사노피, 고셔병 치료제 벤글루스타트 FDA 우선심사 승인

미국 식품의약국(FDA)이 사노피(Sanofi)의 3형 고셔병(Gaucher disease) 경구용 치료제 벤글루스타트(venglustat)에 대한 신약 신청을 우선심사 대상으로 지정하고 11월 25일을 최종 판정일로 설정했다. 승인될 경우 해당 질환의 신경학적 증상을 표적으로 하는 최초의 미국 치료제가 된다.

사노피 대변인은 "벤글루스타트는 현재 진행성 장애의 신경학적 발현에 대해 승인된 치료제가 없는 3형 고셔병 환자군의 상당한 미충족 수요를 해결할 잠재력이 있다"고 밝혔다.

이번 신청은 효소 대체 요법(ERT)으로 전신 증상이 이미 안정화된 12세 이상 환자 43명을 등록한 3상 LEAP2MONY 임상시험 결과를 바탕으로 한다. 벤글루스타트는 52주 차에 두 가지 1차 평가변수를 모두 충족했으며, 지속적인 ERT 주입과 비교해 실조증 평가 및 등급 척도(SARA)와 신경심리학적 상태 평가를 위한 반복 배터리(RBANS)에서 통계적으로 유의미한 개선을 보여줬다. 또한 비장 및 간 용적 등 비-CNS 증상의 비교 가능한 조절을 포함한 4개의 2차 평가변수 중 3개를 충족했다.

벤글루스타트는 글루코실세라마이드 합성효소 억제제로, 혈액뇌장벽을 통과해 중추신경계에서 독성 당스핑고지질의 축적을 줄이도록 설계됐다. 3형 고셔병에서 이러한 축적은 신경 염증, 실조증 및 인지 저하를 유발한다. 기존의 효소 대체 요법은 뇌까지 침투하지 못하기 때문에 이러한 증상을 해결할 수 없다. 벤글루스타트 투여군에서 가장 흔한 이상 반응은 두통, 메스꺼움, 비장 비대 및 설사였다.

이 약물은 어려운 개발 이력을 가지고 있다. 사노피는 한때 벤글루스타트를 여러 리소좀 축적 질환에 적용할 수 있는 잠재적 블록버스터 '파이프라인 인 어 필(pipeline-in-a-pill)'으로 보았지만, 파브리병, 파킨슨병, GM2 강글리오사이드증 및 상염색체 우성 다낭성 신장 질환에 대한 임상시험에서 실패했다. 현재 GD3 적응증이 시장 진출을 위한 최적의 경로를 대표한다.

사노피는 이미 두 가지 승인된 치료제인 세레자임(이미글루세라제, 정맥내 ERT, 연간 최고 매출 10억 달러 이상 기록)과 세르델가(엘리글루스타트, 1형 고셔병 경구용 치료제)로 고셔 시장을 장악하고 있다. 벤글루스타트는 이 프랜차이즈를 3형 질환의 신경학적 부문으로 확장할 것이다. 3형 고셔병은 전 세계적으로 가장 흔한 형태지만 미국과 유럽에서는 덜 흔하다.

FDA는 이전에 벤글루스타트에 GD3에 대한 혁신치료제, 신속심사 및 희귀의약품 지정을 부여한 바 있다. 이 약물은 유럽연합에서도 규제 심사 중이며, 올해 말 추가 글로벌 신청이 계획되어 있다.

사노피 투자자들에게 11월 25일 PDUFA 날짜는 최근 몇 년간 성공보다 좌절이 더 많았던 희귀질환 파이프라인의 다음 촉매제다. 사노피 주가는 5월 29일 기준 연초 대비 8.6% 하락하며 광범위한 시장을 하회하고 있다. 승인될 경우 여러 임상 실패를 극복한 분자에 대한 회사의 베팅이 검증될 것이지만, GD3 적응증 단독에 대한 최대 매출 기대치는 사노피가 한때 이 프로그램에 부여했던 블록버스터 전망에 비해 온건한 수준이다.

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