Fulcrum Therapeutics、FDAが鎌状赤血球症薬ポシレジルの中止を余儀なくされ株価50％急落

Fulcrum Therapeutics Inc.の株価は6月1日、FDAが癌安全性への懸念から同社の主力鎌状赤血球症薬ポシレジルを断念させたことを受け、50％急落した。

Truistのアナリスト、グレゴリー・レンザ氏は、規制当局はPRC2タンパク質複合体のサブユニットを区別せず、複合体全体が全身性の癌リスクを伴うと見なしたと述べた。

この決定は、FDAがPRC2複合体を標的とする全薬剤に同様の悪性腫瘍リスクがあるとするフィードバックを受けたもので、イプセンの癌治療薬タズベリックが今年初めに世界市場から撤退した後のことである。フルクラムは、ポシレジルは複合体の異なる構成要素を標的としており、明確なリスクプロファイルを有すると主張していたが、FDAはその区別を却下し、前臨床段階での悪性腫瘍シグナルも挙げた。

同社は現在、売却や合併につながる可能性のある戦略的見直しに直面しており、プログラム終了により2510万ドルの施設リースが宙に浮いている。フルクラムは3月31日時点で3億3330万ドルの現金および投資有価証券を保有していたと報告している。

この挫折は、鎌状赤血球症薬の開発における一連の課題に追加される。ファイザーは2024年に承認済み治療薬オクブリタを撤回し、安全性への懸念から関連研究を中止した。ポシレジルは、胎児ヘモグロビンの産生を通常抑制するPRC2タンパク質複合体の主要サブユニットを標的とすることで、胎児ヘモグロビンレベルを上昇させるよう設計されていた。

フルクラムは、臨床試験において新たな安全性の懸念は生じておらず、同薬が鎌状赤血球症患者の病状重症度を軽減するのに役立つ胎児ヘモグロビンの増加を示したと述べた。同社は戦略的代替案を模索する中、現金を維持するためにコスト削減に着手している。

株価の暴落により、フルクラムの時価総額は現在、現金ポジションに近いかそれを下回る水準で取引される可能性があり、買収対象となる可能性がある。投資家は今後数週間、売却プロセスを含む何らかの戦略的代替案の発表に注目することになる。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。