Agios Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: AGIO) buscará la aprobación acelerada en EE. UU. para su fármaco oral mitapivat en la enfermedad de células falciformes, tras una reunión previa a la presentación con la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para revisar los datos de su ensayo de Fase 3.
"Los beneficios clínicamente significativos observados en el programa clínico RISE UP, combinados con nuestro diálogo continuo, constructivo y colaborativo con la FDA, refuerzan nuestra confianza en el potencial de mitapivat en la enfermedad de células falciformes", afirmó Sarah Gheuens, Directora Médica de Agios, en un comunicado.
La decisión sigue a los resultados del ensayo global de Fase 3 RISE UP, que aleatorizó a 207 pacientes para recibir mitapivat o un placebo. El estudio mostró una mejora estadísticamente significativa en su objetivo principal de respuesta de hemoglobina, definida como un aumento ≥1,0 g/dL con respecto al valor inicial. Sin embargo, no cumplió con su otro objetivo principal, una reducción en la tasa anualizada de crisis de dolor por células falciformes, aunque se observó una reducción.
La vía de aprobación acelerada de la FDA permite la disponibilidad temprana de medicamentos para afecciones graves con necesidades médicas no cubiertas, supeditada a un ensayo clínico confirmatorio para verificar el beneficio del fármaco. Agios ya ha presentado una propuesta para este nuevo ensayo, que utilizará un objetivo principal diferente al del estudio RISE UP, y planea presentar su solicitud complementaria de nuevo fármaco (sNDA) en los próximos meses.
Cómo funciona Mitapivat
Mitapivat es un activador oral de la piruvato quinasa (PK) diseñado para aumentar la producción de energía en los glóbulos rojos. Este mecanismo aumenta los niveles de ATP y reduce los niveles de una molécula llamada 2,3-difosfoglicerato (2,3-DPG). En la enfermedad de células falciformes, el aumento de 2,3-DPG incrementa la propensión de los glóbulos rojos a deformarse en la característica forma de "hoz", lo que puede provocar crisis de dolor intenso y daños en los órganos.
Necesidad no cubierta en la enfermedad de células falciformes
La enfermedad de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario poco común que causa anemia hemolítica crónica, vasooclusión y complicaciones graves, lo que provoca daños orgánicos a largo plazo y mortalidad prematura. El perfil de seguridad de mitapivat en el ensayo de 52 semanas se reportó como favorable y consistente con estudios previos, con un 87% de los pacientes que recibieron el fármaco completando el ensayo.
La presentación prevista de la sNDA y la posterior revisión de la FDA son los próximos hitos clave para Agios. Obtener la aprobación acelerada proporcionaría una nueva opción de tratamiento oral para miles de pacientes que viven con los efectos debilitantes de la enfermedad de células falciformes y podría representar una oportunidad comercial significativa para la empresa.
Este artículo tiene fines informativos únicamente y no constituye asesoramiento de inversión.
