中国の5,000件以上の治験を標的とした米法案は不発も、核心的課題は残存

中国で生成された治験データを食品医薬品局（FDA）が考慮することを禁止しようとする米国の最近の試みは、主要な歳出法案に含まれることには失敗したが、この動きは米国のバイオ医学競争力における深刻な危機を浮き彫りにしている。法的な脅威は今のところ収まったかもしれないが、国内コストの高騰と規制の摩擦により、米国は創薬の産業能力を中国や他国に急速に奪われていると業界のリーダーたちは警告している。

Strand TherapeuticsのCEO、ジェイク・ビークラフト氏は最近の米下院での証言で、「現代のバイオテクノロジーにおける決定的な競争指標は、もはや誰が有望な治療法を最初に発見するかではない。その発見をいかに速く、ヒトへの最初の臨床データに変換できるかだ」と述べた。

最近の論文によると、中国は2010年には世界の治験の8%未満しか引き受けていなかったが、現在では年間の登録治験数で米国を抜き、年間5,000件以上の治験を実施している。JPモルガンの報告書は、このデータを拒否する提案は最終的な法案には含まれず、法的拘束力もないが、投資家は根底にある緊張を監視し続けるべきだと指摘した。

ビークラフト氏によれば、問題の核心は「フライホイール効果」にある。初期の臨床データが投資、人材、製造能力を引き寄せ、イノベーションを加速させるサイクルを作り出すが、米国は現在そのサイクルを失いつつある。もし米国が、より速く、より安価な初期段階の治験を他国に頼り続けるなら、「ここ米国でそれを行う能力を永遠に失うことになるだろう」と彼は警告した。

2000万ドルの参入障壁

この流出の主な要因は、小規模なバイオ企業にとって法外に高価で時間のかかる国内の規制枠組みである。ビークラフト氏は、2017年に自身の会社Strand Therapeuticsが設立された際、完全な治験届（IND）の申請費用は約900万ドルと予測されていたと述べた。しかし、同社が臨床段階に入る頃には、総コストは2000万ドル以上に膨れ上がっていた。

このコストの大部分はFDAの品質・製造・管理（CMC）要件に起因しており、ビークラフト氏は、第1相試験の薬剤をあたかも商用発売準備が整っているかのように扱っていると主張している。これには、数年にわたる安定性試験や、初期のヒト安全性試験には不要かもしれない原材料に対する厳格な製造管理・品質管理基準（GMP）要件が含まれる。これにより、小規模企業は高価な受託製造施設という限られた選択肢に追い込まれ、大規模なプロジェクトが優先される中で後回しにされることが多い。

対照的に、オーストラリアや中国などは、より合理化された規制経路を構築している。オーストラリアの臨床試験通知（CTN）制度では、現地の治験審査委員会（IRB）の承認があれば、規制当局への簡単な通知だけでほとんどの初期段階の研究を進めることができる。同様に、中国は主要な病院の研究者が実施する研究者主導治験（IIT）を育成しており、IRBの承認だけで済むため、新薬候補の迅速かつ低コストな検証が可能になっている。

バイオテクノロジーにおける「レアアース戦術」

ビークラフト氏は、米国のバイオテクノロジーの現状と、中国が戦略的にレアアースの精製を補助した「レアアース戦術」との間に直接的な類似点を見出している。中国が電気自動車用バッテリーのサプライチェーンの重要な段階を押さえると、西側の競合他社に対して大きなレバレッジを得た。彼は、同じことがバイオ医学でも起きていると警告する。

この戦略的推進は、中国政府自身の産業政策によって裏付けられている。4月7日、中国国務院は政令第834号を公布し、中国の産業チェーンの安全を損なうとみなされる外国企業を制裁する広範な新権限を付与した。この法的枠組みは、バイオテクノロジーを次期5カ年計画の中心に据えるという野心を保護し、推進するために設計されている。

FDAはこの問題を認識しており、マーティ・マカリー局長は議会に対し、新しい「迅速IND」経路を作成する許可を求めているが、その提案は中国やオーストラリアのシステムほど踏み込んだものではない。米国が対応を議論している間にも、資本、人材、イノベーションの流れは抵抗の最も少ない道を辿り続けており、世界をリードする米国のバイオ部門がフォロワー（追随者）に転落する恐れがある。

この記事は情報提供のみを目的としており、投資アドバイスを構成するものではありません。