Agios、Oscotecからセビドプレニブのライセンスを取得——ITP治療薬で最大10億ドルの案件

Agios Pharmaceuticals Inc.は、免疫性血小板減少症（ITP）を適応症とする次世代経口SYK阻害剤セビドプレニブの全世界における独占権を、韓国Oscotec社とのライセンス契約により獲得した。本契約の米国ピーク売上高は最大10億ドルを見込む。

「セビドプレニブは、第一世代SYK阻害剤と比較して、忍容性と持続性の向上が期待されるよう独自に設計された次世代SYK阻害剤です。臨床的に意義のある第2相データに裏打ちされ、セビドプレニブはITPのベストインクラスの治療選択肢となる可能性があると確信しています」とAgiosのBrian Goff CEOは述べた。

Oscotecは契約一時金として2500万ドルを受け取り、米国および欧州での最大3つの適応症について、開発および規制上のマイルストンとして最大1億4000万ドル、さらに商業マイルストン支払いおよび将来の純売上高に対する一桁台後半から十代半ばの段階的ロイヤリティを受ける権利を有する。Agiosは将来のすべての開発費用および商業化費用の全責任を負う。Oscotecは第3相データ公表後、韓国における独占権を取り戻すオプションを保持する。

本契約により、Agiosは承認済み治療薬ミタピバット（PYRUKYND）を超えて、ITP領域にまで希少血液疾患ポートフォリオを拡大する。ITPは希少な自己免疫性血液疾患であり、全世界で約20万人、米国では9万人の成人が罹患している。そのうち約5万人が治療を要する慢性疾患を抱え、約2万4000人が初期治療を超えて進行している。現在の標準治療には、効果の発現が遅い、持続的な効果が得られにくい、血球数減少や感染リスク増大といったクラス特有の有害事象など、多くの限界がある。

セビドプレニブは高選択性SYK阻害剤であり、ITPの主因である自己抗体介在性血小板破壊を遮断するよう設計されている。SYKは抗体駆動性免疫細胞活性化に関与するシグナル伝達酵素であり、本剤はSYK依存性経路を標的とすることで血小板のクリアランスを低減し、血小板数を回復させることを目指す。その選択性は、第一世代SYK阻害剤の長期使用における忍容性を改善することを意図している。FDAはセビドプレニブをITPに対し希少疾病用医薬品に指定している。

第2相試験では、血小板数が30,000/µL未満で、少なくとも1回の前治療後に再発または難治性を示した成人60例が登録された。患者はプラセボ、200mg1日2回、400mg1日2回の各群に1：2：2で12週間無作為割り付けられた。患者集団は前治療が豊富であり、68.3%が3種類以上の前治療歴を有し、68.3%がベースライン血小板数15,000/µL未満、81.7%が再発疾患であった。

新規の主要評価項目——スクリーニング時からの倍加かつ30,000/µL以上の血小板数を救済薬なしで任意の来院時に達成——は統計的有意性に達しなかった。しかし、ITPの登録試験で用いられる主要評価項目と整合する複数の副次評価項目において、持続的な血小板反応が認められた（30,000/µLおよび50,000/µL以上の血小板数が少なくとも2回連続して達成）。セビドプレニブの忍容性は良好であり、最も一般的な治療関連有害事象は一過性の肝酵素上昇および消化器症状であった。新たな安全性シグナルは認められなかった。

Agiosは、追加の化学・製造・管理業務の完了後、2028年前半にセビドプレニブの第3相開発に進む見通しである。同社は、2500万ドルの先行支払いを除き、2026年の営業費用見通しは2025年と比較しておおむね横ばいとしている。

本ライセンス契約は、Agiosがピルビン酸キナーゼ欠損症およびサラセミアを超えて、多様化した希少血液疾患フランチャイズを構築する意向を示すものである。投資家にとっての主要なカタリストは第3相試験の結果であり、これによりセビドプレニブが米国で適切な治療選択肢を欠く約2万4000人の後期ITP患者の市場において有意なシェアを獲得できるかどうかが決まる。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。