Celcuity 扩展 Gedatolisib 临床试验，覆盖 9 万名一线乳腺癌患者

Celcuity Inc. 正在扩大其 gedatolisib 的三期临床试验，以涵盖几乎所有 HR+/HER2- 晚期乳腺癌的一线患者。此举使其多靶点抑制剂在每年约 9 万名新患者的市场中，与成熟疗法展开竞争。

Celcuity 首席执行官兼联合创始人 Brian Sullivan 表示：“为几乎所有一线环境中的患者开发 gedatolisib 三联疗法，无论其内分泌敏感性或 PIK3CA 状态如何，都有潜力推进护理标准。”

向内分泌敏感患者的扩展得到了 1b 期数据的支持，其中 gedatolisib 联合疗法显示无进展生存期中值为 48.6 个月，客观缓解率为 79%。公司指出，这些结果优于目前的标准护理方案。

修改后的 VIKTORIA-2 试验现在让 gedatolisib 在针对内分泌耐药和内分泌敏感患者的两项独立研究中，直接对标诺华公司 (Novartis AG) 的标准疗法瑞波西利 (ribociclib)。如果取得成功，这可能会颠覆该疾病的治疗范式，因为对单靶点抑制剂的耐药性仍然是一个主要挑战。

转向更广泛的一线治疗环境

VIKTORIA-2 试验现在将由两项独立研究组成。第一项研究将在约 440 名内分泌耐药患者中评估 gedatolisib 与哌柏西利 (palbociclib) 和氟维司群 (fulvestrant) 的联用。第二项规模更大的研究将招募约 740 名内分泌敏感患者，接受 gedatolisib 与哌柏西利和来曲唑 (letrozole) 的治疗。这一战略转变是在与美国食品药品监督管理局 (FDA) 进行 B 类会议后最终确定的，显著扩大了该药物潜在的一线适应症。

Gedatolisib 是一种泛 PI3K/mTOR 抑制剂，这种机制使其区别于目前已获批的 PI3K/AKT/mTOR (PAM) 通路单靶点抑制剂，而该通路是 HR+/HER2- 乳腺癌的关键驱动因素。通过针对所有四种 I 类 PI3K 同构型以及 mTORC1 和 mTORC2，该药物旨在防止单节点抑制剂经常产生的适应性耐药。试验的对照组将使用诺华销售的瑞波西利（商品名 Kisqali），为证明临床优越性设定了高标准。辉瑞公司 (Pfizer Inc.) 的哌柏西利 (Ibrance) 也是正在测试的联合疗法的一部分。

皮下注射制剂显示长期雄心

在加强长期战略的同步行动中，Celcuity 已提交了其首个 gedatolisib 皮下注射制剂的专利。这将允许通过简单的注射而非静脉输注给药，这对于可能持续数年的治疗中提高患者便利性和依从性至关重要。

Sullivan 表示：“随着我们启动可能提供数年无进展生存获益的适应症的关键研究，开发 gedatolisib 的皮下注射制剂将特别造福患者。”公司正致力于证明其与当前静脉注射版本的临床等效性。这一生命周期延长策略实施之际，Celcuity 正在等待 FDA 对 gedatolisib 用于另一子类乳腺癌患者的决定，其针对二线 PIK3CA 野生型肿瘤的申请 PDUFA 目标日期定为 2026 年 7 月 17 日。

本文仅供参考，不构成投资建议。