Immix Biopharma Inc. (IMMX) informó una tasa de respuesta completa del 95% en su ensayo de Fase 2 para NXC-201, una terapia CAR-T para la amiloidosis AL recaída o refractaria, una enfermedad rara que causa insuficiencia orgánica. Los resultados de los primeros 20 pacientes en el estudio NEXICART-2 representan un paso significativo en el tratamiento de esta afección difícil de manejar.
"Como una potencial terapia de primera línea en la amiloidosis AL, creemos que existe el potencial de transformar un tratamiento habitual de 2 años en uno de una sola dosis: NXC-201", dijo Gabriel Morris, presidente y director financiero de Immix Biopharma, en un comunicado.
Los datos provisionales mostraron que 19 de los 20 pacientes fuertemente pretratados, que habían recibido una mediana de cuatro líneas de terapia previas, alcanzaron una respuesta completa (RC). Los cuatro pacientes que anteriormente eran negativos para la enfermedad mínima residual (EMR), una medida de remisión profunda, se convirtieron en RC completa. Todas las respuestas completas se alcanzaron dentro del año posterior a la dosificación, y ningún paciente que alcanzó la RC ha recaído hasta la fecha.
Los resultados posicionan al NXC-201 como un tratamiento potencialmente transformador para la amiloidosis AL, donde las cadenas ligeras tóxicas producidas por el sistema inmunológico dañan el corazón, los riñones y el hígado. El mercado para los tratamientos de amiloidosis se valoró en 3.600 millones de dólares en 2017 y se proyecta que alcance los 6.000 millones de dólares para 2025, según Grand View Research. Basándose en los sólidos resultados, ImmixBio planea iniciar un ensayo de Fase 3 aleatorizado y multicéntrico para pacientes recién diagnosticados y espera la próxima actualización de datos para finales de septiembre de 2026.
Camino hacia la aprobación
NXC-201 es una terapia de células CAR-T que se dirige al antígeno de maduración de células B (BCMA) para eliminar la fuente de las proteínas tóxicas. Este enfoque enseña al propio sistema inmunológico del paciente a combatir la enfermedad. La terapia ya ha recibido las designaciones de Terapia Innovadora, RMAT y Medicamento Huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), lo que subraya su potencial para abordar una necesidad médica no satisfecha significativa.
La empresa se centra ahora en el camino hacia la comercialización. La dirección declaró que espera presentar los datos de seguimiento de 1 año del estudio de 45 pacientes para finales de marzo de 2027, lo que cree que será suficiente para respaldar la presentación de una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) ante la FDA. Los objetivos de precio de los analistas para IMMX tienen una mediana de 20 dólares, lo que refleja el optimismo sobre las perspectivas del fármaco.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
