Puntos clave:
InSilico Medicine, la primera empresa en llevar un fármaco diseñado con IA generativa a ensayos clínicos, apuesta por que los tratamientos de longevidad la impulsen a la cima de la industria farmacéutica china.
InSilico Medicine, la biofarmacéutica con sede en Hong Kong que fue pionera en el uso de inteligencia artificial generativa para el descubrimiento de fármacos, se ha fijado el objetivo de convertirse en la empresa farmacéutica número 1 de China mediante el desarrollo de lo que su fundador denomina un "Fármaco Divino" — un tratamiento dirigido a la biología del envejecimiento en sí mismo.
La compañía, que hizo historia en 2021 cuando su fármaco contra la fibrosis diseñado por IA, INS018_055, se convirtió en el primer candidato generado por IA en entrar en ensayos humanos, está virando ahora hacia la longevidad y las enfermedades relacionadas con la edad como su próximo motor de crecimiento, según fuentes cercanas a la estrategia. La ambición refleja un cambio más amplio en la biotecnología china, donde las empresas están avanzando más allá de los fármacos "me-too" y las estrategias de seguidores rápidos hacia la ciencia de primera clase.
"Queremos ser el líder indiscutible en China, y la única forma de lograrlo es abordar la necesidad insatisfecha más grande: el envejecimiento", afirmó Alex Zhavoronkov, fundador y consejero delegado de InSilico Medicine, en una entrevista reciente. "Un fármaco que modifique el proceso de envejecimiento sería el éxito de taquilla más grande de la historia".
El pipeline de InSilico abarca más de 30 programas en las áreas de fibrosis, oncología, inmunología y enfermedades relacionadas con la edad. Su candidato principal, INS018_055, un antifibrótico de molécula pequeña dirigido a la fibrosis pulmonar idiopática, ha completado los ensayos de Fase 1 en China y Australia con un perfil de seguridad favorable, y la compañía se prepara para los estudios de Fase 2. El fármaco fue diseñado íntegramente por la plataforma patentada de IA de InSilico, Chemistry42, que genera estructuras moleculares novedosas y predice sus propiedades farmacológicas.
La estrategia de longevidad de la compañía se centra en descubrir compuestos que ataquen los mecanismos fundamentales del envejecimiento — incluyendo la senescencia celular, la disfunción mitocondrial y la reprogramación epigenética — en lugar de tratar enfermedades individuales relacionadas con la edad de forma aislada. InSilico ha identificado varios candidatos preclínicos dirigidos a estas vías y espera nominar un candidato de desarrollo para su programa principal de longevidad en los próximos 12 meses, según indicó la compañía.
La ventaja de la IA y la competencia
La plataforma de IA de InSilico le otorga una ventaja de coste estructural frente al descubrimiento tradicional de fármacos. La compañía estima que su sistema de IA integral puede reducir el tiempo desde la identificación del objetivo hasta la nominación del candidato preclínico a tan solo 12 meses, en comparación con una media del sector de cuatro a seis años. La plataforma integra química generativa, predicción biológica y simulación de ensayos clínicos en un único flujo de trabajo.
Este enfoque ha atraído asociaciones significativas. En enero, InSilico cerró un acuerdo con Fosun Pharma para codesarrollar un inhibidor de NLRP3 con penetración cerebral para enfermedades neurodegenerativas, por el que Fosun pagó una tarifa inicial no revelada y se comprometió a cumplir hitos. La alianza otorga a InSilico acceso a la infraestructura de desarrollo clínico y comercialización de Fosun en China, mientras que Fosun obtiene una participación en el pipeline impulsado por IA de InSilico.
InSilico también se enfrenta a la competencia de un creciente campo de biotecnológicas nativas de IA. Recursion Pharmaceuticals, ahora parte de la entidad combinada Recursion-Exscientia, ha avanzado candidatos descubiertos por IA en ensayos clínicos para oncología y enfermedades raras. Isomorphic Labs, la empresa de descubrimiento de fármacos con IA respaldada por Alphabet y liderada por Demis Hassabis de DeepMind, está aplicando tecnología derivada de AlphaFold al diseño de fármacos. Y las propias chinas XtalPi y DeepOrigin están construyendo plataformas competidoras de descubrimiento de fármacos con IA.
La apuesta por la longevidad y el camino por delante
El mercado de la longevidad representa un cambio de paradigma potencial en la medicina, pero sigue siendo científicamente controvertido. Ningún fármaco ha sido aprobado jamás por un regulador importante para la indicación de "envejecimiento" en sí mismo, y la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) no reconoce el envejecimiento como una condición tratable. Las empresas que persiguen terapias de longevidad suelen dirigirse a enfermedades específicas relacionadas con la edad — como el Alzheimer, la sarcopenia o las enfermedades cardiovasculares — mientras recogen biomarcadores de envejecimiento como objetivos secundarios.
El enfoque de InSilico consiste en desarrollar fármacos que aborden tanto enfermedades específicas como la biología subyacente del envejecimiento de forma simultánea. Sus candidatos preclínicos de longevidad se dirigen a vías como la señalización de mTOR, el metabolismo del NAD+ y la eliminación senolítica de células envejecidas — mecanismos que han mostrado resultados prometedores en modelos animales pero que aún no han demostrado un beneficio clínico claro en humanos.
La compañía cuenta con liquidez suficiente hasta 2027, según sus divulgaciones financieras más recientes, respaldada por una ronda Serie D de 255 millones de dólares recaudada en 2022 y los ingresos continuos de asociaciones. InSilico no ha revelado planes para una oferta pública inicial, aunque los analistas del sector especulan con una cotización en Hong Kong o Nasdaq.
Para los inversores, la tesis se sustenta en si InSilico puede traducir su plataforma de IA en un fármaco aprobado comercialmente — algo que ninguna biotecnológica nativa de IA ha logrado aún. Si INS018_055 tiene éxito en Fase 2, validaría el enfoque de IA generativa para el descubrimiento de fármacos y abriría la puerta a un pipeline valorado por los analistas en potencialmente miles de millones de dólares. Si fracasa, la narrativa de la longevidad podría tener dificultades para ganar credibilidad sin un punto de prueba clínico.
"InSilico tiene la plataforma de IA integral más avanzada de la industria, pero el mercado aún espera un fármaco registrado", señaló Sam Goldstein, analista de biotecnología en Edgen. "Un resultado positivo de Fase 2 para INS018_055 sería el catalizador que transforme la narrativa de promesa a prueba".
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
