Points clés
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé son approbation à Arvinas Inc. et Pfizer Inc. pour leur traitement du cancer du sein, le VEPPANU, destiné aux patients souffrant d'une forme avancée de la maladie, courante mais difficile à traiter. Cette décision marque la toute première approbation pour une nouvelle classe de médicaments connus sous le nom de dégradateurs de protéines PROTAC.
« L'approbation d'aujourd'hui par la FDA est un moment transformateur pour Arvinas, car nous obtenons notre premier médicament approuvé et la toute première thérapie PROTAC approuvée », a déclaré Randy Teel, président et chef de la direction d'Arvinas, dans un communiqué. « Cette étape démontre que la dégradation ciblée des protéines peut se traduire par un impact clinique significatif. »
L'approbation s'appuie sur un essai de phase 3 où le VEPPANU, également connu sous le nom de vepdegestrant, a montré une réduction statistiquement significative de 43 % du risque de progression de la maladie ou de décès par rapport au fulvestrant, le médicament de référence. Les patients prenant du vepdegestrant ont eu une survie médiane sans progression de 5 mois, soit plus du double des 2,1 mois pour ceux sous fulvestrant.
La thérapie est approuvée pour les adultes atteints d'un cancer du sein avancé ou métastatique à récepteurs d'œstrogènes positifs (ER+), HER2-négatif et présentant une mutation ESR1. Jusqu'à la moitié des patients atteints de ce type de cancer du sein développent des mutations ESR1, qui peuvent rendre les tumeurs résistantes aux thérapies endocriniennes standard. Les actions d'Arvinas (ARVN) ont bondi de 3,7 % lors des transactions de l'après-midi suivant la nouvelle.
L'approbation du VEPPANU introduit une nouvelle modalité thérapeutique. Les PROTAC, ou chimères ciblant la protéolyse, sont conçus pour exploiter la propre machinerie cellulaire de l'organisme afin de détruire sélectivement les protéines responsables de maladies. Cette approche, initiée par le cofondateur d'Arvinas, Craig Crews de l'université de Yale, diffère des médicaments traditionnels qui se contentent d'inhiber la fonction des protéines.
Cette approbation valide la plateforme d'Arvinas et pourrait ouvrir la voie à d'autres thérapies de dégradation des protéines dans le pipeline de la société, qui comprend des candidats pour les maladies neurodégénératives et neuromusculaires. Les concurrents dans le domaine des dégradateurs de protéines incluent des sociétés telles que Kymera Therapeutics et C4 Therapeutics.
Arvinas et Pfizer, qui développent conjointement le médicament depuis juillet 2021, prévoient de sélectionner un partenaire tiers pour gérer le lancement commercial et maximiser le potentiel de marché du médicament.
Les effets indésirables les plus fréquents signalés dans l'essai VERITAC-2 étaient généralement de faible intensité et comprenaient une diminution des globules blancs, une élévation des enzymes hépatiques, des douleurs musculo-squelettiques et de la fatigue.
L'approbation du vepdegestrant valide la plateforme de dégradation ciblée des protéines d'Arvinas, une nouvelle frontière de la médecine. Les investisseurs vont maintenant se concentrer sur la sélection d'un partenaire commercial et sur la trajectoire initiale des ventes pour évaluer l'adoption du traitement par le marché.
Cet article est uniquement à titre informatif et ne constitue pas un conseil en investissement.
