ノバルティス、希少筋疾患薬が初期試験で成功—120億ドルのAvidity買収を検証

ノバルティスAGは木曜日、実験薬delpacibart braxlosiran（del-brax）が第1/2相試験において、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）に関連する2つの血液マーカーを低下させたと発表した。これにより、同スイス製薬大手がRNA標的治療薬に120億ドルを投じた賭けが裏付けられた。

「現在、バイオマーカーと臨床データの全体像を評価しており、世界各国の規制当局との協議を楽しみにしている」と、ノバルティスの神経科学・遺伝子治療開発グローバル責任者であるNazem Atassi氏は声明で述べた。

本試験は90人の患者を対象に、del-braxの2つの用量をプラセボと比較し、3つのコホートで実施された。投与を受けた患者では、FSHDの病態を引き起こすDUX4遺伝子によって制御されるバイオマーカーKHDC1Lと、筋肉損傷のマーカーであるクレアチンキナーゼのレベルが低下した。安全性プロファイルは従来の結果と一致していると同社は述べている。

このデータは「少なくとも部分的に、ノバルティスによるAvidity買収の決定を検証するものだ」と、ジェフリーズのアナリストMichael Leuchten氏はメモに記した。ノバルティスの株価は木曜朝に約3％上昇した。

Del-braxはアンチセンスオリゴヌクレオチド抱合体であり、FSHD患者で誤って発現するDUX4遺伝子をサイレンシングするように設計されている。この疾患は顔、肩、腕などの進行性の筋力低下を引き起こし、米国および欧州連合で推定45,000人から87,000人が罹患している。現在、疾患修飾性の治療法は存在しない。

ノバルティスは2025年10月、Avidity Biosciencesを120億ドルで買収し、本剤を取得した。この取引では、筋強直性ジストロフィー1型を対象とするdel-desiran（2026年下半期にデータ取得予定）と、現在中期開発段階にあるデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬del-zotaを含む、3つのAOC（抗体オリゴヌクレオチド抱合体）候補がもたらされた。

同社は第1/2相試験の結果について、世界各国の規制当局と協議する計画である。筋力と10メートル歩行・走行テストを評価する後期段階の試験は、すでに患者登録を開始している。

今回の良好な結果は、ノバルティスの希少神経筋疾患におけるポジションを強化し、迅速承認への道を開く可能性がある。投資家は、AOCプラットフォームの次の触媒として、年内に予定されているdel-desiranのデータに注目するだろう。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。