Vertex、鎌状赤血球症の2歳以上の小児に遺伝子治療薬のFDA承認を取得

Vertex Pharmaceuticalsは、鎌状赤血球症または輸血依存性βサラセミアを有する2歳以上の小児に対し、CASGEVY遺伝子治療薬のFDA承認を取得した。これはこの年齢層で承認された初の遺伝子治療となる。

「CASGEVYは、鎌状赤血球症および輸血依存性βサラセミアの両方において、2歳以上の小児を適応とする初の承認済み遺伝子治療薬となりました」とVertexは声明で述べた。

今回の適応拡大承認は、反復性血管閉塞発作を起こす鎌状赤血球症、または輸血依存性βサラセミアの2歳以上の患者を対象としている。CASGEVYは患者自身の血液幹細胞から作られる1回限りの治療薬で、従来は両疾患とも12歳以上の患者にのみ承認されていた。

鎌状赤血球症の5歳以上12歳未満の小児を対象とした治験では、評価可能な患者8名全員が輸注後24ヶ月以内に、少なくとも12ヶ月連続で重篤な血管閉塞発作を起こさなかった。βサラセミアの小児では、評価可能な9名中8名が12ヶ月連続で輸血からの離脱を達成し、中央値は20.1ヶ月だった。

FDAは、Vertexが Commissioner's National Priority Voucher（医薬品申請の審査期間短縮を目的とした優先審査プログラム）に基づき申請を行ってから53日後に、今回の適応拡大を承認した。FDAは2023年に、12歳以上の患者に対するCASGEVYを、Genetix Biotherapeuticsの遺伝子治療薬とともにすでに承認している。

鎌状赤血球症に対する他の長期治療オプションとしては、適合するドナーが必要な骨髄移植や、化学療法薬であるヒドロキシ尿素などがある。

今回の適応拡大により、VertexのCASGEVYにおける対象患者集団は大幅に拡大し、2歳から11歳の小児が新たに加わることとなる。投資家は、次回の決算説明会で若年年齢層における初期の処方動向に関する更新された収益ガイダンスに注目することになる。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資助言を構成するものではない。