Conclusiones Clave:
Oculis Holding AG (NASDAQ: OCS) informó que sus dos ensayos de fase 3 DIAMOND de OCS-01 en edema macular diabético no cumplieron con el objetivo principal de mejorar la agudeza visual corregida a las 52 semanas, lo que provocó que las acciones cayeran más del 23% en la negociación del viernes.
"Naturalmente, estamos decepcionados de que la reducción sustancial y sostenida del grosor de la retina observada en ambos ensayos no se tradujera en una mejora de la BCVA en la semana 52", declaró Riad Sherif, M.D., director ejecutivo de Oculis, en la conferencia telefónica de la empresa.
El programa DIAMOND incluyó a 805 pacientes en 119 centros a nivel mundial, con 404 en DIAMOND-1 y 401 en DIAMOND-2. Ambos estudios aleatorizaron aproximadamente a 200 pacientes por brazo de tratamiento. El criterio principal de valoración midió el cambio en la puntuación de letras ETDRS de BCVA en la semana 52, mientras que un criterio secundario clave rastreó el porcentaje de pacientes que ganaban al menos 15 letras. No se alcanzó ninguno de los dos. Más del 80% de los pacientes completaron la fase farmacológica del estudio de 52 semanas, que incluía una fase de inducción de seis semanas y una fase de mantenimiento de 46 semanas.
OCS-01 sí mostró una reducción rápida y sostenida del grosor del subcampo central, una medida anatómica de la inflamación retiniana, en ambos ensayos. Sin embargo, ese beneficio no se tradujo en una mejora funcional de la visión. Sherif señaló que la ganancia de aproximadamente cinco letras observada en el brazo de vehículo fue "más del doble de la mejor respuesta placebo en cualquier otro ensayo" en DME, calificando el resultado de sorprendente. Dijo que la empresa había verificado la ejecución del protocolo y no encontró evidencia de problemas en la realización del ensayo, y que el cumplimiento fue alto y consistente con estudios de fases anteriores.
El perfil de seguridad fue consistente con ensayos previos, sin hallazgos inesperados. La presión intraocular elevada y las cataratas fueron mayores en el brazo de OCS-01, lo que Sherif dijo era esperado con el uso crónico de esteroides en DME.
Con base en los resultados, Oculis no planea actualmente solicitar la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para OCS-01 en DME. La directora financiera, Sylvia Cheung, declaró que Oculis posee la tecnología OPTIREACH y el candidato OCS-01 sin pagos de licencia vinculados al programa. Se esperan los costos rutinarios de cierre de los centros de DIAMOND en el segundo trimestre y principios del tercero. Sherif indicó que OCS-01 estaba listo para una posible presentación en cirugía ocular, y la empresa realizará una evaluación completa antes de decidir.
Oculis redirigirá los recursos hacia su pipeline de fases avanzadas, incluido el programa PIONEER de Privosegtor en neuropatías ópticas y el estudio PREDICT-1 de licaminlimab en enfermedad del ojo seco. El diseño de PIONEER-1 está alineado con la FDA bajo una evaluación especial de protocolo, con más de 70 centros en EE. UU. e internacionales en diversas etapas de activación. Sherif dijo que la empresa espera tratar al primer paciente "en un futuro cercano". Para licaminlimab, el ensayo PREDICT-1 planea inscribir a 160 pacientes, con aproximadamente el 70% de los centros en cribado activo. Oculis espera proporcionar una actualización más adelante este año.
La empresa cuenta con 278 millones de dólares en efectivo, equivalentes de efectivo e inversiones a corto plazo, lo que le otorga una autonomía financiera hasta la segunda mitad de 2029. El descenso sitúa las acciones de OCS en su nivel más bajo desde la publicación de los resultados del ensayo, poniendo a prueba la confianza de los inversores en el pipeline restante de la empresa. Los inversores estarán atentos a las actualizaciones sobre la inscripción de pacientes en PIONEER-1 y el progreso del cribado de PREDICT-1 en los próximos meses.
Este artículo es únicamente con fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
