TL;DR
Agios Pharmaceuticalsは、FDAとの協議の結果、鎌状赤血球症治療薬「mitapivat」について、米国での迅速承認経路を選択することを決定しました。
Agios Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: AGIO) は、第3相試験のデータをレビューするための食品医薬品局（FDA）との事前申請会議を経て、鎌状赤血球症治療用の経口薬mitapivatについて米国の迅速承認を目指すことになりました。
Agiosの最高医学責任者であるSarah Gheuens氏は声明で、「RISE UP臨床プログラムで観察された臨床的に意義のある有益性は、FDAとの継続的かつ建設的で協力的な対話と相まって、鎌状赤血球症におけるmitapivatの可能性に対する我々の自信を深めるものです」と述べました。
この決定は、207名の患者をmitapivat投与群またはプラセボ投与群に無作為に割り付けたグローバルなRISE UP第3相試験の結果を受けたものです。同試験では、ベースラインから1.0g/dL以上の増加と定義されたヘモグロビン反応の主要評価項目において、統計学的に有意な改善が示されました。しかし、もう一つの主要評価項目である、年間の鎌状赤血球疼痛発作率の減少については、減少は観察されたものの、目標を達成するには至りませんでした。
FDAの迅速承認制度は、未充足の医療ニーズがある深刻な疾患に対し、薬の有効性を検証するための検証的臨床試験を条件に、早期の薬剤提供を認めるものです。Agiosはすでに、RISE UP試験とは異なる主要評価項目を使用するこの新しい試験の提案書を提出しており、今後数ヶ月以内に新薬承認事項変更申請（sNDA）を行う予定です。
Mitapivatは、赤血球のエネルギー産生を高めるように設計された経口ピルビン酸キナーゼ（PK）活性化剤です。このメカニズムにより、ATPレベルが上昇し、2,3-ジホスホグリセリン酸（2,3-DPG）と呼ばれる分子のレベルが低下します。鎌状赤血球症では、2,3-DPGの上昇により赤血球が特徴的な「鎌」状に変形しやすくなり、これが激しい疼痛発作や臓器障害につながる可能性があります。
鎌状赤血球症は、慢性的な溶血性貧血、血管閉塞、重篤な合併症を引き起こし、長期的な臓器障害や早期死亡につながる希少な遺伝性血液疾患です。52週間にわたる試験におけるmitapivatの安全性プロファイルは良好であり、これまでの研究と一致していると報告され、投薬を受けた患者の87%が試験を完了しました。
計画されているsNDAの提出とその後のFDAによる審査は、Agiosにとって次の重要なイベントとなります。迅速承認を獲得できれば、鎌状赤血球症の衰弱させる影響に苦しむ数千人の患者に新しい経口治療の選択肢を提供することになり、同社にとって大きな商業的機会となる可能性があります。
本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。
