Orchard Therapeutics, une société de Kyowa Kirin, a reçu la désignation de Passeport d'innovation au Royaume-Uni pour l'OTL-201, sa thérapie génique expérimentale pour la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS-IIIA), une maladie pédiatrique rare, ce qui la place sur une voie rapide pour l'examen réglementaire. La désignation, attribuée le 30 avril, fait de l'OTL-201 l'une des trois seules thérapies à accéder au parcours d'octroi de licences et d'accès innovants (ILAP) récemment actualisé du Royaume-Uni.
« Le fait d'être sélectionné comme l'une des premières thérapies expérimentales à recevoir la désignation de Passeport d'innovation dans le cadre du nouvel ILAP est une validation supplémentaire de la valeur transformationnelle que l'OTL-201 a le potentiel d'apporter », a déclaré Andrew Olaye, directeur général pour le Royaume-Uni et l'Irlande chez Orchard Therapeutics. « Nous félicitons la MHRA d'avoir introduit cette désignation et de répondre à la nécessité d'accélérer les délais de développement. »
La thérapie cible la MPS-IIIA, également connue sous le nom de syndrome de Sanfilippo de type A, un trouble neurométabolique mortel pour lequel il n'existe actuellement aucun traitement modificateur de la maladie approuvé. Cette affection, qui survient dans environ une naissance vivante sur 100 000, est causée par des mutations génétiques qui empêchent la dégradation du sulfate d'héparane, entraînant une accumulation toxique et une neurodégénérescence progressive. L'OTL-201 est une thérapie génique autologue par cellules souches hématopoïétiques (CSH) ex vivo qui utilise un virus modifié pour insérer une copie fonctionnelle du gène SGSH défectueux dans les propres cellules souches du patient.
Pour les investisseurs de la société mère Kyowa Kirin, cette désignation réduit considérablement les risques cliniques et commerciaux pour l'OTL-201. L'ILAP offre une plateforme collaborative avec les organismes britanniques de réglementation et d'évaluation des technologies de la santé, notamment la MHRA et le NICE, ce qui pourrait raccourcir le délai d'accès au marché et de génération de revenus. La thérapie est actuellement évaluée dans le cadre d'un essai clinique de preuve de concept parrainé par un investigateur au Royaume-Uni.
L'Innovative Licensing and Access Pathway est conçu pour accélérer le temps nécessaire aux médicaments innovants répondant à des besoins médicaux non satisfaits importants pour atteindre les patients. Lancé en 2021 et actualisé en 2025, c'est le seul parcours mondial où les développeurs peuvent collaborer avec les agences de réglementation, les autorités d'évaluation des technologies de la santé (ETS) et le National Health Service (NHS) dès le début du développement clinique.
Cette approche intégrée vise à réduire la durée du développement et à faciliter l'adoption rapide au sein du système de santé britannique. Le Passeport d'innovation est le point d'entrée obligatoire du parcours, signalant qu'un candidat médicament est considéré comme un traitement potentiellement transformateur. L'OTL-201 a également reçu les désignations de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis.
Cet article est uniquement à titre informatif et ne constitue pas un conseil en investissement.
