バイオマリン、希少疾患の臨床試験で主要評価項目達成に失敗

バイオマリン・ファーマシューティカル（BMRN）の希少遺伝性骨疾患治療用試験薬は、中枢的試験で臨床的有用性を示すことができず、プログラムの将来に疑問を投げかけ、同社の株価を2.7％下落させました。BMN 401は、主要な血液バイオマーカーを大幅に増加させることで2つの主要目標の1つを達成しましたが、ENPP1欠損症の子供におけるくる病の重症度は改善しませんでした。

バイオマリンの最高研究開発責任者であるグレッグ・フライバーグ氏は声明で、「BMN 401で観察された血漿中PPiの大幅な増加が、ENPP1欠損症の子供たちの意味のある臨床的改善に結びつかなかったことを残念に思います。適切な次のステップを決定するために、これらのデータを積極的に評価しています」と述べました。

1歳から12歳の子供27人を対象とした第3相ENERGY 3試験では、BMN 401による治療が血漿中無機ピロリン酸（PPi）レベルの統計的に有意な上昇をもたらしたことが示されました。しかし、くる病改善の主要な指標である放射線学的変化の全般的印象（RGI-C）スコアという、もう1つの共同主要評価項目を達成できませんでした。くる病重症度スコアや成長などの副次的目標においても、肯定的な傾向は見られませんでした。

今回の失敗は、時価総額100億ドルの同社が重点を置く希少疾患パイプラインにとって後退となります。ENPP1欠損症は乳児の死亡率が高い壊滅的な疾患であり、極めて大きな未充足のニーズが存在します。投資家は、年初来ですでに13％近く下落しているバイオマリンがBMN 401プログラムを断念するのか、それとも多額の費用をかけて別の試験を試みるのかを注視しています。

恩恵なきバイオマーカー

皮下投与の酵素補充療法であるBMN 401は、PPiレベルの低下を招くENPP1酵素の欠損を是正するように設計されました。この欠損は、骨、血管、軟部組織に進行性の損傷を引き起こします。試験結果はバイオマリンに困難な状況をもたらしています。つまり、薬剤は修正を意図した基礎となるバイオマーカーを標的とすることに成功しましたが、その生化学的変化は子供たちの病気の臨床症状に明らかな影響を及ぼさなかったのです。

ENPP1欠損症は、乳児では乳児汎発性動脈石灰化症（GACI）タイプ1として現れ、患者の約半数が6ヶ月以内に死亡する疾患です。子供の場合、通常は常染色体劣性低リン血症性くる病タイプ2（ARHR2）として知られるくる病の一種を引き起こし、骨の軟化、痛み、移動の困難をもたらします。

次のステップの検討

バイオマリンは、このプログラムに関するキャッシュランウェイ（資金繰り）をまだ明らかにしていません。同社は、ENERGY 3試験の詳細な結果を今後の医学会で発表すると述べています。BMN 401への投資を継続するかどうかの決定が注目されます。ENPP1欠損症の市場は小さいものの、成功した希少疾患治療薬は高価格を設定でき、重要な収益の柱となる可能性があります。しかし、今回のまちまちな試験結果は、規制当局の承認と商業的実行可能性のハードルを大幅に上げることになりました。

市場の反応はバイオマリンに特有のもので、同社の2.7％の株価下落は、ブリッジバイオ・ファーマ（BBIO）やアイオニス・ファーマシューティカルズ（IONS）といったバイオテクノロジー競合他社の緩やかな動きとは対照的でした。

この記事は情報提供のみを目的としており、投資アドバイスを構成するものではありません。