Mirum、IncyteのジルルギセルチブがFOP病変を81%減少、FDAが優先審査を開始

主なポイント:

• ジルルギセルチブは第24週時点で、プラセボと比較して新たなHO病変形成を81%減少
• FDAは優先審査を付与し、決定期限は2026年9月26日
• Mirum株は年初来25.7%上昇、Incyte株は同期間に9.9%上昇

Mirum PharmaceuticalsとIncyteは、FDAが新薬申請の優先審査を開始する中、第II相FOP試験においてジルルギセルチブが新たな骨病変形成を81%減少させたと発表した。

「これらのデータは、ジルルギセルチブがこの壊滅的な疾患の経過を根本的に変える可能性を示している」と両社はPROGRESS試験結果を発表する共同声明で述べた。

重要な第II相PROGRESS試験には、進行性骨化性線維異形成症（軟部組織が徐々に骨に変化する超希少遺伝性疾患）を有する12歳以上の患者63名が登録された。患者は均等に無作為化され、ジルルギセルチブ100mgを1日1回投与する群とプラセボ群に24週間割り付けられ、その後は非盲検延長試験に移行した。第24週時点で、治療群ではわずか1名（3.1%）の患者に新たな異所性骨化病変が発生したのに対し、プラセボ群では5名（16.7%）であり、81%の減少を達成した。治療群では新たな病変の平均容積がほぼ完全に排除され、プラセボ比99.9%の減少を示した。

副次評価項目でも一貫したベネフィットが示された。総HO病変容積は治療患者では減少し、プラセボ群では増加した。年間換算の炎症活動はジルルギセルチブ群で低値を示した。非盲検延長試験の48週間を通じて、治療を継続した患者およびプラセボから切り替えた患者のいずれにも新たなHO病変は認められなかった。安全性プロファイルは良好で、ほとんどの有害事象は軽度から中等度であり、中止や用量減量は報告されなかった。

FOPは米国で推定800～1,000人の患者が罹患しており、疾患の進行を修飾する承認治療薬は存在しない。FDAはNDAを優先審査として受理し、標準的な10カ月の審査期間を6カ月に短縮、決定期限は2026年9月26日となった。MirumはIncyteから全世界の開発および商業化に関する権利をライセンス供与されている。

今回の良好なデータと規制上のマイルストーンは、両社にとって重要なリスク軽減イベントとなる。Mirum株は年初来25.7%上昇、Incyte株は9.9%上昇しており、同期間に1.4%下落した業界全体と比較して好調である。投資家は9月のFDAの判断に注目しており、承認されればジルルギセルチブはFOPに対する初の承認治療薬となる可能性がある。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。