Praxis Precision Medicines、てんかん治療薬が主要試験目標に失敗し12％下落

Praxis Precision Medicinesの実験中のてんかん治療薬vormatrigineが第2/3相試験の主要目標を達成できず、株価は12％以上下落した。

「POWER1試験の結果は期待していたものではありませんでしたが、高用量群で見られたシグナル、低い中止率、そして良好な安全性プロファイルに励まされています」とマルシオ・ソウザ最高経営責任者（CEO）は述べた。

POWER1試験は、発作が脳の一部から始まる部分発作（焦点発作）を有する成人を対象にvormatrigineを評価した。患者は既に1～3種類の抗てんかん薬を服用していた。同薬は、ベースラインからの月間発作頻度の減少という主要評価項目を達成できなかったものの、発作が少なくとも50％減少した患者がより多く見られたという副次的評価項目は達成した。発作の減少は試験後半、患者がより高用量の30mgを投与された際に顕著であり、用量反応関係の可能性が示唆された。Vormatrigineは概ね忍容性が良好で、有害事象による中止率は10％未満であった。Vormatrigine群の患者の約90％が非盲検延長試験に移行した。

Vormatrigineは、脳内のナトリウムチャネルの過剰興奮状態を標的とするように設計された低分子薬である。Praxisはこれを、成人の部分発作および全般てんかんに対する1日1回経口治療薬として開発していた。

今回の失敗はPraxisにとって後退であり、同社はプログラムを再評価する間、進行中のPOWER2試験の登録を一時停止している。Piper Sandlerのアナリスト、ヤスミーン・ラヒミ氏は、この一時停止は「正しい判断」であり、投資家はこれまでこのアセットにあまり価値を認めていなかったと指摘した。同社は、他のパイプライン候補であるrelutrigineとulixacaltamideの計画された発売に向けた準備に引き続き注力していると述べた。

この下落により、Praxisの株価は発表以来の最低水準となった。同社の次のカタリストは、vormatrigineプログラムの再評価と、試験デザインへの潜在的な修正であり、これにより薬剤が前進するか、あるいは同社がリソースを他の後期段階の候補にシフトするかが決まる可能性がある。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。