Puntos clave:
NeuroSense Therapeutics Ltd. informó que su estudio PARADIGM de fase 2b de PrimeC en esclerosis lateral amiotrófica cumplió su criterio principal de valoración, mostrando una reducción estadísticamente significativa de los niveles de la proteína TDP-43 en comparación con el placebo en el día 180 (p=0,0421).
"Alcanzar el criterio principal de valoración de PARADIGM con una reducción estadísticamente significativa de TDP-43 marca un momento decisivo para NeuroSense y para la investigación en ELA", declaró Alon Ben-Noon, director ejecutivo de NeuroSense. "Combinados con la ralentización clínicamente significativa de la progresión de la enfermedad, el beneficio sustancial en la supervivencia y los hallazgos consistentes de biomarcadores previamente informados de PARADIGM, estos resultados proporcionan un cuerpo de evidencia convincente y altamente diferenciado que respalda el potencial de PrimeC como terapia modificadora de la enfermedad".
La patología de TDP-43 está presente en más del 97 % de los casos de ELA y se reconoce como un factor central en la progresión de la enfermedad. El análisis utilizó el procedimiento ExoSORT de NeuroDex, un método basado en inmunoafinidad que aísla vesículas extracelulares derivadas de neuronas a partir de muestras de sangre, lo que permite medir TDP-43 relevante para el SNC distinto de las fuentes periféricas. El efecto se profundizó a lo largo de los 18 meses completos del estudio, y los participantes tratados continuamente con PrimeC mantuvieron niveles de TDP-43 más bajos que el grupo placebo en el día 540 (p<0,001).
Los hallazgos de biomarcadores se basan en resultados clínicos previamente informados del mismo estudio. PrimeC ralentizó el deterioro en la escala ALSFRS-R en un 36,5 % a los 12 meses (p=0,008) y un 32,8 % a los 18 meses (p=0,007). El tratamiento también produjo un beneficio de supervivencia media de aproximadamente 15 meses (HR 0,35, p=0,004). PrimeC, una formulación oral de liberación prolongada que combina ciprofloxacino y celecoxib, mostró un perfil de seguridad favorable sin nuevas señales durante hasta 18 meses de tratamiento.
"Una de las preguntas centrales en el desarrollo de fármacos para la ELA es si una terapia está afectando realmente la biología subyacente de la enfermedad", declaró la Prof. Merit Cudkowicz, directora del Centro Sean M. Healey & AMG para la ELA del Hospital General de Massachusetts y profesora de neurología en la Facultad de Medicina de Harvard. "Los hallazgos de TDP-43 reportados en PARADIGM son particularmente importantes porque sugieren la participación de un proceso patológico presente en la mayoría de las personas con ELA".
NeuroSense ha obtenido la autorización de la FDA para iniciar su estudio global PARAGON de fase 3, que se espera reclute aproximadamente a 300 participantes, principalmente en Estados Unidos. La compañía también está avanzando en interacciones regulatorias en múltiples jurisdicciones, incluido Canadá.
La reducción de TDP-43 proporciona evidencia biológica de que PrimeC está actuando sobre un mecanismo central de la enfermedad en la ELA, una afección que causa parálisis completa y muerte en un plazo de dos a cinco años desde el diagnóstico. Más de 5.000 personas son diagnosticadas con ELA anualmente solo en EE. UU., con una carga anual de la enfermedad de $1,000 millones. Se espera que el número de personas que viven con ELA crezca un 24 % para 2040 en EE. UU. y la UE.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
