アッヴィのDecnupaz、希少がんにおいて69%の奏効率でFDA承認を取得

FDAは水曜日、アッヴィのDecnupazを超希少血液がんに対して承認した。未治療患者の69%が複合完全奏効を達成した。

「これらの強力で持続的な奏効結果は、治療選択肢が限られているBPDCN患者に希望をもたらします」と、主任研究者でありテキサス大学MDアンダーソンがんセンター教授のナビーン・ペンマラジュ医師は声明で述べた。

本承認は、芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）の成人84例を対象とした単群非盲検試験CADENZA試験に基づく。試験集団には、未治療患者33例（新規発症BPDCN 22例、血液悪性腫瘍合併11例）と、再発・難治性患者51例が含まれた。未治療群では69%が主要評価項目である複合完全奏効（完全寛解＋臨床的完全寛解）を達成し、追跡期間中央値21.5ヵ月後の奏効期間中央値は9.7ヵ月であった。再発・難治性群では15.7%が奏効し、追跡期間中央値24.1ヵ月後の奏効期間中央値は9.2ヵ月であった。

BPDCNは米国で年間推定500～1,000人が罹患し、皮膚、骨髄、リンパ節を侵す非常に悪性度の高い疾患である。BPDCN細胞ではCD123抗原が過剰発現しており、抗CD123抗体薬物複合体（ADC）であるDecnupazの開発根拠となっている。本薬剤は、BPDCNに対して外来で投与開始可能な初のADCであり、同疾患に対してFDAが承認した唯一の他の治療薬であるタグラキソフスプ（エルゾンリス）に対する優位性となる可能性がある。

添付文書には、肝類洞閉塞症候群を含む肝毒性に関する箱枠警告、ならびに輸液反応、浮腫、亜硫酸アレルギー反応、胚・胎児毒性に関する警告が記載されている。Decnupazは3週間に1回、静脈内投与される。

ロイター通信によると、アッヴィの株価は本発表を受けて午後の取引で1%超上昇した。同社株は年初来で約12%上昇しており、S&P500のヘルスケアセクターをアウトパフォームしている。

本承認により、アッヴィのオンコロジーパイプラインは血液がんを対象とした初のADCを獲得した。投資家は初動の売上データや、他のCD123陽性悪性腫瘍への適応拡大の可能性に注目するだろう。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。