China autoriza la primera terapia CAR-T para tumores sólidos, 9 años después de los cánceres sanguíneos

El regulador farmacéutico de China aprobó Satri-cel (CT041), la primera terapia de células CAR-T del mundo para tumores sólidos, extendiendo la terapia celular más allá de los cánceres sanguíneos, donde ha estado disponible desde 2017.

"Satri-cel abre una nueva opción de tratamiento para pacientes con tumores sólidos que han tenido opciones limitadas tras el fracaso de las terapias estándar", declaró un representante del Centro Internacional de Cáncer Jiahui, que ofrecerá la terapia a pacientes de todo el mundo.

La terapia, desarrollada por CARsgen Therapeutics (2171.HK), se dirige a Claudina 18.2, una proteína expresada en cánceres gástricos, pancreáticos y otros cánceres gastrointestinales. El portafolio de CARsgen incluye múltiples candidatos dirigidos a antígenos de tumores sólidos, siendo Satri-cel el primero en obtener aprobación regulatoria.

La aprobación sienta un precedente regulatorio que podría acelerar programas similares en grandes farmacéuticas que desarrollan terapias CAR-T para tumores sólidos. La población de pacientes con tumores sólidos es varias veces mayor que la de cánceres sanguíneos, lo que representa una posible expansión del mercado de miles de millones de dólares para la terapia celular.

En qué se diferencia Satri-cel de las terapias CAR-T existentes

Las seis terapias CAR-T aprobadas a nivel mundial se dirigen a cánceres sanguíneos como linfoma, leucemia y mieloma múltiple. Satri-cel es la primera en dirigirse a un antígeno de tumor sólido, superando desafíos como el microambiente tumoral que históricamente ha limitado la eficacia de las CAR-T en tumores sólidos. El CT041 de CARsgen se ha estudiado en múltiples ensayos clínicos, con datos presentados en congresos de oncología que muestran respuestas en pacientes con cáncer gástrico que habían fracasado en líneas previas de tratamiento.

El mecanismo de acción es similar al de las CAR-T para cánceres sanguíneos: se extraen las células T del paciente, se modifican genéticamente para reconocer las células cancerosas y se reinyectan. Sin embargo, los tumores sólidos presentan barreras adicionales —una matriz extracelular densa, células inmunosupresoras y una penetración tumoral limitada— que los han hecho resistentes a enfoques CAR-T anteriores. El direccionamiento de Satri-cel hacia Claudina 18.2, una proteína altamente expresada en ciertos cánceres gastrointestinales pero en gran medida ausente en el tejido sano, ayuda a superar algunos de estos desafíos.

Campo competitivo

CARsgen no está sola en la búsqueda de CAR-T para tumores sólidos. Bristol Myers Squibb y Johnson & Johnson, que ya comercializan terapias CAR-T para cánceres sanguíneos, tienen programas en etapas tempranas dirigidos a tumores sólidos. Arcellx, una biotecnológica privada, está desarrollando una plataforma CAR-T de próxima generación orientada a tumores sólidos. Moderna también ha entrado en este espacio, con un enfoque CAR-T in vivo que utiliza ARNm para programar células inmunitarias dentro del cuerpo, en lugar de extraerlas y modificarlas externamente.

El sector biotecnológico chino se ha convertido en un actor relevante en la terapia celular, con múltiples empresas desarrollando candidatos CAR-T tanto para cánceres sanguíneos como para tumores sólidos. La NMPA de China ha mostrado mayor disposición que la FDA o la EMA para aprobar terapias celulares innovadoras, habiendo autorizado previamente el primer anticuerpo anti-PD-1 de un desarrollador nacional.

Implicaciones de mercado

El mercado global de CAR-T ha crecido rápidamente desde la primera aprobación en 2017, con terapias de Novartis, Gilead Sciences, Bristol Myers Squibb y Johnson & Johnson generando miles de millones en ventas anuales combinadas. Los tumores sólidos representan la próxima frontera de crecimiento, y esta aprobación podría impulsar un aumento de la inversión y la competencia en este ámbito.

CARsgen, con reservas de efectivo reportadas en su presentación financiera más reciente, está posicionada para escalar la fabricación y buscar indicaciones adicionales para Satri-cel. La compañía también podría solicitar la aprobación en otros mercados, aunque las vías regulatorias fuera de China siguen sin estar claras.

Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.