Travere、エベレスト社の腎臓病治療薬BTK阻害剤に前金1.125億ドルを支払い

Travere Therapeutics社は、中国で開発されたBTK阻害剤に最大11億4000万ドルを投じ、同社の希少腎疾患フランチャイズの基盤を築く。

Travere Therapeutics社はEverest Medicines社のシボレブルチニブを、前金1億1250万ドル、開発・規制・商業化マイルストンとして最大10億3000万ドルでライセンス供与し、同社の希少腎疾患パイプラインに最高クラス（ベスト・イン・クラス）の可能性を秘めるBTK阻害剤を追加した。

「本剤は、希少腎疾患患者に対する治療パラダイムを有意義に前進させる可能性を有する」とTravere社のCEOエリック・デューブ氏は声明で述べ、原発性膜性腎症における概念実証データと、FSGSやIgA腎症を含む疾患にわたる広範なメカニズム的適用可能性を挙げた。

シボレブルチニブは経口可逆性BTK阻害剤であり、原発性膜性腎症を対象とした第1/2相試験において、抗PLA2R自己抗体およびタンパク尿の減少を示し、52週間の追跡期間を通じて高い免疫学的・臨床的寛解率と安定した腎機能を達成した。本契約の対象地域は、大中華圏および一部の東アジア・東南アジア諸国を除く全市場であり、Travere社は将来の売上高に対し、高一桁から二桁台の段階的ロイヤルティを支払う。

本契約は、Travere社がFilspariを4月にFDA承認取得後、勢いを増す中で締結された。FilspariはFSGSに対する初の治療薬であり、Leerink Partnersのアナリストは、そのピーク時売上高が10億ドルを超える可能性があると推計している。Everest社にとって、前金1億1250万ドルは、中国のアセットをライセンス・インし、グローバルにライセンス・アウトする同社の戦略を裏付けるものとなった。

シボレブルチニブの作用機序

シボレブルチニブは、B細胞受容体シグナル伝達の主要メディエーターであるブルトン型チロシンキナーゼを標的とし、B細胞の活性化、成熟、抗体産生細胞への分化を制御する。BTKを阻害することで、本剤は原発性膜性腎症などの疾患において腎障害を引き起こす自己免疫反応を抑制することを目指す。Everest社は当初、2021年にシノベントおよびシノマブから本アセットをライセンス・インし、その契約総額は5億6100万ドル（バイオバックス）であった。

両社にとっての本契約の意義

Travere社にとって、シボレブルチニブはFilspari以降のパイプラインのギャップを埋めるものとなる。FilspariはFSGSを治療するが、他の免疫介在性腎疾患には対応していない。Travere社は現在、本剤を少なくとも5つの適応症（IgA腎症や微小変化型ネフローゼ症候群を含む）で開発可能なプラットフォーム候補を手にした。これらの市場では、現在の標準治療は強い毒性を伴う広域免疫抑制剤に依存している。

一方、Everest社は1億1250万ドルの前金を受け取り、財務基盤を強化しつつ、世界最大級の腎疾患患者人口を抱える中国およびアジアの一部における権利を保持する。段階的ロイヤルティの構造により、シボレブルチニブが商業売上を達成した場合、Everest社はその恩恵を享受できる。

本発表を受け、Travere社の株価は上昇した。同社のFilspariは4月に承認を取得し、第3相試験のネガティブな結果とFDA審査の3カ月延長を経て、同社の転機となった。Leerinkのアナリストは、Filspariの売上高は10億ドルを超える可能性があり、Travere社にシボレブルチニブの複数適応症開発を支える収益基盤を提供すると述べている。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。