 百时美施贵宝 (纽约证券交易所代码：BMY)，积极的临床数据可以扩大 mezigdomide 的市场潜力，并巩固其在竞争激烈的多发性骨髓瘤治疗领域的地位，从而为其既定的“增长投资组合”做出贡献。随着这些新型疗法的进展，投资者将密切关注两家公司的任何后续战略公告或临床更新，特别关注初步推荐的2期剂量 (RP2D) 的确定和疗效的进一步评估。
