InSilico、AI活用による長寿医療で中国首位を目指す

AIが設計した医薬品を初めて臨床試験に導いたInSilico Medicineは、長寿治療薬によって中国製薬業界のトップに躍り出ようとしている。

香港を拠点とするバイオ医薬品企業InSilico Medicineは、創薬への生成AI活用の先駆けとして、創業者が「神の薬（God Drug）」と呼ぶ——老化そのものの生物学的メカニズムを標的とする治療薬——の開発により、中国No.1の製薬企業になることを目指している。

2021年、AIが設計した線維症治療薬INS018_055が生成AI由来の医薬品候補として初めて人体臨床試験入りした同社は、関係者によると、現在、長寿医療および加齢関連疾患を次なる成長エンジンに据えている。この戦略は、中国のバイオテク業界において、模倣薬やファストフォロワー戦略から脱却し、ファースト・イン・クラスのサイエンスへと軸足を移す大きな流れを反映している。

「我々は中国で紛れもないリーダーとなりたい。その唯一の道は、最大のアンメットニーズである老化に挑むことだ」とInSilico Medicineの創業者兼CEOであるアレックス・ザボロンコフ氏は最近のインタビューで語った。「老化プロセスそのものを修飾する薬は、史上最大のブロックバスターになるだろう」。

InSilicoのパイプラインは線維症、腫瘍学、免疫学、加齢関連疾患の30以上のプログラムに及ぶ。主力候補である低分子抗線維化薬INS018_055は、特発性肺線維症を適応症とし、中国とオーストラリアで第1相試験を完了、良好な安全性プロファイルを示しており、同社は第2相試験の準備を進めている。この薬は、独自のAIプラットフォーム「Chemistry42」によって完全に設計されたもので、同プラットフォームは新規分子構造を生成し、その薬理学的特性を予測する。

同社の長寿医療戦略の核心は、個別の加齢関連疾患を個別に治療するのではなく、細胞老化、ミトコンドリア機能障害、エピジェネティックリプログラミングといった根本的な老化メカニズムを標的とする化合物を発見することにある。InSilicoはこれらの経路を標的とする複数の前臨床候補を特定しており、今後12カ月以内に主力長寿医療プログラムの開発候補を指名する見込みだとしている。

AIの優位性と競争環境

InSilicoのAIプラットフォームは、従来の創薬に対して構造的なコスト優位性をもたらす。同社の試算によれば、エンドツーエンドのAIシステムにより、標的同定から前臨床候補化合物の指名までの期間を、業界平均の4～6年に対し、わずか12カ月に短縮できるという。このプラットフォームは、生成化学、生物学予測、臨床試験シミュレーションを単一のワークフローに統合している。

このアプローチは大手との提携を惹きつけている。1月、InSilicoは復星医薬（フォスンファーマ）と、神経変性疾患を対象とする脳移行性NLRP3阻害剤の共同開発契約を締結。復星は非開示の upfront fee を支払い、マイルストーン達成時の追加支払いに合意した。この提携により、InSilicoは中国における復星の臨床開発および商業化インフラを活用でき、復星はInSilicoのAI駆動型パイプラインへのアクセスを得る。

InSilicoはまた、急成長するAIネイティブバイオテク企業群との競争に直面している。Recursion Pharmaceuticals（現在はRecursion-Exscientia統合企業体）は、AIが発見した候補薬を腫瘍学および希少疾患領域で臨床試験に進めている。DeepMindのデミス・ハサビス氏が率いるAlphabet傘下のIsomorphic Labsは、AlphaFold由来の技術を創薬に応用している。中国国内でも、XtalPiやDeepOriginが競合するAI創薬プラットフォームを構築中だ。

長寿医療への賭けと今後の展望

長寿医療市場は医療にパラダイムシフトをもたらす可能性を秘める一方、科学的には依然として議論の余地がある。「老化」そのものを適応症として主要規制当局の承認を得た医薬品は過去に存在せず、米食品医薬品局（FDA）は老化を治療可能な疾患として認めていない。長寿治療薬を追求する企業は通常、アルツハイマー病、サルコペニア、心血管疾患といった具体的な加齢関連疾患を標的としつつ、老化のバイオマーカーを副次評価項目として収集する。

InSilicoのアプローチは、特定の疾患と老化の根底にある生物学の両方に同時に作用する薬剤を開発することにある。同社の前臨床長寿医療候補は、mTORシグナル伝達、NAD+代謝、老化細胞除去（セノリティクス）などの経路を標的としており、これらメカニズムは動物モデルで有望性を示しているが、ヒトでの明確な臨床的有用性の実証には至っていない。

直近の財務開示によれば、同社は2022年に調達した2億5500万ドルのシリーズDラウンドおよび継続的な提携収入により、2027年までのキャッシュランウェイを確保している。InSilicoは新規株式公開（IPO）の計画を開示していないが、同セクターをカバーするアナリストの間では香港またはナスダック上場の憶測がある。

投資家にとっての投資判断の核心は、InSilicoがAIプラットフォームを商業承認薬に結実させられるかどうか——これはいまだどのAIネイティブバイオテクも達成していない——にある。INS018_055が第2相試験で成功すれば、生成AIによる創薬アプローチが検証され、アナリストが潜在的に数百億ドルと評価するパイプラインへの道が開かれる。失敗した場合、臨床的な証明点なしに長寿医療のストーリーが信認を得るのは難しいだろう。

「InSilicoは業界で最も先進的なエンドツーエンドのAIプラットフォームを持つが、市場は依然として承認薬を待っている」とEdgenのバイオテクアナリスト、サム・ゴールドスタイン氏は指摘する。「INS018_055の第2相試験でポジティブな結果が出れば、約束から証明へとナラティブを変える触媒となるだろう」。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。