アムジェン、FDAの撤退勧告を受けタブネオスデータの再評価をデューク大学に委託

アムジェン（Amgen Inc.）は、米国食品医薬品局（FDA）が安全性と有効性への懸念から同薬の市場撤退を提案したことを受け、希少疾患治療薬タブネオス（一般名：アバコパン）の臨床データを独立して再検証するため、デューク臨床研究所（Duke Clinical Research Institute）を起用した。

「ADVOCATE試験の主要評価項目結果に対する独立した盲検レビューが2月に開始された」と、アムジェンは6月1日付でFDAの記録に掲載された書簡の中で述べている。同社は6月29日までに詳細なデータをFDAに提出する計画である。

FDAは4月、タブネオスの承認を撤回するよう提案し、その理由として、実証された有効性の欠如や、当初の申請における虚偽の記載を挙げていた。その1カ月前には、FDAが同薬との因果関係を示唆する76件の薬剤性肝障害症例を指摘し、そのうち8件が死亡例であった。さらに、タブネオスで治療された患者において、重篤な肝機能障害に関連する約20件の追加死亡例が日本で報告されていると、提携先であるキッセイ薬品工業の5月の安全性通知に基づき明らかになった。

タブネオスは2021年10月、活動性の重度ANCA関連血管炎（小型血管に炎症を引き起こし、腎臓や肺などの臓器を損傷する可能性のある希少な自己免疫疾患）の治療薬として承認された。アムジェンは2022年、37億ドルでのケモセントリックス（ChemoCentryx）買収を通じて本剤を取得した。同社はタブネオスのベネフィットがリスクを上回ると考えており、薬剤の撤退は患者の最善の利益にならないと述べている。

FDA審査の結果は、アムジェンにとって重大な財務的影響を伴う。同社の時価総額は約1970億ドルで、株価は利益の24.6倍で取引されている。タブネオスが撤退となれば、同社は昨年ホライズン・セラピューティクス（Horizon Therapeutics）の買収を通じて拡大した希少疾患ポートフォリオにおいて、収益を生み出す資産を失うことになる。投資家は、アムジェンが6月29日にデータを提出した後のFDAの決定を注視するだろう。FDAは独立したレビューの結果と、高まる安全性シグナルを比較検討することになる。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではありません。