La FDA accorde la désignation de thérapie révolutionnaire au Raludotatug Deruxtecan de Daiichi Sankyo et Merck

Une étape réglementaire majeure franchie pour le traitement du cancer de l'ovaire résistant au platine

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la Désignation de Thérapie Révolutionnaire (BTD) au raludotatug deruxtecan (R-DXd), un anticorps conjugué (ADC) expérimental développé conjointement par Daiichi Sankyo (TSE: 4568) et Merck (NYSE: MRK). Cette désignation cible les patients adultes atteints de cancers épithéliaux de l'ovaire, péritonéaux primaires ou des trompes de Fallope résistants au platine, exprimant le CDH6 et ayant reçu un traitement antérieur par bevacizumab.

L'événement en détail : R-DXd obtient le statut de percée de la FDA

La BTD pour R-DXd marque une étape critique dans le paysage du traitement potentiel des cancers ovariens avancés. Le raludotatug deruxtecan est un anticorps conjugué DXd dirigé contre le CDH6, le premier de sa catégorie. La décision de la FDA d'accorder cette désignation est basée sur des résultats cliniques préliminaires encourageants issus d'un essai de phase 1 et de l'étude de phase 2/3 REJOICE-Ovarian01 en cours. Ces essais ont évalué le R-DXd dans la population de patients spécifiée, démontrant le potentiel d'une amélioration substantielle par rapport aux thérapies actuellement disponibles sur des critères d'évaluation cliniquement significatifs.

Analyse de la réaction du marché et de la signification clinique

Cette BTD devrait générer un sentiment haussier pour Daiichi Sankyo et Merck, car elle réduit considérablement les risques liés au développement du R-DXd. La désignation de thérapie révolutionnaire est conçue pour accélérer le développement et l'examen réglementaire de nouveaux médicaments potentiels pour des affections graves ou potentiellement mortelles, lorsque les premières preuves cliniques suggèrent une amélioration notable par rapport aux traitements existants. Cette voie accélérée pourrait entraîner une mise sur le marché plus rapide du R-DXd, répondant à un besoin médical critique non satisfait dans une population de patients disposant d'options de traitement limitées. L'annonce souligne le potentiel du R-DXd à établir un nouveau standard de soins dans le cancer de l'ovaire résistant au platine.

Contexte plus large : La collaboration Daiichi Sankyo-Merck en oncologie

La BTD pour R-DXd représente la première désignation de ce type pour ce candidat spécifique et la deuxième BTD issue de la vaste collaboration entre Daiichi Sankyo et Merck. La collaboration initiale, établie en octobre 2023, impliquait l'acquisition par Merck des droits de codéveloppement et de cocommercialisation mondiaux pour le R-DXd et deux autres ADC, le patritumab deruxtecan et l'ifinatamab deruxtecan, pour une contrepartie potentielle pouvant atteindre 22 milliards de dollars. Daiichi Sankyo conserve les droits exclusifs au Japon. Cette alliance stratégique souligne l'engagement des deux sociétés à faire progresser leurs pipelines en oncologie, en particulier dans le domaine en évolution rapide des anticorps conjugués (ADC), considérés comme une innovation de rupture pour leur capacité à délivrer précisément des médicaments cytotoxiques aux cellules tumorales. Bien que les actions de Merck (MRK) aient connu une baisse de 18,5 % depuis le début de l'année, contrastant avec le recul de 0,1 % de l'industrie, cette BTD renforce la valeur de leur pipeline à long terme et leur position sur le marché au sein du secteur pharmaceutique concurrentiel.

Commentaires d'experts sur les besoins non satisfaits

Les leaders de l'industrie ont souligné l'urgence de nouvelles options thérapeutiques pour ce groupe de patients. Ken Takeshita, MD, Responsable mondial R&D, Daiichi Sankyo, a commenté le besoin critique :

"Les patients ont des options de traitement limitées une fois que le cancer de l'ovaire devient résistant à la chimiothérapie à base de platine, ce qui souligne le besoin urgent de nouveaux médicaments pouvant améliorer les résultats pour les patients. L'obtention de la désignation de thérapie révolutionnaire représente une étape importante dans nos efforts pour faire progresser le raludotatug deruxtecan en tant que nouveau médicament pour les patients atteints de cancers de l'ovaire, péritonéaux primaires ou des trompes de Fallope résistants au platine exprimant le CDH6, précédemment traités par bevacizumab."

De même, Eliav Barr, MD, Vice-président principal, Responsable du développement clinique mondial et Chef de la direction médicale, Merck Research Laboratories, a souligné le dévouement de Merck :

"La désignation de percée de la FDA est le reflet de notre engagement à faire progresser la recherche pour les patients atteints de cancers féminins."

Perspectives : Une période charnière pour le R-DXd

La BTD place le R-DXd sur une voie accélérée vers une approbation réglementaire potentielle. Les investisseurs et les cliniciens attendront avec impatience de nouvelles données, avec des annonces spécifiques attendues de l'étude REJOICE-Ovarian01 en cours lors d'une prochaine conférence médicale. La progression réussie du R-DXd pourrait avoir un impact significatif sur le paysage concurrentiel en oncologie et offrir une alternative thérapeutique très nécessaire aux patients confrontés à des formes agressives et résistantes au traitement des cancers de l'ovaire, péritonéaux primaires ou des trompes de Fallope. Le succès continu de la collaboration Daiichi Sankyo-Merck, en particulier dans l'espace des ADC, restera un axe majeur pour les secteurs pharmaceutique et biotechnologique.