Agios 미타피바트, 겸상적혈구병 임상에서 수혈 부담 41% 감소

Agios Pharmaceuticals Inc.는 3상 RISE UP 임상시험에서 미타피바트를 투여받은 겸상적혈구병 환자의 40.6%가 헤모글로빈 반응을 달성한 반면 위약군은 2.9%에 그쳤으며, 새로운 데이터에서 임상적으로 유의미한 수혈 부담 감소가 확인됐다고 밝혔다.

코네티컷대학교 보건센터 의학 교수이자 임상 연구자인 Biree Andemariam은 "RISE UP 3상 데이터는 미타피바트의 강력한 항용혈 프로필을 입증하며, 헤모글로빈과 간접 빌리루빈 모두에서 신속하고 지속적인 개선 및 의미 있는 수혈 부담 감소를 보여준다"고 말했다.

스톡홀름에서 열린 유럽혈액학회(EHA) 학술대회에서 발표된 결과에 따르면, 미타피바트 투여 환자군은 위약군 대비 수혈이 필요한 비율이 41.1% 상대적으로 감소했으며(23.9% 대 40.6%), 환자 1인당 평균 적혈구제제 수혈량은 55.9% 감소했다(0.70단위 대 1.59단위). 헤모글로빈 반응군(24주차부터 52주차까지 최소 1.0g/dL의 증가가 지속된 환자)에서는 비반응군 대비 연간 겸상적혈구 통증 발작률이 26% 감소했고(2.20 대 2.98), 관련 입원도 34% 감소했다(1.16 대 1.76).

Agios는 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)에 겸상적혈구병 대상 미타피바트의 가속 승인을 위한 보충 신약승인신청(sNDA)을 제출했다. 이 회사는 1,300인년 이상의 안전성 데이터를 기반으로 여러 용혈성 빈혈 치료제로 10년 이상의 임상 경험을 축적해 왔다.

RISE UP 임상의 52주 이중맹검 기간에는 207명의 참가자가 2:1 비율로 무작위 배정돼 미타피바트 100mg 1일 2회 경구 투여 또는 위약을 받았다. 이중맹검 기간을 완료한 176명의 참가자 중 174명이 216주 공개 연장 연구로 전환하기로 결정했다. 반응군의 평균 헤모글로빈 증가량은 1.6g/dL이었다.

헤모글로빈 반응군은 비반응군에 비해 피로도 개선에서도 더 큰 효과를 보였으며, PROMIS 피로도 척도에서 평균 변화 -5.19점(비반응군 -2.55점)으로, 임상적 유의성의 사전 정의 기준인 4.1점을 초과했다. 반응군에서는 비반응군 대비 통증, 수면 및 신체 기능 지표에서도 개선이 관찰되었다.

미타피바트의 내약성은 양호했으며, 치료 관련 이상반응은 미타피바트군에서 97.1%, 위약군에서 98.6% 보고됐다. 임상시험 기간 동안 치료 관련 사망은 발생하지 않았다.

이번 데이터는 겸상적혈구병에서 피루베이트 키나제 활성화가 새로운 치료 접근법임을 입증했다. 겸상적혈구병은 미국에서 약 10만 명이 앓고 있는 희귀 유전성 혈액 질환이다. 이번 결과는 Agios가 미타피바트의 적응증을 피루베이트 키나제 결핍증에서 훨씬 더 큰 환자군으로 확장할 수 있는 가능성을 제시한다. 투자자들은 FDA의 sNDA 결정을 주목할 것이며, 이는 FDA의 가속 승인 경로를 통해 이뤄질 수 있다.

본 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.