Cabaletta Bio Inc. (Nasdaq: CABA) informó que una única infusión de su dosis más baja de rese-cel, administrada sin quimioterapia de preacondicionamiento, produjo una respuesta duradera de 6 meses en el 50% de los pacientes en un estudio para la enfermedad autoinmune pénfigo vulgar.
"Es alentador que con la dosis más baja sin preacondicionamiento... el 50% de los pacientes demostraran respuestas convincentes y libres de fármacos tras 6 meses de seguimiento", afirmó David J. Chang, Director Médico de Cabaletta, en un comunicado. "El rese-cel sin preacondicionamiento tiene el potencial de ampliar sustancialmente el acceso de los pacientes en los centros de CAR T actuales de forma ambulatoria, así como en centros de infusión comunitarios".
Los datos, presentados en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT) 2026, mostraron que dos de los cuatro pacientes refractarios lograron la respuesta de 6 meses libre de fármacos. Los tres pacientes que mostraron una depleción periférica completa de células B presentaron las mejoras clínicas más sólidas, y la terapia demostró un perfil de seguridad generalmente bien tolerado. Rese-cel es una terapia de células CAR T autólogas diseñada para atacar las células B positivas para CD19, un factor clave de muchas enfermedades autoinmunes.
Los resultados son significativos ya que prescindir de la quimioterapia de preacondicionamiento, que es el estándar para los tratamientos de CAR-T relacionados con el cáncer, podría reducir los riesgos y costes, ampliando el uso potencial de la terapia en entornos ambulatorios y comunitarios. Cabaletta espera informar sobre los datos iniciales de un estudio similar sin preacondicionamiento en pacientes con lupus a finales de este trimestre y sobre los datos de una cohorte de dosis más alta en la segunda mitad de 2026.
Finanzas y fabricación
La empresa también informó de los resultados financieros del primer trimestre de 2026, con una pérdida neta de 43,5 millones de dólares, o 0,39 dólares por acción, en comparación con una pérdida neta de 35,9 millones de dólares, o 0,71 dólares por acción, en el mismo periodo de 2025. Los gastos de investigación y desarrollo crecieron de 29,0 millones de dólares a 37,4 millones de dólares interanuales.
Cabaletta cerró el trimestre con 116,6 millones de dólares en efectivo, equivalentes de efectivo e inversiones a corto plazo, lo que, según afirmó, es suficiente para financiar las operaciones hasta mediados de 2027.
Junto con los datos clínicos, la empresa presentó los primeros resultados de rese-cel fabricado en la plataforma automatizada Cellares Cell Shuttle. Las dos primeras dosis cumplieron con todas las especificaciones de calidad y liberación, lo que respalda el camino hacia una producción más escalable y rentable, un factor crítico para satisfacer la demanda potencial de lo que la empresa estima en miles de pacientes.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
