L'Acoramidis de BridgeBio Pharma démontre des bénéfices cardiovasculaires précoces et durables pour les patients atteints d'ATTR-CM

Introduction : L'impact précoce de l'Acoramidis sur les résultats cardiovasculaires

BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ : BBIO) a récemment annoncé des données probantes issues de son étude ATTRibute-CM, démontrant que son médicament, l'Acoramidis, réduisait significativement le risque cumulatif de mortalité cardiovasculaire ou d'hospitalisations récurrentes liées aux maladies cardiovasculaires. Ces résultats positifs ont été observés dès le premier mois de traitement et maintenus sur une période de 30 mois, signalant un changement potentiel dans le paysage thérapeutique de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM).

L'événement en détail : Des données cliniques robustes dévoilées

Les résultats détaillés de l'étude ATTRibute-CM, présentés lors de la réunion scientifique annuelle 2025 de la Heart Failure Society of America (HFSA) et simultanément publiés dans le Journal of the American College of Cardiology, ont mis en évidence l'efficacité rapide et durable de l'Acoramidis. Le stabilisateur de TTR administré par voie orale a significativement réduit le risque cumulatif de mortalité cardiovasculaire (CVM) ou d'hospitalisations cardiovasculaires récurrentes (CVH) jusqu'au 30e mois avec une réduction du risque de 49% (p<0,0001) par rapport au placebo. Il est à noter que les bénéfices sont apparus dès le premier mois de traitement, avec numériquement moins d'événements cumulatifs enregistrés par rapport au groupe placebo. Au 30e mois, les données ont indiqué que 53 événements ont été évités pour 100 participants traités.

Des données à long terme supplémentaires provenant de l'étude d'extension ouverte ATTRibute-CM jusqu'au 42e mois, présentées lors du Congrès de la Société Européenne de Cardiologie (ESC) 2025, ont renforcé ces conclusions. Le traitement à l'Acoramidis administré pendant 42 mois a entraîné une réduction du risque de CVM de 44% par rapport à un groupe de traitement passant du placebo à l'acoramidis. Cela souligne les bénéfices cliniques durables du médicament dans la réduction de la mortalité cardiovasculaire et l'importance d'un traitement précoce et constant dans l'ATTR-CM.

Analyse de la réaction du marché : Sentiment haussier dans un paysage concurrentiel

Suite à ces révélations, le sentiment du marché pour BridgeBio Pharma (BBIO) a eu tendance à être haussier. Bien qu'une certaine volatilité à court terme ait été observée après des résultats financiers mitigés antérieurs, les analystes sont de plus en plus optimistes quant au potentiel commercial de l'Acoramidis. Oppenheimer, par exemple, a relevé son objectif de cours sur BBIO à 61,00 $ contre 60,00 $, maintenant une note de surperformance. Cet ajustement reflète une trajectoire de lancement accélérée pour Attruby (le nom commercial de l'Acoramidis sur le marché américain), avec des prescriptions du 1er août rapportées 20 % au-dessus des prévisions.

Le profil clinique convaincant du médicament, associé à un modèle de tarification et de remboursement stratégique, positionne BridgeBio favorablement sur le marché de l'ATTR-CM. Commercialisé à 200 000 $ par an, l'Acoramidis offre un avantage de coût significatif par rapport à des concurrents tels que l'Amvuttra d'Alnylam, dont le prix est de 450 000 $ par an. De plus, l'Acoramidis bénéficie d'une voie de remboursement par les avantages pharmaceutiques, simplifiant l'accès pour les payeurs et les patients par rapport au processus plus complexe de "