Aldeyra espera respuesta de la FDA tras el tercer rechazo de reproxalap

Aldeyra Therapeutics espera la respuesta de la FDA sobre su fármaco para el ojo seco reproxalap, tras una tercera Carta de Respuesta Completa que cuestionó la totalidad de la evidencia.

Aldeyra Therapeutics ha recibido tres Cartas de Respuesta Completa de la FDA para reproxalap, su principal candidato para el ojo seco, siendo el rechazo más reciente una advertencia de que la compañía no había demostrado pruebas suficientes para la aprobación.

"La última CRL no dijo que realicemos más ensayos. Dijo que demostremos la totalidad", declaró Todd Brady, presidente y director ejecutivo de Aldeyra, en la Conferencia Global de Salud de Jefferies el 4 de junio.

La FDA identificó cinco ensayos en la CRL, dos de los cuales Aldeyra acepta que no fueron estadísticamente significativos. La empresa cuestiona la evaluación de la agencia sobre los tres restantes, citando problemas como un desequilibrio inicial en uno de los estudios. Brady indicó que la compañía está a días de recibir comentarios preliminares de la FDA antes de una reunión Tipo A, con actas esperadas 30 días después de la reunión.

El resultado tiene implicaciones financieras significativas. Aldeyra mantiene una alianza con AbbVie que incluye un pago inicial de $200 millones si la farmacéutica opta por participar tras la aprobación, más hitos adicionales y un reparto de ganancias 60-40. La compañía reportó aproximadamente $50 millones en efectivo tras pagar $15 millones en deuda, lo que le proporciona liquidez hasta la segunda mitad de 2028.

Un Paquete de Evidencia en Disputa

Brady afirmó que la FDA no solicitó otro ensayo en la CRL de marzo, y los líderes de la división indicaron a la empresa que la agencia quería darle a Aldeyra la oportunidad de demostrar la totalidad sin realizar un nuevo estudio. Si finalmente se requieren ensayos adicionales, Brady señaló que los resultados más sólidos se han obtenido en la prueba de Schirmer, que mide la producción de lágrimas. Esos estudios podrían ser ensayos breves, de dos semanas o dos dosis, cada uno con un costo de $5 millones o menos.

Aldeyra ha detallado los datos de sus ensayos y los criterios de valoración principales en su presentación corporativa, incluyendo tanto la perspectiva de la empresa como la de la FDA sobre los resultados, lo que permite a los inversores evaluar directamente el argumento.

Si la FDA mantiene su postura, Aldeyra consideraría una apelación formal a través del proceso de Solicitud de Resolución Formal de Disputas. Brady indicó que una apelación iría a la Oficina de Nuevos Medicamentos, ya que la oficina firmante del rechazo es la Oficina de Medicina Especializada, por encima de la división de oftalmología.

Más Allá del Ojo Seco — Un Portafolio Más Amplio

El portafolio de Aldeyra se extiende más allá de reproxalap. La compañía cuenta con un activo para linfoma ocular en etapa de NDA (solicitud de nuevo fármaco) — una formulación inyectable de metotrexato, que es el estándar de atención pero no tiene un producto aprobado para linfoma en el ojo. Aldeyra presentó previamente una NDA para el programa tras el estímulo de la FDA, pero la solicitud fue rechazada. La compañía está ahora en conversaciones con la FDA para determinar qué evidencia adicional podría ser necesaria.

En dermatitis atópica, Aldeyra cuenta con un inhibidor oral de RASP que recientemente completó la Fase 1 de pruebas, con inversores mostrando interés dada la necesidad no cubierta en niños y enfermedad leve. La compañía también espera iniciar la fase clínica el próximo año para la degeneración macular seca asociada a la edad, asumiendo que el programa progrese según lo planeado.

Las acciones de Aldeyra, que cotizan con una capitalización de mercado de aproximadamente $99 millones, reflejan la naturaleza binaria de la decisión sobre reproxalap. Un resultado positivo de la FDA podría desbloquear la alianza con AbbVie y un posible pago inicial de $200 millones — más del doble del valor de mercado actual de la compañía. Un rechazo sostenido dejaría a Aldeyra dependiente de su portafolio en etapas iniciales y de aproximadamente $50 millones en efectivo, que Brady afirmó proporcionan suficiente capital para continuar el proceso regulatorio de reproxalap, potencialmente realizar ensayos adicionales para el ojo seco y continuar las conversaciones con la FDA sobre el linfoma ocular. "No creo que desde una perspectiva de efectivo o de infraestructura estemos en riesgo de nada en el corto plazo", declaró Brady.

Este artículo es únicamente con fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.